Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

First in Human (FIH) Study ALN-SOD u dospělých účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou spojenou s mutací v genu SOD1 (SOD1-ALS)

24. února 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

První ve studii na lidech k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky vícenásobných vzestupných dávek intratekálně podaných ALN-SOD u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou a mutacemi SOD1

Tato studie zkoumá experimentální lék s názvem ALN-SOD (tzv. „study drug“). Tato studie je zaměřena na lidi s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS), kteří mají mutaci v genu zvaném superoxiddismutáza-1 (SOD1). Tento typ ALS je známý jako "SOD1-ALS". Je to poprvé, co bude ALN-SOD poskytnut lidem. Cílem studie je zjistit, jak bezpečný a snášenlivý je zkoumaný lék.

Studie se zabývá několika dalšími výzkumnými otázkami, včetně:

  • Účinek, který má studovaný lék na specifické biomarkery, což jsou molekuly v krvi nebo v tekutině obklopující mozek a míchu, známé jako mozkomíšní mok (CSF)
  • Kolik studovaného léku je v krvi a v CSF v různých časech
  • Zda tělo vytváří protilátky proti studovanému léku (což by mohlo snížit účinnost léku nebo by mohlo vést k nežádoucím účinkům)
  • Jaké účinky má studovaný lék na příznaky ALS

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

42

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Austrálie, 2139
        • Nábor
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2109
        • Nábor
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrálie, 4575
        • Nábor
        • Sunshine Coast University Hospital
  • Belgie
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgie, 3000
        • Nábor
        • KU Leuven
  • Japonsko
      • Kyoto, Japonsko, 606-8507
        • Nábor
        • Kyoto University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
        • Nábor
        • Hokkaido University Hospital
    • Tokushima
      • Tokushima, Tokushima, Japonsko, 770-0042
        • Nábor
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japonsko, 143-8541
        • Nábor
        • Toho University Omori Medical Center
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 04763
        • Nábor
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 3080
        • Nábor
        • Seoul National University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Nábor
        • University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Nábor
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Nábor
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Nábor
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 83301
        • Nábor
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 11211
        • Nábor
        • Taipei Veterans General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Slabost přičitatelná ALS a mutaci SOD1, která byla dříve popsána jako spojená s ALS nebo je považována za pravděpodobně způsobující ALS, jak je definováno v protokolu
  2. Pomalá vitální kapacita (SVC) ≥ 50 % předpokládaná hodnota založená na věku, pohlaví a výšce, měřeno ve vzpřímené poloze
  3. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤ 35 kg/m2 v době screeningu
  4. Pokud účastníci užívají riluzol, edaravon nebo AMX0035, musí být na stabilní dávce alespoň 4 týdny před návštěvou úvodního dávkování a očekává se, že na této dávce zůstanou až do konce studie
  5. Počet krevních destiček >50 000/mikrolitr
  6. Má normální hodnoty krevního tlaku, jak je definováno v protokolu

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii
  2. Má tracheostomii
  3. Podle hodnocení vyšetřovatele trpí demencí
  4. Má nekontrolované psychiatrické onemocnění, včetně psychózy, aktivní nebo nedávné sebevražedné myšlenky, neléčenou velkou depresi, v posledních 30 dnech
  5. Má v anamnéze onemocnění/zranění mozku nebo páteře, které by interferovalo s procesem lumbální punkce (LP), cirkulací CSF nebo hodnocením bezpečnosti, jak je definováno v protokolu
  6. Přítomnost implantovaného zkratu pro drenáž CSF nebo implantovaného katétru centrálního nervového systému (CNS)
  7. Představuje výzkumníkovi studie jakékoli obavy, které by mohly zmást výsledky studie nebo by pro účastníka představovaly další riziko z důvodu jeho účasti ve studii
  8. byl hospitalizován (tj. > 24 hodin) z jakéhokoli jiného důvodu než ALS do 30 dnů od screeningové návštěvy

POZNÁMKA: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 - Nízká
Placebo během 4týdenního dvojitě slepého léčebného období
Lék: Placebo (PB)
Podle protokolu podáno
Lék: ALN-SOD
Podle protokolu
Jiný: Rozpouštědlo
Podáváno podle protokolu
Experimentální: Kohorta 2 - Střední dávka
Placebo během 4týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období
Lék: Placebo (PB)
Podle protokolu podáno
Lék: ALN-SOD
Podle protokolu
Jiný: Rozpouštědlo
Podáváno podle protokolu
Experimentální: Kohorta 3 - Vysoká dávka
Placebo během 4týdenního dvojitě slepého léčebného období
Lék: Placebo (PB)
Podle protokolu podáno
Lék: ALN-SOD
Podle protokolu
Jiný: Rozpouštědlo
Podáváno podle protokolu
Experimentální: Kohorta 4 (Volitelná) - ≤ Vysoká dávka
Placebo během 4týdenního období dvojitě zaslepené léčby
Lék: Placebo (PB)
Podle protokolu podáno
Lék: ALN-SOD
Podle protokolu
Jiný: Rozpouštědlo
Podáváno podle protokolu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých v souvislosti s léčbou (TEAEs) u účastníků léčených přípravkem ALN-SOD
Časové okno: Ve 4. týdnu a až do 228. týdne
Ve 4. týdnu a až do 228. týdne
Závažnost TEAEs u účastníků léčených přípravkem ALN-SOD
Časové okno: Ve 4. týdnu a až do 228. týdne
Ve 4. týdnu a až do 228. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace neurofilamentového lehkého řetězce (NfL) v plazmě v průběhu času
Časové okno: Až přibližně do týdne 228
Až přibližně do týdne 228
Změna koncentrace NfL v plazmě v průběhu času
Časové okno: Až přibližně do týdne 228
Až přibližně do týdne 228
Koncentrace proteinu SOD1 v mozkomíšním moku (CSF) v průběhu času
Časové okno: Až přibližně do 228. týdne
Až přibližně do 228. týdne
Změna koncentrace proteinu SOD1 v mozkomíšním moku v čase
Časové okno: Až přibližně do týdne 228
Až přibližně do týdne 228
Koncentrace NfL v mozkomíšním moku v čase
Časové okno: Až přibližně do 228. týdne
Až přibližně do 228. týdne
Změna koncentrace NfL v mozkomíšním moku v čase
Časové okno: Až přibližně do týdne 228
Až přibližně do týdne 228
Změna hodnoty revidované funkční škály pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALSFRS-R) v čase
Časové okno: Přibližně do týdne 228
Přibližně do týdne 228
Koncentrace ALN-SOD v plazmě v závislosti na čase
Časové okno: Až přibližně do týdne 228
Až přibližně do týdne 228
Koncentrace ALN-SOD v mozkomíšním moku v čase
Časové okno: Až přibližně do týdne 228
Až přibližně do týdne 228
Výskyt protilátek proti léčivu (ADA) proti ALN-SOD v séru v průběhu času
Časové okno: Až přibližně do týdne 228
Až přibližně do týdne 228
Titr ADA proti ALN-SOD v séru v průběhu času
Časové okno: Až přibližně do 228. týdne
Až přibližně do 228. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. června 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-SOD-ALS-2351
  • 2023-510344-20-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení.

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky (např. , vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a má zajištěnu schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo (PB)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit