First in Human (FIH) studie av ALN-SOD hos vuxna deltagare med amyotrofisk lateralskleros associerad med mutation i SOD1-genen (SOD1-ALS) (GOALS)
10 september 2026 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
Först i mänsklig studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för multipla stigande doser av intratekalt administrerad ALN-SOD hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros och SOD1-mutationer
Denna studie undersöker ett experimentellt läkemedel som kallas ALN-SOD (kallat "studieläkemedel"). Denna studie är fokuserad på personer med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som har en mutation i en gen som kallas superoxiddismutas-1 (SOD1)-genen. Denna typ av ALS är känd som "SOD1-ALS". Det är första gången som ALN-SOD kommer att ges till människor. Syftet med studien är att se hur säker och tolererbar studieläkemedlet är.
Studien tittar på flera andra forskningsfrågor, inklusive:
- Effekten som studieläkemedlet har på specifika biomarkörer, som är molekyler i blodet eller i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen, känd som cerebrospinalvätska (CSF)
- Hur mycket studieläkemedel finns i blodet och i CSF, vid olika tidpunkter
- Huruvida kroppen gör antikroppar mot studieläkemedlet (vilket kan göra läkemedlet mindre effektivt eller kan leda till biverkningar)
- Vilka effekter studieläkemedlet har på ALS-symtom
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
54
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-post: clinicaltrials@regeneron.com
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australien, 2139
- Rekrytering
- Concord Repatriation General Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2109
- Rekrytering
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australien, 4575
- Rekrytering
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
- Rekrytering
- KU Leuven
-
-
-
-
-
Kyoto, Japan, 606-8507
- Rekrytering
- Kyoto University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Rekrytering
- Hokkaido University Hospital
-
-
Tokushima
-
Tokushima, Tokushima, Japan, 770-0042
- Rekrytering
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
- Rekrytering
- Toho University Omori Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- Rekrytering
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Rekrytering
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Rekrytering
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Rekrytering
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-172
- Rekrytering
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Rekrytering
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
- Rekrytering
- Medical University of Silesia
-
-
-
-
Noorland
-
Umeå, Noorland, Sverige, 907 37
- Rekrytering
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
-
-
Stockholm County
-
Huddinge, Stockholm County, Sverige, 141 57
- Rekrytering
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 04763
- Rekrytering
- Hanyang University Seoul Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 3080
- Rekrytering
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Rekrytering
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11211
- Rekrytering
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Rekrytering
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Svaghet hänförlig till ALS och en SOD1-mutation som tidigare har beskrivits som associerad med ALS eller anses sannolikt orsaka ALS, enligt definitionen i protokollet
- Långsam vitalkapacitet (SVC) ≥50 % förväntat värde baserat på ålder, kön och längd, mätt i upprätt position
- Body Mass Index (BMI) ≤35 kg/m2 vid tidpunkten för screening
- Om deltagarna tar riluzol, edaravon eller AMX0035, måste de ha en stabil dos i minst 4 veckor före det första doseringsbesöket och förväntas förbli på den dosen till slutet av studien
- Trombocytantal >50 000/mikroliter
- Har normala blodtrycksavläsningar, enligt definitionen i protokollet
Viktiga uteslutningskriterier:
- Samtidigt deltagande i en annan interventionell klinisk prövning
- Har gjort en trakeostomi
- Har demens, enligt utredarens bedömning
- Har okontrollerad psykiatrisk sjukdom, inklusive psykos, aktiva eller nyligen genomförda självmordstankar, obehandlad allvarlig depression, under de senaste 30 dagarna
- Har en medicinsk historia av hjärn- eller ryggradssjukdom/skada som skulle störa lumbalpunktionsprocessen (LP), CSF-cirkulationen eller säkerhetsbedömning, enligt definitionen i protokollet
- Närvaro av en implanterad shunt för dränering av CSF eller en implanterad kateter i det centrala nervsystemet (CNS)
- Presenterar all oro för studieutredaren som kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare risk för deltagaren genom att de deltar i studien
- Var inlagd på sjukhus (dvs >24 timmar) av någon annan anledning än ALS inom 30 dagar efter screeningbesöket
OBS: Andra protokolldefinierade inklusions-/exklusionskriterier gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
|
|
Experimentell: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
|
|
Experimentell: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
|
|
Experimentell: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
|
|
Experimentell: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
Administrerad enligt protokollet
|
|
Experimentell: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
|
Administrerad enligt protokollet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) hos deltagare behandlade med ALN-SOD
Tidsram: Vid vecka 4 och genom vecka 228
|
Vid vecka 4 och genom vecka 228
|
|
Allvarlighetsgrad av TEAEs hos deltagare behandlade med ALN-SOD
Tidsram: Vid vecka 4 och genom vecka 228
|
Vid vecka 4 och genom vecka 228
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Koncentration av Neurofilament Light chain (NfL) i plasma över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Förändring i koncentrationen av NfL i plasma över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Koncentration av SOD1-protein i cerebrospinalvätska (CSF) över tid
Tidsram: Upp till ungefär vecka 228
|
Upp till ungefär vecka 228
|
|
Förändring i koncentrationen av SOD1-protein i cerebrospinalvätska över tid
Tidsram: Upp till ungefär vecka 228
|
Upp till ungefär vecka 228
|
|
Koncentration av NfL i CSF över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Förändring i koncentrationen av NfL i CSF över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Förändring av Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Koncentration av ALN-SOD i plasma över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Koncentration av ALN-SOD i CSF över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Förekomst av antidrogliknande antikroppar (ADA) mot ALN-SOD i serum över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
|
Titer av ADA:er mot ALN-SOD i serum över tid
Tidsram: Upp till cirka vecka 228
|
Upp till cirka vecka 228
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 augusti 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
21 mars 2032
Avslutad studie (Beräknad)
21 mars 2032
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 april 2024
Första postat (Faktisk)
8 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ryggmärgssjukdomar
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostasbrister
- Motorneuronsjuka
- Närings- och metabola sjukdomar
- Amyotrofisk lateral skleros
- Undermåliga droger
- Farmaceutiska förberedelser
- Förfalskade läkemedel
Andra studie-ID-nummer
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Registeridentifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning.
Tidsram för IPD-delning
När Regeneron har erhållit marknadsföringstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) för produkten och indikationen, har gjort resultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation) , vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar), har laglig befogenhet att dela data och har säkerställt möjligheten att skydda deltagarnas integritet.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in ett förslag för tillgång till individuell patient eller samlad nivådata från en Regeneron-sponsrad klinisk prövning genom Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria finns på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .