Estado de salud comparativo y calidad de vida de pacientes con anemia de células falciformes (SCD) que se sometieron a un trasplante de células madre hematopoyéticas de hermanos compatibles versus pacientes de casos y controles con ECF no trasplantados (TRANSPLANTORN2)
La carga de morbilidad y mortalidad a largo plazo en la historia natural de la anemia falciforme no se ha comparado hasta la fecha con los riesgos y la mortalidad de una opción curativa como el trasplante de médula ósea en pacientes con anemia falciforme grave. Dada esta falta de datos, los médicos de atención primaria en anemia de células falciformes (SCD) y los médicos de trasplantes no pueden debatir los hechos sobre la relación beneficio/riesgo para cada paciente y refinar las indicaciones del trasplante en los pacientes. Por lo tanto, el presente estudio busca describir y comparar los resultados a muy largo plazo después del trasplante de hermanos compatibles con antígeno leucocitario humano (HLA) (brazo de estudio) y la "atención sin trasplante" para pacientes con SCA con anemia falciforme grave con el fin de obtener datos comparativos sólidos sobre ambos brazos.
El objetivo principal es evaluar el beneficio del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) con respecto a la calidad de vida en comparación con la atención estándar después de 10 años, en pacientes con anemia de células falciformes (SCD) grave.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Jérôme Lambert, Pr
- Número de teléfono: +33142499742
- Correo electrónico: jerome.lambert@u-paris.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jean-Hugues Dalle, Pr
- Número de teléfono: +33140033692
- Correo electrónico: jean-hugues.dalle@aphp.fr
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Población de estudio (pacientes expuestos), se deben cumplir todos los criterios:
- Pacientes vivos con anemia falciforme (SCA, que significa genotipo de anemia falciforme SS y Sbeta0)
- Pacientes trasplantados de un hermano donante alogénico compatible con HLA o de una unidad de sangre de cordón umbilical de un hermano entre el 1 de enero de 2000 y el 31 de diciembre de 2012, cualquiera que sea la edad en el momento del trasplante.
- Pacientes que hayan recibido un régimen de acondicionamiento que contenga busulfán 1 mg/kg/dosis (o dosis equivalente ajustada al peso corporal según la recomendación) x 16 dosis + ciclofosfamida 200 mg/kg dosis total + antitimoglobulina
- Para pacientes menores de 18 años al momento de la inscripción, consentimiento informado firmado por ambos representantes de los padres.
- Para paciente mayor de 18 años: consentimiento informado firmado
- Estar afiliado a un régimen de seguridad social
Población de control (pacientes no expuestos):
Por cada paciente aloinjertado, se emparejará un paciente no expuesto, según los siguientes criterios:
- Género
- Edad a la fecha del trasplante del paciente expuesto (+/- 1 año)
- Nivel de HbF (+/- 3%) antes de la intensificación del tratamiento (definido como el inicio de hidroxiurea o un programa de transfusión)
Nivel de Hb (+/- 0,9 g/dl) antes de la intensificación del tratamiento.
- Para pacientes menores de 18 años al momento de la inscripción, consentimiento informado firmado por ambos representantes de los padres.
- Para paciente mayor de 18 años: consentimiento informado firmado
- Estar afiliado a un régimen de seguridad social
Criterio de exclusión:
Población de estudio:
- Trasplante de donante que no sea hermano o pariente de sangre de cordón umbilical
- Régimen de acondicionamiento distinto de busulfán 16 mg/kg de dosis total + ciclofosfamida 200 mg/kg de dosis total + antitimoglubulina
Para ambas poblaciones:
- Ausencia de consentimiento informado firmado
- Tener alguna enfermedad médica o psiquiátrica debilitante, que impida la comprensión del consentimiento informado, así como el tratamiento y seguimiento óptimos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Pacientes trasplantados de un hermano donante alogénico compatible con HLA o de una unidad de sangre de cordón umbilical de un hermano
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Se propondrá espermograma a los hombres
La ansiedad y la depresión se evaluarán 10 años después del TCMH
La calidad de vida se evaluará 10 años después del TCMH
Durante una visita de seguimiento
Uno en el estudio
Una vez en el estudio
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Otro: Pacientes controlados - no trasplantados
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Se propondrá espermograma a los hombres
La ansiedad y la depresión se evaluarán 10 años después del TCMH
La calidad de vida se evaluará 10 años después del TCMH
Durante una visita de seguimiento
Uno en el estudio
Una vez en el estudio
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la calidad de vida evaluada por SF36.
Periodo de tiempo: 10 años después del TCMH
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Se evaluará mediante la escala Short-form 36 (SF36). La Encuesta de salud de formato breve (36) es una medida de 36 ítems del estado de salud. La puntuación obtenida varía entre 0 y 100. Cuanto mayor sea la puntuación, menor será la discapacidad. Artículos JE, Sherbourne CD. Encuesta de salud breve de 36 ítems del Estudio de resultados médicos (SF-36): I. Marco conceptual y selección de ítems. Med Care 1992;30:473-83. |
10 años después del TCMH
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la calidad de vida.
Periodo de tiempo: 10 años después del TCMH
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Cuestionario que incluye datos sobre empleo, nivel educativo y apoyo financiero social.
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10 años después del TCMH
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Proporción de pacientes con ansiedad y depresión
Periodo de tiempo: 10 años después del TCMH
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Los niveles de ansiedad y depresión se evaluarán utilizando la escala de Ansiedad y Depresión de Hamilton: la escala HAD es una escala de autoevaluación para detectar estados de depresión y ansiedad en el entorno de una clínica médica ambulatoria de un hospital. HADS es una escala autoadministrada de 14 ítems que evalúa los niveles de depresión y ansiedad, dividida en 2 subescalas de 7 ítems (Ansiedad o HADS-A, Depresión o HADS-D). Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3. Se genera una puntuación para cada una de las dos subescalas (suma de los 7 ítems, que van de 0 a 21). Puntuaciones límite, para cada una de las puntuaciones distinguir: no casos o asintomáticos (puntuación ≤ 7); casos probables o límite (puntuación 8-10); casos claros o clínicamente sintomáticos (puntuación ≥ 11) |
10 años después del TCMH
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Evaluación de la función gonadal.
Periodo de tiempo: 10 años después del TCMH
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Espermograma en hombres (propuesto no solicitado), Hormona luteinizante (LH), Hormona folículo estimulante (FSH), estrógeno, Hormona antimülleriana (AMH) en mujeres, testosterona en hombres, Amenorrea en mujeres.
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10 años después del TCMH
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- APHP200008
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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