Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

First in Human (FIH) undersøgelse af ALN-SOD hos voksne deltagere med amyotrofisk lateral sklerose forbundet med mutation i SOD1-genet (SOD1-ALS) (GOALS)

10. september 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Først i menneskelig undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple stigende doser af intratekalt administreret ALN-SOD hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose og SOD1-mutationer

Denne undersøgelse forsker i et eksperimentelt lægemiddel kaldet ALN-SOD (kaldet "undersøgelsesmiddel"). Denne undersøgelse er fokuseret på mennesker med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), som har en mutation i et gen kaldet superoxiddismutase-1 (SOD1) genet. Denne type ALS er kendt som "SOD1-ALS". Det er første gang, at ALN-SOD vil blive givet til folk. Formålet med undersøgelsen er at se, hvor sikkert og tolerabelt undersøgelsesmidlet er.

Undersøgelsen ser på flere andre forskningsspørgsmål, herunder:

  • Virkningen af ​​undersøgelseslægemidlet har på specifikke biomarkører, som er molekyler i blodet eller i væsken, der omgiver hjernen og rygmarven, kendt som cerebrospinalvæske (CSF)
  • Hvor meget undersøgelsesmiddel er der i blodet og i CSF på forskellige tidspunkter
  • Om kroppen danner antistoffer mod undersøgelseslægemidlet (hvilket kan gøre lægemidlet mindre effektivt eller kunne føre til bivirkninger)
  • Hvilken virkning undersøgelsesmidlet har på ALS-symptomer

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Rekruttering
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2109
        • Rekruttering
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
  • Belgien
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
        • Rekruttering
        • KU Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Rekruttering
        • University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Rekruttering
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Rekruttering
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Rekruttering
        • Kyoto University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Rekruttering
        • Hokkaido University Hospital
    • Tokushima
      • Tokushima, Tokushima, Japan, 770-0042
        • Rekruttering
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Rekruttering
        • Toho University Omori Medical Center
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-172
        • Rekruttering
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
        • Rekruttering
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
        • Rekruttering
        • Medical University of Silesia
  • Sverige
    • Noorland
      • Umeå, Noorland, Sverige, 907 37
        • Rekruttering
        • Noorlands University Hospital-Department of Neurology
    • Stockholm County
      • Huddinge, Stockholm County, Sverige, 141 57
        • Rekruttering
        • Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 04763
        • Rekruttering
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 3080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Rekruttering
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11211
        • Rekruttering
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
        • Rekruttering
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Svaghed, der kan tilskrives ALS og en SOD1-mutation, der tidligere er blevet beskrevet som associeret med ALS eller anses for sandsynligt at forårsage ALS, som defineret i protokollen
  2. Langsom vitalkapacitet (SVC) ≥50 % forudsagt værdi baseret på alder, køn og højde, målt i oprejst stilling
  3. Body Mass Index (BMI) ≤35 kg/m2 på tidspunktet for screening
  4. Hvis deltagerne tager riluzol, edaravone eller AMX0035, skal de have en stabil dosis i mindst 4 uger før det første dosisbesøg og forventes at forblive i denne dosis indtil slutningen af ​​undersøgelsen
  5. Blodpladetal >50.000/mikroliter
  6. Har normale blodtryksaflæsninger som defineret i protokollen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg
  2. Har fået en trakeostomi
  3. Har demens, vurderet af efterforskeren
  4. Har ukontrolleret psykiatrisk sygdom, inklusive psykose, aktive eller nylige selvmordstanker, ubehandlet svær depression, inden for de seneste 30 dage
  5. Har en sygehistorie med hjerne- eller rygmarvssygdom/-skade, der ville interferere med lumbalpunktur (LP)-processen, CSF-cirkulationen eller sikkerhedsvurdering som defineret i protokollen
  6. Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af CSF eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter
  7. Præsenterer enhver bekymring for undersøgelsens investigator, der kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgør en yderligere risiko for deltageren ved deres deltagelse i undersøgelsen
  8. Blev indlagt (dvs. >24 timer) af andre årsager end ALS inden for 30 dage efter screeningsbesøget

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Medicin: Placebo (PB)
Administreret i henhold til protokollen
Medicin: ALN-SOD
Administreret i henhold til protokollen
Andet: Diluent
Administreret i henhold til protokollen
Eksperimentel: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Medicin: Placebo (PB)
Administreret i henhold til protokollen
Medicin: ALN-SOD
Administreret i henhold til protokollen
Andet: Diluent
Administreret i henhold til protokollen
Eksperimentel: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Medicin: Placebo (PB)
Administreret i henhold til protokollen
Medicin: ALN-SOD
Administreret i henhold til protokollen
Andet: Diluent
Administreret i henhold til protokollen
Eksperimentel: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Medicin: Placebo (PB)
Administreret i henhold til protokollen
Medicin: ALN-SOD
Administreret i henhold til protokollen
Andet: Diluent
Administreret i henhold til protokollen
Eksperimentel: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Medicin: Placebo (PB)
Administreret i henhold til protokollen
Medicin: ALN-SOD
Administreret i henhold til protokollen
Andet: Diluent
Administreret i henhold til protokollen
Eksperimentel: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels. EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
Medicin: ALN-SOD
Administreret i henhold til protokollen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) hos deltagere behandlet med ALN-SOD
Tidsramme: I uge 4 og gennem uge 228
I uge 4 og gennem uge 228
Alvorlighed af TEAE'er hos deltagere behandlet med ALN-SOD
Tidsramme: I uge 4 og gennem uge 228
I uge 4 og gennem uge 228

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Koncentration af Neurofilament Light-kæde (NfL) i plasma over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Ændring i koncentrationen af NfL i plasma over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Koncentration af SOD1-protein i cerebrospinalvæske (CSF) over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Ændring i koncentrationen af SOD1-protein i CSF over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Koncentration af NfL i CSF over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Ændring i koncentrationen af NfL i cerebrospinalvæsken over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Ændring i Amyotrophic Lateral Sclerosis Funktionsvurderingsskala-Reviseret (ALSFRS-R) over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Koncentrationen af ALN-SOD i plasma over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Koncentrationen af ALN-SOD i CSF over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Forekomsten af anti-lægemiddel-antistoffer (ADAs) mod ALN-SOD i serum over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228
Titer af ADA'er mod ALN-SOD i serum over tid
Tidsramme: Op til cirka uge 228
Op til cirka uge 228

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

21. marts 2032

Studieafslutning (Anslået)

21. marts 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2024

Først opslået (Faktiske)

8. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-SOD-ALS-2351
  • 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510344-20-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har gjort resultater offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation) , videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner