Première étude chez l'homme (FIH) sur l'ALN-SOD chez des participants adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique associée à une mutation du gène SOD1 (SOD1-ALS) (GOALS)
10 septembre 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
Première étude chez l'homme visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses multiples croissantes d'ALN-SOD administrées par voie intrathécale chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique et de mutations SOD1
Cette étude porte sur un médicament expérimental appelé ALN-SOD (appelé « médicament à l'étude »). Cette étude se concentre sur les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) qui présentent une mutation dans un gène appelé gène de la superoxyde dismutase-1 (SOD1). Ce type d'ALS est connu sous le nom de « SOD1-ALS ». C'est la première fois qu'ALN-SOD sera administré à des personnes. Le but de l'étude est de voir dans quelle mesure le médicament à l'étude est sûr et tolérable.
L’étude examine plusieurs autres questions de recherche, notamment :
- L'effet du médicament à l'étude sur des biomarqueurs spécifiques, qui sont des molécules présentes dans le sang ou dans le liquide qui entoure le cerveau et la moelle épinière, appelé liquide céphalo-rachidien (LCR)
- Quelle quantité de médicament à l'étude se trouve dans le sang et dans le LCR, à différents moments ?
- Si le corps produit des anticorps contre le médicament à l’étude (ce qui pourrait rendre le médicament moins efficace ou entraîner des effets secondaires)
- Quels effets le médicament à l'étude a-t-il sur les symptômes de la SLA
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
54
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trials Administrator
- Numéro de téléphone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Lieux d'étude
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 89081
- Recrutement
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
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New South Wales
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Concord, New South Wales, Australie, 2139
- Recrutement
- Concord Repatriation General Hospital
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Sydney, New South Wales, Australie, 2109
- Recrutement
- Macquarie University
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Queensland
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Birtinya, Queensland, Australie, 4575
- Recrutement
- Sunshine Coast University Hospital
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, Belgique, 3000
- Recrutement
- KU Leuven
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- Recrutement
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Recrutement
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Recrutement
- Sunnybrook Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Recrutement
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 04763
- Recrutement
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 3080
- Recrutement
- Seoul National University Hospital
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Kyoto, Japon, 606-8507
- Recrutement
- Kyoto University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 060-8648
- Recrutement
- Hokkaido University Hospital
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Tokushima
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Tokushima, Tokushima, Japon, 770-0042
- Recrutement
- Tokushima University Hospital
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Tokyo
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Ōta-ku, Tokyo, Japon, 143-8541
- Recrutement
- Toho University Omori Medical Center
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Warsaw, Pologne, 02-172
- Recrutement
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Pologne, 30-688
- Recrutement
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
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Silesian Voivodeship
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Zabrze, Silesian Voivodeship, Pologne, 41-800
- Recrutement
- Medical University of Silesia
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Noorland
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Umeå, Noorland, Suède, 907 37
- Recrutement
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
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Stockholm County
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Huddinge, Stockholm County, Suède, 141 57
- Recrutement
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
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Kaohsiung City, Taïwan, 83301
- Recrutement
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei, Taïwan, 11211
- Recrutement
- Taipei Veterans General Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Faiblesse attribuable à la SLA et à une mutation SOD1 précédemment décrite comme associée à la SLA ou considérée comme susceptible de provoquer la SLA, telle que définie dans le protocole
- Capacité vitale lente (VCS) ≥ 50 % de la valeur prédite basée sur l'âge, le sexe et la taille, mesurée en position verticale
- Indice de masse corporelle (IMC) ≤ 35 kg/m2 au moment du dépistage
- Si les participants prennent du riluzole, de l'édaravone ou de l'AMX0035, ils doivent recevoir une dose stable pendant au moins 4 semaines avant la visite de dosage initiale et devraient rester à cette dose jusqu'à la fin de l'étude.
- Numération plaquettaire > 50 000/microlitre
- A des lectures de tension artérielle normales, telles que définies dans le protocole
Critères d'exclusion clés :
- Participation simultanée à un autre essai clinique interventionnel
- A subi une trachéotomie
- Souffre de démence, selon l'évaluation de l'enquêteur
- A une maladie psychiatrique incontrôlée, y compris une psychose, des idées suicidaires actives ou récentes, une dépression majeure non traitée, au cours des 30 derniers jours
- A des antécédents médicaux de maladie/blessure cérébrale ou vertébrale qui pourraient interférer avec le processus de ponction lombaire (LP), la circulation du LCR ou l'évaluation de la sécurité, tel que défini dans le protocole.
- Présence d'un shunt implanté pour le drainage du LCR ou d'un cathéter implanté du système nerveux central (SNC)
- Présente à l'investigateur de l'étude toute préoccupation susceptible de confondre les résultats de l'étude ou de présenter un risque supplémentaire pour le participant en raison de sa participation à l'étude.
- A été hospitalisé (c.-à-d. > 24 heures) pour toute raison autre que la SLA dans les 30 jours suivant la visite de dépistage
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
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Expérimental: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
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Expérimental: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
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Expérimental: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
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Expérimental: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
Administré conformément au protocole
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Expérimental: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
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Administré conformément au protocole
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement (EIET) chez les participants traités avec l'ALN-SOD
Délai: À la semaine 4 et jusqu'à la semaine 228
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À la semaine 4 et jusqu'à la semaine 228
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Sévérité des EETI chez les participants traités par ALN-SOD
Délai: À la semaine 4 et jusqu'à la semaine 228
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À la semaine 4 et jusqu'à la semaine 228
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Concentration de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le plasma au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Variation de la concentration de NfL dans le plasma au fil du temps
Délai: Jusqu’à environ la semaine 228
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Jusqu’à environ la semaine 228
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Concentration de la protéine SOD1 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Variation de la concentration de la protéine SOD1 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Concentration de NfL dans le LCR au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Évolution de la concentration de NfL dans le LCR au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Évolution de l'échelle fonctionnelle révisée de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Concentration d'ALN-SOD dans le plasma au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Concentration d'ALN-SOD dans le LCR au fil du temps
Délai: Jusqu’à environ la semaine 228
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Jusqu’à environ la semaine 228
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Incidence des anticorps anti-médicaments (ADA) dirigés contre ALN-SOD dans le sérum au fil du temps
Délai: Jusqu'à environ la semaine 228
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Jusqu'à environ la semaine 228
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Titre des ADA contre ALN-SOD dans le sérum au fil du temps
Délai: Jusqu’à environ la semaine 228
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Jusqu’à environ la semaine 228
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 août 2024
Achèvement primaire (Estimé)
21 mars 2032
Achèvement de l'étude (Estimé)
21 mars 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 avril 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 avril 2024
Première publication (Réel)
8 avril 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Maladie du motoneurone
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- La sclérose latérale amyotrophique
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- Drogues contrefaites
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Identificateur de registre: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Toutes les données individuelles des patients (IPD) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage.
Délai de partage IPD
Lorsque Regeneron a reçu une autorisation de mise sur le marché des principales autorités sanitaires (par exemple, FDA, Agence européenne des médicaments (EMA), Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats publics (par exemple, publication scientifique , conférence scientifique, registre des essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a garanti la capacité de protéger la vie privée des participants.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès à des données individuelles ou globales d'un patient d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli.
Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles à l'adresse : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .