Первое исследование ALN-SOD на людях (FIH) у взрослых участников с боковым амиотрофическим склерозом, связанным с мутацией в гене SOD1 (SOD1-ALS) (GOALS)
10 сентября 2026 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals
Впервые в исследовании на людях оценил безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику многократных возрастающих доз интратекально введенного ALN-SOD у участников с боковым амиотрофическим склерозом и мутациями SOD1.
В этом исследовании изучается экспериментальный препарат под названием ALN-SOD (так называемый «исследуемый препарат»). Это исследование сосредоточено на людях с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), у которых есть мутация в гене, называемом геном супероксиддисмутазы-1 (SOD1). Этот тип БАС известен как «СОД1-АЛС». Впервые ALN-SOD будет передан людям. Цель исследования — выяснить, насколько безопасен и переносим исследуемый препарат.
В исследовании рассматривается ряд других исследовательских вопросов, в том числе:
- Влияние исследуемого препарата на специфические биомаркеры, которые представляют собой молекулы в крови или жидкости, окружающей головной и спинной мозг, известной как спинномозговая жидкость (СМЖ).
- Сколько исследуемого препарата находится в крови и спинномозговой жидкости в разное время
- Вырабатывает ли организм антитела против исследуемого препарата (которые могут сделать препарат менее эффективным или привести к побочным эффектам)
- Какое влияние оказывает исследуемый препарат на симптомы БАС?
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
54
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trials Administrator
- Номер телефона: 844-734-6643
- Электронная почта: clinicaltrials@regeneron.com
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Австралия, 2139
- Рекрутинг
- Concord Repatriation General Hospital
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2109
- Рекрутинг
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Австралия, 4575
- Рекрутинг
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Бельгия, 3000
- Рекрутинг
- KU Leuven
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Германия, 89081
- Рекрутинг
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
- Рекрутинг
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5A5
- Рекрутинг
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
- Рекрутинг
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Рекрутинг
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша, 02-172
- Рекрутинг
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Польша, 30-688
- Рекрутинг
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Польша, 41-800
- Рекрутинг
- Medical University of Silesia
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Тайвань, 83301
- Рекрутинг
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Тайвань, 11211
- Рекрутинг
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
Noorland
-
Umeå, Noorland, Швеция, 907 37
- Рекрутинг
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
-
-
Stockholm County
-
Huddinge, Stockholm County, Швеция, 141 57
- Рекрутинг
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея, 04763
- Рекрутинг
- Hanyang University Seoul Hospital
-
Seoul, Южная Корея, 3080
- Рекрутинг
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kyoto, Япония, 606-8507
- Рекрутинг
- Kyoto University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Япония, 060-8648
- Рекрутинг
- Hokkaido University Hospital
-
-
Tokushima
-
Tokushima, Tokushima, Япония, 770-0042
- Рекрутинг
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Япония, 143-8541
- Рекрутинг
- Toho University Omori Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Слабость, связанная с БАС и мутацией SOD1, которая ранее была описана как связанная с БАС или которая считается вероятной причиной БАС, как определено в протоколе.
- Медленная жизненная емкость (МЖЕЛ) ≥50% прогнозируемого значения в зависимости от возраста, пола и роста, измеренная в вертикальном положении.
- Индекс массы тела (ИМТ) ≤35 кг/м2 на момент скрининга
- Если участники принимают рилузол, эдаравон или AMX0035, они должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 4 недель до визита для первоначального дозирования и, как ожидается, останутся в этой дозе до конца исследования.
- Количество тромбоцитов >50 000/мкл
- Имеет нормальные показатели артериального давления, как определено в протоколе.
Ключевые критерии исключения:
- Одновременное участие в другом интервенционном клиническом исследовании
- Была трахеостома
- Имеет деменцию по оценке исследователя
- Имеет неконтролируемые психические заболевания, включая психоз, активные или недавние суицидальные мысли, нелеченную большую депрессию в течение последних 30 дней.
- Имеет в анамнезе заболевания/травмы головного или спинного мозга, которые могут помешать процессу люмбальной пункции (ЛП), циркуляции спинномозговой жидкости или оценке безопасности, как определено в протоколе.
