Sammenlignende helbredsstatus og livskvalitet for patienter med seglcellesygdom (SCD), der gennemgik matchende søskende-hæmatopoietisk stamcelletransplantation versus ikke-transplanterede SCD Case-control patienter (TRANSPLANTORN2)
Den langsigtede byrde af sygelighed og dødelighed i den naturlige historie af seglcellesygdom er ikke blevet sammenlignet med risici og dødelighed ved en helbredende mulighed som knoglemarvstransplantation hos patienter med svær seglcellesygdom. På grund af denne mangel på data forhindres læger og transplantationslæger i den primære sundhedspleje i en saglig debat om fordele/risiko-forholdet for hver patient og forfining af indikationer for transplantation hos patienter. Derfor søger nærværende undersøgelse at beskrive og sammenligne de meget langsigtede resultater efter enten Human Leukocyte Antigen (HLA)-matchet søskendetransplantation (undersøgelsesarm) og "non-transplant care" for patienter med svær seglcellesygdom SCA for at give resultater robuste sammenlignende data vedrørende begge arme.
Hovedformålet er at vurdere fordelene ved hæmatopoitietisk stamcelletransplantation (HSCT) med hensyn til livskvalitet sammenlignet med standardbehandling efter 10 år hos patienter med svær seglcellesygdom (SCD).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Jérôme Lambert, Pr
- Telefonnummer: +33142499742
- E-mail: jerome.lambert@u-paris.fr
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Telefonnummer: +33140033692
- E-mail: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Undersøgelsespopulation (eksponerede patienter), alle kriterier skal være opfyldt:
- Patienter i live med seglcelleanæmi (SCA, hvilket betyder SS og Sbeta0 seglcelleanæmi genotype)
- Patienter transplanteret fra allogen HLA-kompatibel søskendedonor eller fra søskendenavlestrengsblodsenhed fra den 1. januar 2000 og den 31. december 2012, uanset alder ved transplantationen
- Patienter, der har modtaget konditioneringsregime indeholdende busulfan 1 mg/kg/dosis (eller tilsvarende justeret kropsvægtsdosis i henhold til anbefaling) x 16 doser + cyclophosphamid 200 mg/kg total dosis + anti-thymoglobulin
- For patient under 18 år på tilmeldingstidspunktet, underskrevet informeret samtykke fra begge forældrerepræsentanter
- For patient på 18 år: underskrevet informeret samtykke
- At have en tilknytning til en social sikringsordning
Kontrolpopulation (ikke-eksponerede patienter):
For hver allotransplanteret patient vil én ikke-eksponeret patient blive matchet, baseret på følgende kriterier:
- Køn
- Alder på datoen for transplantation af den eksponerede patient (+/- 1 år)
- HbF-niveau (+/- 3%) før intensivering af behandlingen (defineret som initiering af enten hydroxyurinstof eller et transfusionsprogram)
Hb-niveau (+/- 0,9 g/dl) før intensivering af behandlingen
- For patient under 18 år på tilmeldingstidspunktet, underskrevet informeret samtykke fra begge forældrerepræsentanter
- For patient over 18 år: underskrevet informeret samtykke
- At have en tilknytning til en social sikringsordning
Ekskluderingskriterier:
Undersøgelsespopulation:
- Transplantation fra anden donor end søskende eller beslægtet navlestrengsblod
- Konditioneringsregime bortset fra busulfan 16mg/kg total dosis + cyclophosphamid 200mg/kg total dosis + anti-thymoglubulin
For begge befolkningsgrupper:
- Fravær af underskrevet informeret samtykke
- At have en invaliderende medicinsk eller psykiatrisk sygdom, som udelukker forståelse af informeret samtykke samt optimal behandling og opfølgning
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Patienter transplanteret fra allogen HLA-kompatibel søskendedonor eller fra søskendenavlestrengsblod
|
Spermogram vil blive foreslået til mænd
Angst og depression vil blive evalueret 10 år efter HSCT
Livskvalitet vil blive evalueret 10 år efter HSCT
Under et opfølgende besøg
En i undersøgelsen
En gang i studiet
|
|
Andet: Kontrollerede patienter - ikke transplanterede
|
Spermogram vil blive foreslået til mænd
Angst og depression vil blive evalueret 10 år efter HSCT
Livskvalitet vil blive evalueret 10 år efter HSCT
Under et opfølgende besøg
En i undersøgelsen
En gang i studiet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering af livskvalitet vurderet af SF36
Tidsramme: 10 år efter HSCT
|
Det vil blive vurderet efter Short-form 36 (SF36) skalaen. The Short Form (36) Health Survey er et mål på 36 punkter, hvis helbredsstatus. Den opnåede score varierer mellem 0 og 100. Jo højere score, jo mindre handicap. Ware JE, Sherbourne CD. The Medical Outcomes Study 36-item short-form health survey (SF-36): I. Begrebsramme og emnevalg. Med Care 1992;30:473-83. |
10 år efter HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering af livskvalitet
Tidsramme: 10 år efter HSCT
|
Spørgeskema med data om beskæftigelse, uddannelsesniveau, social økonomisk støtte.
|
10 år efter HSCT
|
|
Andel af patienter med angst og depression
Tidsramme: 10 år efter HSCT
|
Angst- og depressionsniveauer vil blive vurderet ved hjælp af Hamiltons angstdepressionsskala: HAD-skalaen er en selvevalueringsskala til påvisning af tilstande af depression og angst i omgivelserne på et hospitalsmedicinsk ambulatorium. HADS er en selvadministreret skala på 14 punkter, som vurderede niveauer af depression og angst, opdelt i 2 underskalaer af 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depression eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. Der genereres en score for hver af de to underskalaer (summen af de 7 elementer, der går fra 0 til 21). Grænse score, for hver af scoringerne, skelne mellem: ikke-tilfælde eller asymptomatiske (score ≤ 7); sandsynlige eller grænsetilfælde (score 8-10); klart eller klinisk symptomatiske tilfælde (score ≥ 11) |
10 år efter HSCT
|
|
Evaluering af gonadal funktion
Tidsramme: 10 år efter HSCT
|
Spermogram hos mænd (foreslået ikke anmodet), luteiniserende hormon (LH), follikelstimulerende hormon (FSH), østrogen, anti-müllerisk hormon (AMH) hos kvinder, testosteron hos mænd, amenoré hos kvinder.
|
10 år efter HSCT
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- APHP200008
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Seglcellesygdom
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenAktiv, ikke rekrutterendeLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation