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Primo studio sull'uomo (FIH) sull'ALN-SOD in partecipanti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica associata a mutazione nel gene SOD1 (SOD1-ALS)

2 aprile 2024 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Primo studio sull'uomo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di dosi multiple ascendenti di ALN-SOD somministrate per via intratecale in partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica e mutazioni SOD1

Questo studio sta ricercando un farmaco sperimentale chiamato ALN-SOD (chiamato "farmaco in studio"). Questo studio si concentra su persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che hanno una mutazione in un gene chiamato gene della superossido dismutasi-1 (SOD1). Questo tipo di SLA è noto come "SOD1-ALS". Questa è la prima volta che l'ALN-SOD verrà somministrato alle persone. Lo scopo dello studio è verificare quanto sia sicuro e tollerabile il farmaco in studio.

Lo studio sta esaminando diverse altre domande di ricerca, tra cui:

  • L'effetto che il farmaco in studio ha su biomarcatori specifici, che sono molecole nel sangue o nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale, noto come liquido cerebrospinale (CSF)
  • Quanto farmaco in studio è presente nel sangue e nel liquido cerebrospinale, in momenti diversi
  • Se l’organismo produce anticorpi contro il farmaco in studio (che potrebbero rendere il farmaco meno efficace o portare a effetti collaterali)
  • Quali effetti ha il farmaco in studio sui sintomi della SLA

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

42

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Debolezza attribuibile alla SLA e una mutazione SOD1 precedentemente descritta come associata alla SLA o considerata probabile che possa causare la SLA, come definito nel protocollo
  2. Capacità vitale lenta (SVC) ≥50% del valore previsto in base all'età, al sesso e all'altezza, misurata in posizione eretta
  3. Indice di massa corporea (BMI) ≤35 kg/m2 al momento dello screening
  4. Se i partecipanti assumono riluzolo, edaravone o AMX0035, devono assumere una dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di dosaggio iniziale e dovrebbero rimanere a quella dose fino alla fine dello studio
  5. Conta piastrinica >50.000/microlitro
  6. Ha valori normali di pressione sanguigna, come definito nel protocollo

Criteri chiave di esclusione:

  1. Partecipazione simultanea a un altro studio clinico interventistico
  2. Ha avuto una tracheostomia
  3. Ha demenza, come valutato dallo sperimentatore
  4. Ha avuto una malattia psichiatrica non controllata, inclusa psicosi, idea suicidaria attiva o recente, depressione maggiore non trattata, negli ultimi 30 giorni
  5. Ha una storia medica di malattie/lesioni cerebrali o spinali che potrebbero interferire con il processo di puntura lombare (LP), con la circolazione del liquido cerebrospinale o con la valutazione della sicurezza, come definito nel protocollo
  6. Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere impiantato nel sistema nervoso centrale (SNC)
  7. Presenta qualsiasi preoccupazione al ricercatore dello studio che potrebbe confondere i risultati dello studio o comportare un rischio aggiuntivo per il partecipante a causa della sua partecipazione allo studio
  8. È stato ricoverato in ospedale (cioè >24 ore) per qualsiasi motivo diverso dalla SLA entro 30 giorni dalla visita di screening

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 – Dose bassa
Placebo durante il periodo di trattamento in doppio cieco
Droga: ALN-SOD
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altro: Diluente
Amministrato tramite iniezione IT
Droga: Placebo (PB)
Amministrato tramite iniezione IT
Sperimentale: Coorte 2 - Dose media
Placebo durante il periodo di trattamento in doppio cieco
Droga: ALN-SOD
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altro: Diluente
Amministrato tramite iniezione IT
Droga: Placebo (PB)
Amministrato tramite iniezione IT
Sperimentale: Coorte 3 - Dose elevata
Placebo durante il periodo di trattamento in doppio cieco
Droga: ALN-SOD
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altro: Diluente
Amministrato tramite iniezione IT
Droga: Placebo (PB)
Amministrato tramite iniezione IT
Sperimentale: Coorte 4 (facoltativo) ≤ dose elevata
Placebo durante il periodo di trattamento in doppio cieco
Droga: ALN-SOD
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altro: Diluente
Amministrato tramite iniezione IT
Droga: Placebo (PB)
Amministrato tramite iniezione IT

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nei partecipanti trattati con ALN-SOD
Lasso di tempo: Alla settimana 4 e alla settimana 124
Alla settimana 4 e alla settimana 124
Gravità dei TEAE nei partecipanti trattati con ALN-SOD
Lasso di tempo: Alla settimana 4 e alla settimana 124
Alla settimana 4 e alla settimana 124

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione della proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale (CSF) nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Variazione della concentrazione della proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Concentrazione della catena leggera del neurofilamento (NfL) nel plasma nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Variazione della concentrazione di NfL nel plasma nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Concentrazione di NfL nel liquido cerebrospinale nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Variazione della concentrazione di NfL nel liquido cerebrospinale nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Concentrazione di ALN-SOD nel plasma nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Concentrazione di ALN-SOD nel liquido cerebrospinale nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Incidenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA) contro l'ALN-SOD nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa
Titolo degli ADA rispetto all'ALN-SOD nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 124 circa
Fino alla settimana 124 circa

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

28 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

28 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

28 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-SOD-ALS-2351
  • 2023-510344-20-00 (Identificatore di registro: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati del singolo paziente (IPD) che sono alla base dei risultati disponibili al pubblico verranno presi in considerazione per la condivisione.

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad esempio, FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha reso i risultati disponibili al pubblico (ad esempio, pubblicazione scientifica , conferenza scientifica, registro delle sperimentazioni cliniche), ha l'autorità legale per condividere i dati e ha garantito la possibilità di proteggere la privacy dei partecipanti.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai dati del singolo paziente o a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron attraverso Vivli. I criteri di valutazione delle richieste di ricerca indipendenti di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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