接受匹配兄弟造血干细胞移植的镰状细胞病 (SCD) 患者与未移植的 SCD 病例对照患者的健康状况和生活质量比较 (TRANSPLANTORN2)

纳入标准：

研究人群（暴露患者），应满足所有标准：

1. 患有镰状细胞贫血（SCA，即 SS 和 Sbeta0 镰状细胞贫血基因型）的患者
2. 2000年1月1日至2012年12月31日期间从同种异体HLA相容的兄弟姐妹供体或兄弟脐带血单位进行移植的患者，无论移植时的年龄如何
3. 接受白消安1mg/kg/剂（或根据建议调整体重剂量的等效剂量）×16剂+环磷酰胺200mg/kg总剂量+抗胸腺球蛋白预处理方案的患者
4. 对于入组时未满 18 岁的患者，需由父母代表签署知情同意书
5. 对于18岁的患者：签署知情同意书
6. 加入社会保障制度

对照人群（非暴露患者）：

对于每位同种异体移植患者，将根据以下标准匹配一名非暴露患者：

• 性别
• 暴露患者移植之日的年龄（+/- 1 岁）
• 强化治疗（定义为开始羟基脲或输血计划）之前的 HbF 水平 (+/- 3%)

• 强化治疗前的 Hb 水平 (+/- 0.9 g/dl)

  1. 对于入组时未满 18 岁的患者，需由父母代表签署知情同意书
  2. 对于18岁以上的患者：签署知情同意书
  3. 隶属于社会保障制度

排除标准：

研究人群：

• 来自兄弟姐妹或相关脐带血以外的捐赠者的移植
• 除白消安 16mg/kg 总剂量 + 环磷酰胺 200mg/kg 总剂量 + 抗胸腺肽以外的调理方案

对于这两种人群：

• 没有签署知情同意书
• 患有任何使人衰弱的医疗或精神疾病，导致无法理解知情同意书以及最佳治疗和随访