此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

首次针对患有与 SOD1 基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症 (SOD1-ALS) 的成人参与者进行 ALN-SOD 的人类 (FIH) 研究 (GOALS)

2026年9月10日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

首次在人体研究中评估肌萎缩侧索硬化症和 SOD1 突变患者鞘内多次递增剂量 ALN-SOD 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学

这项研究正在研究一种名为 ALN-SOD 的实验药物（称为“研究药物”）。 这项研究的重点是患有超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者。 这种类型的 ALS 被称为“SOD1-ALS”。 这是首次将 ALN-SOD 给予人类。 该研究的目的是了解研究药物的安全性和耐受性。

该研究正在研究其他几个研究问题，包括：

  • 研究药物对特定生物标志物的影响，这些生物标志物是血液或大脑和脊髓周围液体（称为脑脊液 (CSF)）中的分子
  • 不同时间血液和脑脊液中有多少研究药物
  • 身体是否产生针对研究药物的抗体（这可能会降低药物的疗效或导致副作用）
  • 研究药物对 ALS 症状有何影响

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

54

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
        • 招聘中
        • University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
        • 招聘中
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • 招聘中
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3A 2B4
        • 招聘中
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、83301
        • 招聘中
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、11211
        • 招聘中
        • Taipei Veterans General Hospital
  • 德国
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm、Baden-Wurttemberg、德国、89081
        • 招聘中
        • Universitaetsklinikum Ulm AöR
  • 日本
      • Kyoto、日本、606-8507
        • 招聘中
        • Kyoto University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
        • 招聘中
        • Hokkaido University Hospital
    • Tokushima
      • Tokushima、Tokushima、日本、770-0042
        • 招聘中
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo
      • Ōta-ku、Tokyo、日本、143-8541
        • 招聘中
        • Toho University Omori Medical Center
  • 比利时
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven、Vlaams-Brabant、比利时、3000
        • 招聘中
        • KU Leuven
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、02-172
        • 招聘中
        • MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow、Lesser Poland Voivodeship、波兰、30-688
        • 招聘中
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze、Silesian Voivodeship、波兰、41-800
        • 招聘中
        • Medical University of Silesia
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Concord、New South Wales、澳大利亚、2139
        • 招聘中
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2109
        • 招聘中
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Birtinya、Queensland、澳大利亚、4575
        • 招聘中
        • Sunshine Coast University Hospital
  • 瑞典
    • Noorland
      • Umeå、Noorland、瑞典、907 37
        • 招聘中
        • Noorlands University Hospital-Department of Neurology
    • Stockholm County
      • Huddinge、Stockholm County、瑞典、141 57
        • 招聘中
        • Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
  • 韩国
      • Seoul、韩国、04763
        • 招聘中
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul、韩国、3080
        • 招聘中
        • Seoul National University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  1. 归因于 ALS 和 SOD1 突变的弱点，之前已被描述为与 ALS 相关或被认为可能导致 ALS，如方案中所定义
  2. 慢肺活量 (SVC) ≥50% 基于年龄、性别和身高的预测值（在直立位置测量）
  3. 筛查时体重指数 (BMI) ≤ 35 kg/m2
  4. 如果参与者正在服用利鲁唑、依达拉奉或 AMX0035，他们必须在初次给药就诊前至少 4 周保持稳定剂量，并且预计将保持该剂量直至研究结束
  5. 血小板计数 >50,000/微升
  6. 血压读数正常，如方案中所定义

主要排除标准：

  1. 同时参与另一项介入临床试验
  2. 做过气管切开术
  3. 经调查人员评估，患有痴呆症
  4. 在过去 30 天内患有不受控制的精神疾病，包括精神病、活跃或近期有自杀意念、未经治疗的重度抑郁症
  5. 有脑部或脊柱疾病/损伤病史，这些疾病/损伤会干扰方案中定义的腰椎穿刺 (LP) 过程、脑脊液循环或安全评估
  6. 存在用于脑脊液引流的植入分流器或植入中枢神经系统 (CNS) 导管
  7. 向研究研究者提出任何可能会混淆研究结果或因参与者参与研究而带来额外风险的担忧
  8. 在筛查访视后 30 天内因 ALS 以外的任何原因住院（即 >24 小时）

注意：其他协议定义的纳入/排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
药品：安慰剂 (PB)
按照方案规定进行给药
药品：ALN-SOD
根据方案给药
其他：稀释剂
按方案进行给药
实验性的：Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
药品：安慰剂 (PB)
按照方案规定进行给药
药品：ALN-SOD
根据方案给药
其他：稀释剂
按方案进行给药
实验性的：Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
药品：安慰剂 (PB)
按照方案规定进行给药
药品：ALN-SOD
根据方案给药
其他：稀释剂
按方案进行给药
实验性的：Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
药品：安慰剂 (PB)
按照方案规定进行给药
药品：ALN-SOD
根据方案给药
其他：稀释剂
按方案进行给药
实验性的：Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
药品：安慰剂 (PB)
按照方案规定进行给药
药品：ALN-SOD
根据方案给药
其他：稀释剂
按方案进行给药
实验性的：Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels. EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
药品：ALN-SOD
根据方案给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
接受ALN-SOD治疗的参与者中治疗期出现的不良事件（TEAEs）发生率
大体时间：第4周至第228周
第4周至第228周
接受ALN-SOD治疗的参与者中TEAEs的严重程度
大体时间：在第4周至第228周期间
在第4周至第228周期间

次要结果测量

结果测量
大体时间
血浆中神经丝轻链（NfL）浓度随时间变化
大体时间：大约至第 228 周
大约至第 228 周
血浆中NfL浓度随时间的变化
大体时间：最长约至第228周
最长约至第228周
脑脊液（CSF）中SOD1蛋白浓度随时间的变化
大体时间：最长至约第228周
最长至约第228周
脑脊液中SOD1蛋白浓度随时间的变化
大体时间：截至约第228周
截至约第228周
脑脊液中NfL浓度随时间的变化
大体时间：最长约至第228周
最长约至第228周
脑脊液中NfL浓度随时间的变化
大体时间：截至约第228周
截至约第228周
肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 随时间的变化
大体时间：最长约228周
最长约228周
血浆中ALN-SOD浓度随时间的变化
大体时间：至约第228周
至约第228周
ALN-SOD在脑脊液中的浓度随时间变化
大体时间：至大约第228周
至大约第228周
血清中随时间推移对ALN-SOD的抗药抗体（ADA）发生率
大体时间：约至第228周
约至第228周
血清中针对ALN-SOD的ADA滴度随时间变化
大体时间：最长约至第228周
最长约至第228周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年8月28日

初级完成 (估计的)

2032年3月21日

研究完成 (估计的)

2032年3月21日

研究注册日期

首次提交

2024年4月2日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月2日

首次发布 (实际的)

2024年4月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月10日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALN-SOD-ALS-2351
  • 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510344-20-00 (注册表标识符：EU CT Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

所有作为公开结果基础的个人患者数据 (IPD) 将被考虑共享。

IPD 共享时间框架

当再生元获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症营销授权时，已将结果公开（例如，科学出版物） 、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保了保护参与者隐私的能力。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以提交一份提案，通过 Vivli 获取 Regeneron 赞助的临床试验中的个体患者或汇总水平数据。 再生元的独立研究请求评估标准可在以下网址找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