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SOD1 遺伝子（SOD1-ALS）の変異に関連する筋萎縮性側索硬化症の成人参加者を対象とした ALN-SOD の First in Human（FIH）研究 (GOALS)

2026年9月10日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

筋萎縮性側索硬化症およびSOD1変異を有する参加者を対象に髄腔内投与されたALN-SODの複数回漸増用量の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するヒトで初の研究

この研究では、ALN-SODと呼ばれる実験薬（「治験薬」といいます）を研究しています。 この研究は、スーパーオキシドジスムターゼ 1 (SOD1) 遺伝子と呼ばれる遺伝子に変異がある筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者に焦点を当てています。 このタイプの ALS は「SOD1-ALS」として知られています。 ALN-SODが人々に投与されるのはこれが初めてです。 この研究の目的は、治験薬がどの程度安全で忍容性があるかを確認することです。

この研究では、次のような他のいくつかの研究課題も検討しています。

  • 治験薬が特定のバイオマーカーに及ぼす影響。バイオマーカーとは、血液中、または脳脊髄液（CSF）として知られる脳と脊髄を取り囲む液体中の分子です。
  • さまざまな時点での血中およびCSF中の治験薬の量
  • 体が治験薬に対する抗体を生成するかどうか（薬の効果が低下したり、副作用が発生したりする可能性があります）
  • 研究薬がALSの症状に与える影響

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

54

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Concord、New South Wales、オーストラリア、2139
        • 募集
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2109
        • 募集
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Birtinya、Queensland、オーストラリア、4575
        • 募集
        • Sunshine Coast University Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
        • 募集
        • University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
        • 募集
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • 募集
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • 募集
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • スウェーデン
    • Noorland
      • Umeå、Noorland、スウェーデン、907 37
        • 募集
        • Noorlands University Hospital-Department of Neurology
    • Stockholm County
      • Huddinge、Stockholm County、スウェーデン、141 57
        • 募集
        • Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
  • ドイツ
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • ベルギー
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven、Vlaams-Brabant、ベルギー、3000
        • 募集
        • KU Leuven
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-172
        • 募集
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow、Lesser Poland Voivodeship、ポーランド、30-688
        • 募集
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze、Silesian Voivodeship、ポーランド、41-800
        • 募集
        • Medical University of Silesia
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、83301
        • 募集
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、11211
        • 募集
        • Taipei Veterans General Hospital
  • 日本
      • Kyoto、日本、606-8507
        • 募集
        • Kyoto University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
        • 募集
        • Hokkaido University Hospital
    • Tokushima
      • Tokushima、Tokushima、日本、770-0042
        • 募集
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo
      • Ōta-ku、Tokyo、日本、143-8541
        • 募集
        • Toho University Omori Medical Center
  • 韓国
      • Seoul、韓国、04763
        • 募集
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul、韓国、3080
        • 募集
        • Seoul National University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  1. ALSおよびプロトコールで定義されているように、ALSに関連すると以前に記載されている、またはALSを引き起こす可能性が高いと考えられているSOD1変異に起因する衰弱
  2. 遅い肺活量（SVC） 年齢、性別、身長に基づく予測値が 50% 以上（直立姿勢で測定）
  3. スクリーニング時のBody Mass Index (BMI) ≤35 kg/m2
  4. 参加者がリルゾール、エダラボン、または AMX0035 を服用している場合は、初回投与来院前の少なくとも 4 週間は安定した用量を服用する必要があり、研究終了までその用量を維持することが期待されます。
  5. 血小板数 >50,000/マイクロリットル
  6. プロトコールで定義されているように、正常な血圧測定値がある

主な除外基準:

  1. 別の介入臨床試験への同時参加
  2. 気管切開を受けている
  3. 調査員の評価によると認知症がある
  4. 過去 30 日間に精神病、活動的なまたは最近の自殺念慮、未治療の大うつ病などの制御不能な精神疾患がある
  5. プロトコールに定義されている、腰椎穿刺（LP）プロセス、CSF循環、または安全性評価を妨げる脳または脊椎の疾患/損傷の病歴がある
  6. CSFの排出のためのシャントまたは中枢神経系（CNS）カテーテルの植え込みの存在
  7. 研究の結果を混乱させる可能性がある、または研究への参加によって参加者に追加のリスクをもたらす可能性のある懸念を研究研究者に提示する
  8. スクリーニング来院後30日以内にALS以外の何らかの理由で入院（つまり24時間以上）した

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
薬：プラセボ（PB）
プロトコルに従って投与
薬：ALN-SOD
プロトコルに従って投与
他の：希釈液
プロトコルに従って投与
実験的：Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
薬：プラセボ（PB）
プロトコルに従って投与
薬：ALN-SOD
プロトコルに従って投与
他の：希釈液
プロトコルに従って投与
実験的：Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
薬：プラセボ（PB）
プロトコルに従って投与
薬：ALN-SOD
プロトコルに従って投与
他の：希釈液
プロトコルに従って投与
実験的：Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
薬：プラセボ（PB）
プロトコルに従って投与
薬：ALN-SOD
プロトコルに従って投与
他の：希釈液
プロトコルに従って投与
実験的：Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
薬：プラセボ（PB）
プロトコルに従って投与
薬：ALN-SOD
プロトコルに従って投与
他の：希釈液
プロトコルに従って投与
実験的：Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels. EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
薬：ALN-SOD
プロトコルに従って投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ALN-SODを投与された参加者における治療関連有害事象（TEAEs）の発生率
時間枠：4週目および228週目まで
4週目および228週目まで
ALN-SODを投与された参加者におけるTEAEの重症度
時間枠：4週目および228週目まで
4週目および228週目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
血漿中の神経フィラメント軽鎖（NfL）濃度の経時変化
時間枠：約228週まで
約228週まで
経時的な血漿中NfL濃度の変化
時間枠：約228週まで
約228週まで
髄液中のSOD1タンパク質濃度の経時変化
時間枠：約228週まで
約228週まで
経時的な脳脊髄液中のSOD1タンパク質濃度の変化
時間枠：約228週まで
約228週まで
CSF中のNfL濃度の経時変化
時間枠：最大約228週間
最大約228週間
時間経過に伴う脳脊髄液中NfL濃度の変化
時間枠：最大約228週間まで
最大約228週間まで
筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）の経時変化
時間枠：最大約228週間
最大約228週間
血漿中のALN-SOD濃度の時間経過
時間枠：約228週間まで
約228週間まで
CSFにおけるALN-SOD濃度の時間経過
時間枠：約228週まで
約228週まで
血清中のALN-SODに対する抗薬物抗体（ADA）の経時的な発生率
時間枠：最長約228週間まで
最長約228週間まで
経時的な血清中のALN-SODに対するADAの力価
時間枠：最大約228週間
最大約228週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Regeneron Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年8月28日

一次修了 (推定)

2032年3月21日

研究の完了 (推定)

2032年3月21日

試験登録日

最初に提出

2024年4月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月2日

最初の投稿 (実際)

2024年4月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月10日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-SOD-ALS-2351
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510344-20-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

公開されている結果の基礎となるすべての個人患者データ (IPD) は共有の対象となります。

IPD 共有時間枠

Regeneron がその製品および適応症について主要な保健当局 (FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から販売承認を取得している場合、結果は一般に公開されています (科学出版物など)。 、科学会議、臨床試験登録）、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、Vivli を通じて Regeneron がスポンサーとなった臨床試験からの個々の患者または集合レベルのデータへのアクセスに関する提案を提出できます。 Regeneron の独立した研究リクエストの評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf でご覧いただけます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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