- Наличие имплантированного шунта для дренирования спинномозговой жидкости или имплантированного катетера центральной нервной системы (ЦНС).
- Представляет исследователю любые опасения, которые могут исказить результаты исследования или создать дополнительный риск для участника в результате его участия в исследовании.
- Был госпитализирован (т.е. >24 часов) по любой причине, кроме БАС, в течение 30 дней после скринингового визита.
ПРИМЕЧАНИЕ. Применяются другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Введено в соответствии с протоколом
Вводится в соответствии с протоколом
Вводилось в соответствии с протоколом
|
|
Экспериментальный: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Введено в соответствии с протоколом
Вводится в соответствии с протоколом
Вводилось в соответствии с протоколом
|
|
Экспериментальный: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Введено в соответствии с протоколом
Вводится в соответствии с протоколом
Вводилось в соответствии с протоколом
|
|
Экспериментальный: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Введено в соответствии с протоколом
Вводится в соответствии с протоколом
Вводилось в соответствии с протоколом
|
|
Экспериментальный: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Введено в соответствии с протоколом
Вводится в соответствии с протоколом
Вводилось в соответствии с протоколом
|
|
Экспериментальный: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
|
Вводится в соответствии с протоколом
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота развития нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯЛ), у участников, получавших ALN-SOD
Временное ограничение: На 4 неделе и до 228 недели
|
На 4 неделе и до 228 недели
|
|
Степень тяжести НЯ при лечении пациентов препаратом ALN-SOD
Временное ограничение: На 4-й неделе и вплоть до 228-й недели
|
На 4-й неделе и вплоть до 228-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Концентрация легкой цепи нейрофиламентов (NfL) в плазме крови с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228 недели
|
До приблизительно 228 недели
|
|
Изменение концентрации NfL в плазме с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228-й недели
|
До приблизительно 228-й недели
|
|
Концентрация белка SOD1 в спинномозговой жидкости (СМЖ) с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228-й недели
|
До приблизительно 228-й недели
|
|
Изменение концентрации белка SOD1 в спинномозговой жидкости с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228-й недели
|
До приблизительно 228-й недели
|
|
Концентрация NfL в спинномозговой жидкости с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228-й недели
|
До приблизительно 228-й недели
|
|
Изменение концентрации NfL в ЦСЖ с течением времени
Временное ограничение: До примерно 228-й недели
|
До примерно 228-й недели
|
|
Изменение пересмотренной шкалы оценки функционального статуса при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R) с течением времени
Временное ограничение: До примерно 228 недели
|
До примерно 228 недели
|
|
Концентрация ALN-SOD в плазме с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228 недели
|
До приблизительно 228 недели
|
|
Концентрация ALN-SOD в спинномозговой жидкости (СМЖ) с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228 недели
|
До приблизительно 228 недели
|
|
Частота появления антилекарственных антител (АЛА) к ALN-SOD в сыворотке крови с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228 недели
|
До приблизительно 228 недели
|
|
Титр АДА к ALN-SOD в сыворотке крови с течением времени
Временное ограничение: До приблизительно 228 недели
|
До приблизительно 228 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 августа 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
21 марта 2032 г.
Завершение исследования (Оцененный)
21 марта 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 апреля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 апреля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 апреля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Идентификатор реестра: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Все индивидуальные данные пациентов (IPD), лежащие в основе общедоступных результатов, будут рассматриваться для обмена.
Сроки обмена IPD
Когда компания Regeneron получила разрешение на продажу продукта и показаний от основных органов здравоохранения (например, FDA, Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Агентства по фармацевтике и медицинскому оборудованию (PMDA) и т. д.), обнародовала результаты (например, научная публикация). , научная конференция, реестр клинических испытаний), имеет законные полномочия делиться данными и обеспечил возможность защитить конфиденциальность участников.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут подать предложение о доступе к отдельным пациентам или совокупным данным клинического исследования, спонсируемого Regeneron, через Vivli.
Критерии оценки запроса на независимые исследования Regeneron можно найти по адресу: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .