First in Human (FIH) studie av ALN-SOD hos voksne deltakere med amyotrofisk lateral sklerose assosiert med mutasjon i SOD1-genet (SOD1-ALS)

Viktige inkluderingskriterier:

1. Svakhet som kan tilskrives ALS og en SOD1-mutasjon som tidligere har blitt beskrevet som assosiert med ALS eller som anses sannsynlig å forårsake ALS, som definert i protokollen
2. Langsom vitalkapasitet (SVC) ≥50 % anslått verdi basert på alder, kjønn og høyde, målt i oppreist stilling
3. Kroppsmasseindeks (BMI) ≤35 kg/m2 på tidspunktet for screening
4. Hvis deltakerne tar riluzol, edaravone eller AMX0035, må de ha en stabil dose i minst 4 uker før det første doseringsbesøket og forventes å forbli på den dosen til slutten av studien
5. Blodplatetall >50 000/mikroliter
6. Har normale blodtrykksavlesninger, som definert i protokollen

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie
2. Har hatt trakeostomi
3. Har demens, vurdert av utreder
4. Har ukontrollert psykiatrisk sykdom, inkludert psykose, aktive eller nylige selvmordstanker, ubehandlet alvorlig depresjon, de siste 30 dagene
5. Har en sykehistorie med hjerne- eller ryggmargssykdom/-skade som ville forstyrre lumbalpunksjon (LP), CSF-sirkulasjon eller sikkerhetsvurdering, som definert i protokollen
6. Tilstedeværelse av en implantert shunt for drenering av CSF eller et implantert sentralnervesystem (CNS) kateter
7. Presenterer enhver bekymring for studieutforskeren som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ytterligere risiko for deltakeren ved deres deltakelse i studien
8. Ble innlagt på sykehus (dvs. >24 timer) av en annen grunn enn ALS innen 30 dager etter screeningbesøket

MERK: Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder