Primeiro estudo em humanos (FIH) de ALN-SOD em participantes adultos com esclerose lateral amiotrófica associada à mutação no gene SOD1 (SOD1-ALS) (GOALS)
10 de setembro de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Primeiro em estudo humano a avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de múltiplas doses ascendentes de ALN-SOD administrado por via intratecal em participantes com esclerose lateral amiotrófica e mutações de SOD1
Este estudo está pesquisando um medicamento experimental chamado ALN-SOD (denominado “medicamento do estudo”). Este estudo está focado em pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ELA) que apresentam uma mutação em um gene chamado gene da superóxido dismutase-1 (SOD1). Este tipo de ALS é conhecido como "SOD1-ALS". Esta é a primeira vez que o ALN-SOD será entregue às pessoas. O objetivo do estudo é ver quão seguro e tolerável é o medicamento em estudo.
O estudo está analisando várias outras questões de pesquisa, incluindo:
- O efeito que o medicamento do estudo tem sobre biomarcadores específicos, que são moléculas no sangue ou no fluido que envolve o cérebro e a medula espinhal, conhecido como líquido cefalorraquidiano (LCR)
- Qual a quantidade do medicamento do estudo no sangue e no LCR, em momentos diferentes
- Se o corpo produz anticorpos contra o medicamento em estudo (o que poderia tornar o medicamento menos eficaz ou levar a efeitos colaterais)
- Quais efeitos o medicamento do estudo tem sobre os sintomas da ELA
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
54
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Número de telefone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Locais de estudo
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Ulm AoR
-
-
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Austrália, 2139
- Recrutamento
- Concord Repatriation General Hospital
-
Sydney, New South Wales, Austrália, 2109
- Recrutamento
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
- Recrutamento
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Bélgica, 3000
- Recrutamento
- KU Leuven
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- Recrutamento
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- Recrutamento
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Recrutamento
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Recrutamento
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Coréia do Sul, 04763
- Recrutamento
- Hanyang University Seoul Hospital
-
Seoul, Coréia do Sul, 3080
- Recrutamento
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Kyoto, Japão, 606-8507
- Recrutamento
- Kyoto University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japão, 060-8648
- Recrutamento
- Hokkaido University Hospital
-
-
Tokushima
-
Tokushima, Tokushima, Japão, 770-0042
- Recrutamento
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Japão, 143-8541
- Recrutamento
- Toho University Omori Medical Center
-
-
-
-
-
Warsaw, Polônia, 02-172
- Recrutamento
- MTZ Clinical Research powered by Pratia
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia, 30-688
- Recrutamento
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Polônia, 41-800
- Recrutamento
- Medical University of Silesia
-
-
-
-
Noorland
-
Umeå, Noorland, Suécia, 907 37
- Recrutamento
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
-
-
Stockholm County
-
Huddinge, Stockholm County, Suécia, 141 57
- Recrutamento
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Recrutamento
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11211
- Recrutamento
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Fraqueza atribuível à ELA e uma mutação SOD1 que foi previamente descrita como associada à ELA ou considerada provável causadora de ELA, conforme definido no protocolo
- Capacidade vital lenta (CVL) ≥50% do valor previsto com base na idade, sexo e altura, medida na posição vertical
- Índice de Massa Corporal (IMC) ≤35 kg/m2 no momento da triagem
- Se os participantes estiverem tomando riluzol, edaravona ou AMX0035, eles devem estar em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da consulta de dosagem inicial e espera-se que permaneçam nessa dose até o final do estudo
- Contagem de plaquetas >50.000/microlitro
- Tem leituras normais de pressão arterial, conforme definido no protocolo
Principais critérios de exclusão:
- Participação simultânea em outro ensaio clínico intervencionista
- Teve uma traqueostomia
- Tem demência, conforme avaliação do investigador
- Tem doença psiquiátrica não controlada, incluindo psicose, ideação suicida ativa ou recente, depressão grave não tratada, nos últimos 30 dias
- Tem histórico médico de doença/lesão cerebral ou espinhal que possa interferir no processo de punção lombar (LP), na circulação do LCR ou na avaliação de segurança, conforme definido no protocolo
- Presença de um shunt implantado para drenagem do LCR ou de um cateter implantado no sistema nervoso central (SNC)
- Apresenta qualquer preocupação ao investigador do estudo que possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional para o participante pela sua participação no estudo
- Foi hospitalizado (ou seja, >24 horas) por qualquer motivo que não seja ELA dentro de 30 dias após a consulta de triagem
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo se aplicam
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
|
|
Experimental: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
|
|
Experimental: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
|
|
Experimental: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
|
|
Experimental: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
Administrado de acordo com o protocolo
|
|
Experimental: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
|
Administrado de acordo com o protocolo
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) em participantes tratados com ALN-SOD
Prazo: Na semana 4 e até à semana 228
|
Na semana 4 e até à semana 228
|
|
Gravidade das TEAEs em participantes tratados com ALN-SOD
Prazo: Na semana 4 e até à semana 228
|
Na semana 4 e até à semana 228
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Concentração da cadeia leve de neurofilamento (NfL) no plasma ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Alteração da concentração de NfL no plasma ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Concentração da proteína SOD1 no Líquido Cefalorraquidiano (LCR) ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Alteração da concentração da proteína SOD1 no LCR ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Concentração de NfL no LCR ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Alteração da concentração de NfL no LCR ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Alteração na Escala de Classificação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R) ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Concentração de ALN-SOD no plasma ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Concentração de ALN-SOD no LCR ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Incidência de Anticorpos Anti-Fármaco (ADAs) contra ALN-SOD no soro ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente a semana 228
|
Até aproximadamente a semana 228
|
|
Título de ADAs para ALN-SOD no soro ao longo do tempo
Prazo: Até aproximadamente semana 228
|
Até aproximadamente semana 228
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
21 de março de 2032
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de março de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
8 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Doença do neurônio motor
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Todos os Dados Individuais do Paciente (DPI) subjacentes aos resultados disponíveis publicamente serão considerados para compartilhamento.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando Regeneron recebeu autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos (EMA), Agência Farmacêutica e de Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para o produto e indicação, disponibilizou os resultados publicamente (por exemplo, publicação científica , conferência científica, registro de ensaios clínicos), tem autoridade legal para compartilhar os dados e garantiu a capacidade de proteger a privacidade dos participantes.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Pesquisadores qualificados podem enviar uma proposta de acesso a dados individuais de pacientes ou dados agregados de um ensaio clínico patrocinado pela Regeneron por meio da Vivli.
Os critérios de avaliação de solicitação de pesquisa independente da Regeneron podem ser encontrados em: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .