Ensimmäinen ihmisessä (FIH) tehty ALN-SOD-tutkimus aikuisilla potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi, joka liittyy SOD1-geenin mutaatioon (SOD1-ALS) (GOALS)
torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Ensimmäinen ihmistutkimuksessa, jossa arvioitiin intratekaalisesti annetun ALN-SOD:n useiden nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa osallistujille, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi ja SOD1-mutaatiot
Tämä tutkimus tutkii kokeellista lääkettä nimeltä ALN-SOD (kutsutaan "tutkimuslääkeeksi"). Tämä tutkimus keskittyy ihmisiin, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), joilla on mutaatio geenissä, jota kutsutaan superoksididismutaasi-1 (SOD1) -geeniksi. Tämän tyyppinen ALS tunnetaan nimellä "SOD1-ALS". Tämä on ensimmäinen kerta, kun ALN-SOD annetaan ihmisille. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kuinka turvallinen ja siedettävä tutkimuslääke on.
Tutkimuksessa tarkastellaan useita muita tutkimuskysymyksiä, mukaan lukien:
- Tutkimuslääkkeen vaikutus tiettyihin biomarkkereihin, jotka ovat molekyylejä veressä tai aivoja ja selkäydintä ympäröivässä nesteessä, joka tunnetaan nimellä aivo-selkäydinneste (CSF)
- Kuinka paljon tutkimuslääkettä on veressä ja aivo-selkäydinnesteessä eri aikoina
- Tuottaako elimistö vasta-aineita tutkimuslääkettä vastaan (mikä voi tehdä lääkkeestä vähemmän tehokkaan tai johtaa sivuvaikutuksiin)
- Mitä vaikutuksia tutkimuslääkkeellä on ALS-oireisiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
54
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Administrator
- Puhelinnumero: 844-734-6643
- Sähköposti: clinicaltrials@regeneron.com
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Rekrytointi
- Concord Repatriation General Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Rekrytointi
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australia, 4575
- Rekrytointi
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
- Rekrytointi
- KU Leuven
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Rekrytointi
- Hanyang University Seoul Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 3080
- Rekrytointi
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kyoto, Japani, 606-8507
- Rekrytointi
- Kyoto University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 060-8648
- Rekrytointi
- Hokkaido University Hospital
-
-
Tokushima
-
Tokushima, Tokushima, Japani, 770-0042
- Rekrytointi
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Japani, 143-8541
- Rekrytointi
- Toho University Omori Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- Rekrytointi
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Rekrytointi
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Rekrytointi
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Rekrytointi
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 02-172
- Rekrytointi
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Puola, 30-688
- Rekrytointi
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Puola, 41-800
- Rekrytointi
- Medical University of Silesia
-
-
-
-
Noorland
-
Umeå, Noorland, Ruotsi, 907 37
- Rekrytointi
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
-
-
Stockholm County
-
Huddinge, Stockholm County, Ruotsi, 141 57
- Rekrytointi
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Rekrytointi
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11211
- Rekrytointi
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- ALS:stä ja SOD1-mutaatiosta johtuva heikkous, jonka on aiemmin kuvattu liittyvän ALS:ään tai jonka katsotaan todennäköisesti aiheuttavan ALS:n, kuten protokollassa on määritelty
- Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) ≥50 % ennustettu arvo perustuu ikään, sukupuoleen ja pituuteen, mitattuna pystyasennossa
- Painoindeksi (BMI) ≤35 kg/m2 seulontahetkellä
- Jos osallistujat käyttävät rilutsolia, edaravonia tai AMX0035:tä, heidän on oltava vakaalla annoksella vähintään 4 viikkoa ennen ensimmäistä annostelukäyntiä, ja heidän odotetaan pysyvän tällä annoksella tutkimuksen loppuun asti.
- Verihiutalemäärä > 50 000/mikrolitra
- Sillä on normaalit verenpainelukemat protokollan mukaisesti
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen
- Hänelle on tehty trakeostomia
- Hänellä on tutkijan arvion mukaan dementia
- hänellä on hallitsematon psykiatrinen sairaus, mukaan lukien psykoosi, aktiivinen tai äskettäinen itsemurha-ajatukset, hoitamaton vakava masennus viimeisten 30 päivän aikana
- Hänellä on aivojen tai selkärangan sairaus/vamma, joka häiritsisi lumbaläpisteen (LP) prosessia, aivo-selkäydinnesteen verenkiertoa tai turvallisuusarviointia protokollan mukaisesti
- Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri
- Esittää tutkimuksen tutkijalle kaikki huolenaiheet, jotka voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin osallistujalle heidän osallistuessaan tutkimukseen
- Oli sairaalahoidossa (eli yli 24 tuntia) jostain muusta syystä kuin ALS:stä 30 päivän sisällä seulontakäynnistä
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
|
|
Kokeellinen: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
|
|
Kokeellinen: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
|
|
Kokeellinen: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
|
|
Kokeellinen: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
Annettu protokollan mukaisesti
|
|
Kokeellinen: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
|
Annettu protokollan mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALN-SOD:lla hoidettujen osallistujien hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: 4. viikolla ja aina 228. viikkoon saakka
|
4. viikolla ja aina 228. viikkoon saakka
|
|
ALN-SOD:lla hoidettujen osallistujien TEAE-vastausten vakavuus
Aikaikkuna: Neljännen viikon ja 228. viikon välisenä aikana
|
Neljännen viikon ja 228. viikon välisenä aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Neurofilamenttiketjun kevyen ketjun (NfL) pitoisuus plasmassa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa noin 228. viikkoon
|
Jopa noin 228. viikkoon
|
|
Muutos NfL:n pitoisuudessa plasmassa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Aina noin viikkoon 228 asti
|
Aina noin viikkoon 228 asti
|
|
SOD1-proteiinin pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa noin 228 viikon ajan
|
Jopa noin 228 viikon ajan
|
|
SOD1-proteiinin pitoisuuden muutos aivo-selkäydinnesteessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Aina noin viikkoon 228 asti
|
Aina noin viikkoon 228 asti
|
|
NfL:n pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa noin viikko 228
|
Jopa noin viikko 228
|
|
NfL-pitoisuuden muutos aivo-selkäydinnesteessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Noin 228 viikkoon asti
|
Noin 228 viikkoon asti
|
|
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen luokituksen asteikon uudistetun version (ALSFRS-R) muutos ajan kuluessa
Aikaikkuna: Aina noin viikkoon 228 saakka
|
Aina noin viikkoon 228 saakka
|
|
ALN-SOD:n pitoisuus plasmassa ajan funktiona
Aikaikkuna: Noin viikkoon 228 asti
|
Noin viikkoon 228 asti
|
|
ALN-SOD:n pitoisuus selkäydinnesteessä ajan funktiona
Aikaikkuna: Aina noin viikkoon 228 asti
|
Aina noin viikkoon 228 asti
|
|
ALN-SOD:ta vastaavien lääkevastavasta-aineiden (ADA) esiintyvyys seerumissa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Noin 228. viikkoon asti
|
Noin 228. viikkoon asti
|
|
ALN-SOD:ää vastaavien ADA:iden titraus seerumissa ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa noin viikkoon 228
|
Jopa noin viikkoon 228
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 28. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 21. maaliskuuta 2032
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 21. maaliskuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 2. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 8. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA, Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA)) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tulokset (esim. tieteellinen julkaisu). , tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot, ja se on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .