First in Human (FIH) studie av ALN-SOD hos voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose assosiert med mutasjon i SOD1-genet (SOD1-ALS) (GOALS)
10. september 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
Først i menneskelig studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere stigende doser av intratekalt administrert ALN-SOD hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose og SOD1-mutasjoner
Denne studien forsker på et eksperimentelt medikament kalt ALN-SOD (kalt "studiemedisin"). Denne studien er fokusert på personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som har en mutasjon i et gen kalt superoksiddismutase-1 (SOD1) genet. Denne typen ALS er kjent som "SOD1-ALS". Dette er første gang ALN-SOD blir gitt til folk. Målet med studien er å se hvor trygt og tolerabelt studiemedikamentet er.
Studien ser på flere andre forskningsspørsmål, inkludert:
- Effekten studiemedisinen har på spesifikke biomarkører, som er molekyler i blodet eller i væsken som omgir hjernen og ryggmargen, kjent som cerebrospinalvæske (CSF)
- Hvor mye studiemedisin er det i blodet og i CSF, til forskjellige tider
- Om kroppen lager antistoffer mot studiemedisinen (som kan gjøre stoffet mindre effektivt eller kan føre til bivirkninger)
- Hvilke effekter studiemedisinen har på ALS-symptomer
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
54
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-post: clinicaltrials@regeneron.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Rekruttering
- Concord Repatriation General Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Rekruttering
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australia, 4575
- Rekruttering
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
- Rekruttering
- KU Leuven
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- Rekruttering
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Rekruttering
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Rekruttering
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Rekruttering
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Kyoto, Japan, 606-8507
- Rekruttering
- Kyoto University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Rekruttering
- Hokkaido University Hospital
-
-
Tokushima
-
Tokushima, Tokushima, Japan, 770-0042
- Rekruttering
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
- Rekruttering
- Toho University Omori Medical Center
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-172
- Rekruttering
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Rekruttering
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
- Rekruttering
- Medical University of Silesia
-
-
-
-
Noorland
-
Umeå, Noorland, Sverige, 907 37
- Rekruttering
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
-
-
Stockholm County
-
Huddinge, Stockholm County, Sverige, 141 57
- Rekruttering
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 04763
- Rekruttering
- Hanyang University Seoul Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 3080
- Rekruttering
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Rekruttering
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11211
- Rekruttering
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Svakhet som kan tilskrives ALS og en SOD1-mutasjon som tidligere har blitt beskrevet som assosiert med ALS eller som anses sannsynlig å forårsake ALS, som definert i protokollen
- Langsom vitalkapasitet (SVC) ≥50 % anslått verdi basert på alder, kjønn og høyde, målt i oppreist stilling
- Kroppsmasseindeks (BMI) ≤35 kg/m2 på tidspunktet for screening
- Hvis deltakerne tar riluzol, edaravone eller AMX0035, må de ha en stabil dose i minst 4 uker før det første doseringsbesøket og forventes å forbli på den dosen til slutten av studien
- Blodplatetall >50 000/mikroliter
- Har normale blodtrykksavlesninger, som definert i protokollen
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie
- Har hatt trakeostomi
- Har demens, vurdert av utreder
- Har ukontrollert psykiatrisk sykdom, inkludert psykose, aktive eller nylige selvmordstanker, ubehandlet alvorlig depresjon, de siste 30 dagene
- Har en sykehistorie med hjerne- eller ryggmargssykdom/-skade som ville forstyrre lumbalpunksjon (LP), CSF-sirkulasjon eller sikkerhetsvurdering, som definert i protokollen
- Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter
- Presenterer enhver bekymring for studieutforskeren som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko for deltakeren ved deres deltakelse i studien
- Ble innlagt på sykehus (dvs. >24 timer) av en annen grunn enn ALS innen 30 dager etter screeningbesøket
MERK: Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentell: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentell: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentell: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentell: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
Administrert i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentell: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
|
Administrert i henhold til protokollen
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) hos deltakere behandlet med ALN-SOD
Tidsramme: I uke 4 og gjennom uke 228
|
I uke 4 og gjennom uke 228
|
|
Alvorlighetsgrad av TEAE hos deltakere behandlet med ALN-SOD
Tidsramme: I uke 4 og gjennom uke 228
|
I uke 4 og gjennom uke 228
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Konsentrasjon av neurofilament lettkjede (NfL) i plasma over tid
Tidsramme: Opptil omtrent uke 228
|
Opptil omtrent uke 228
|
|
Endring i konsentrasjon av NfL i plasma over tid
Tidsramme: Opptil omtrent uke 228
|
Opptil omtrent uke 228
|
|
Konsentrasjon av SOD1-protein i cerebrospinalvæske (CSF) over tid
Tidsramme: Opptil omtrent uke 228
|
Opptil omtrent uke 228
|
|
Endring i konsentrasjon av SOD1-protein i CSF over tid
Tidsramme: Opp til omtrent uke 228
|
Opp til omtrent uke 228
|
|
Konsentrasjon av NfL i CSF over tid
Tidsramme: Opptil ca. uke 228
|
Opptil ca. uke 228
|
|
Endring i konsentrasjon av NfL i cerebrospinalvæske over tid
Tidsramme: Opp til omtrent uke 228
|
Opp til omtrent uke 228
|
|
Endring i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) over tid
Tidsramme: Opp til omtrent uke 228
|
Opp til omtrent uke 228
|
|
Konsentrasjon av ALN-SOD i plasma over tid
Tidsramme: Opptil omtrent uke 228
|
Opptil omtrent uke 228
|
|
Konsentrasjon av ALN-SOD i CSF over tid
Tidsramme: Opptil omtrent uke 228
|
Opptil omtrent uke 228
|
|
Forekomst av anti-legemiddel-antistoffer (ADA) mot ALN-SOD i serum over tid
Tidsramme: Opp til omtrent uke 228
|
Opp til omtrent uke 228
|
|
Titer av ADAs mot ALN-SOD i serum over tid
Tidsramme: Opp til omtrent uke 228
|
Opp til omtrent uke 228
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. august 2024
Primær fullføring (Antatt)
21. mars 2032
Studiet fullført (Antatt)
21. mars 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
8. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Motor Neuron sykdom
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling.
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort resultater offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon) , vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .