Eerste menselijke (FIH) studie van ALN-SOD bij volwassen deelnemers met amyotrofische laterale sclerose geassocieerd met mutatie in het SOD1-gen (SOD1-ALS) (GOALS)
10 september 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals
Eerste in onderzoek bij mensen ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van meerdere oplopende doses intrathecaal toegediende ALN-SOD bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose en SOD1-mutaties
In deze studie wordt onderzoek gedaan naar een experimenteel medicijn genaamd ALN-SOD ("studiegeneesmiddel" genoemd). Deze studie is gericht op mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) die een mutatie hebben in een gen dat het superoxide dismutase-1 (SOD1) gen wordt genoemd. Dit type ALS staat bekend als "SOD1-ALS". Dit is de eerste keer dat ALN-SOD aan mensen wordt gegeven. Het doel van het onderzoek is om te zien hoe veilig en draaglijk het onderzoeksgeneesmiddel is.
In het onderzoek wordt gekeken naar verschillende andere onderzoeksvragen, waaronder:
- Het effect dat het onderzoeksgeneesmiddel heeft op specifieke biomarkers, dit zijn moleculen in het bloed of in de vloeistof rond de hersenen en het ruggenmerg, bekend als hersenvocht (CSF)
- Hoeveel onderzoeksgeneesmiddel zit er in het bloed en in de hersenvloeistof, op verschillende tijdstippen
- Of het lichaam antilichamen aanmaakt tegen het onderzoeksgeneesmiddel (waardoor het medicijn minder effectief kan worden of tot bijwerkingen kan leiden)
- Welke effecten het onderzoeksgeneesmiddel heeft op ALS-symptomen
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
54
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Clinical Trials Administrator
- Telefoonnummer: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australië, 2139
- Werving
- Concord Repatriation General Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2109
- Werving
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australië, 4575
- Werving
- Sunshine Coast University Hospital
-
-
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, België, 3000
- Werving
- KU Leuven
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
- Werving
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Werving
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Werving
- Sunnybrook Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Werving
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Duitsland, 89081
- Werving
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
-
-
-
-
-
Kyoto, Japan, 606-8507
- Werving
- Kyoto University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Werving
- Hokkaido University Hospital
-
-
Tokushima
-
Tokushima, Tokushima, Japan, 770-0042
- Werving
- Tokushima University Hospital
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
- Werving
- Toho University Omori Medical Center
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02-172
- Werving
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Werving
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
-
-
Silesian Voivodeship
-
Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
- Werving
- Medical University of Silesia
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Werving
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 11211
- Werving
- Taipei Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea, 04763
- Werving
- Hanyang University Seoul Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 3080
- Werving
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
Noorland
-
Umeå, Noorland, Zweden, 907 37
- Werving
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
-
-
Stockholm County
-
Huddinge, Stockholm County, Zweden, 141 57
- Werving
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Zwakte toe te schrijven aan ALS en een SOD1-mutatie waarvan eerder is beschreven dat deze geassocieerd is met ALS of waarvan wordt aangenomen dat deze waarschijnlijk ALS zal veroorzaken, zoals gedefinieerd in het protocol
- Langzame vitale capaciteit (SVC) ≥50% voorspelde waarde op basis van leeftijd, geslacht en lengte, gemeten in rechtopstaande positie
- Body Mass Index (BMI) ≤35 kg/m2 op het moment van screening
- Als deelnemers riluzol, edaravone of AMX0035 gebruiken, moeten ze gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het eerste doseringsbezoek een stabiele dosis gebruiken en wordt verwacht dat ze die dosis tot het einde van het onderzoek zullen blijven gebruiken.
- Aantal bloedplaatjes >50.000/microliter
- Heeft normale bloeddrukwaarden, zoals gedefinieerd in het protocol
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
- Heeft een tracheostomie gehad
- Heeft dementie, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Heeft in de afgelopen 30 dagen een ongecontroleerde psychiatrische ziekte, waaronder psychose, actieve of recente zelfmoordgedachten, onbehandelde ernstige depressie
- Heeft een medische voorgeschiedenis van hersen- of ruggengraatziekte/-letsel die het lumbale punctieproces (LP), de CSF-circulatie of de veiligheidsbeoordeling zou verstoren, zoals gedefinieerd in het protocol
- Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor de drainage van CSF of een geïmplanteerde katheter voor het centrale zenuwstelsel (CZS).
- Presenteert elke zorg aan de onderzoeker die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een extra risico voor de deelnemer zou kunnen vormen door hun deelname aan het onderzoek
- Werd binnen 30 dagen na het screeningsbezoek om een andere reden dan ALS in het ziekenhuis opgenomen (dwz >24 uur).
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
|
|
Experimenteel: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
|
|
Experimenteel: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
|
|
Experimenteel: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
|
|
Experimenteel: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
|
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
Toegediend volgens het protocol
|
|
Experimenteel: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
|
Toegediend volgens het protocol
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) bij deelnemers behandeld met ALN-SOD
Tijdsspanne: In week 4 en door tot week 228
|
In week 4 en door tot week 228
|
|
Ernst van TEAE bij deelnemers behandeld met ALN-SOD
Tijdsspanne: In week 4 en door tot week 228
|
In week 4 en door tot week 228
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Concentratie van neurofilament lichte keten (NfL) in plasma over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Verandering in concentratie van NfL in plasma over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Concentratie van SOD1-eiwit in hersenvocht (CSF) over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Verandering in concentratie van SOD1-eiwit in hersenvocht over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Concentratie van NfL in CSF over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Verandering in concentratie van NfL in CSF over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Verandering in de Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal-Herzien (ALSFRS-R) over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Concentratie van ALN-SOD in plasma over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Concentratie van ALN-SOD in CSF over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Incidentie van anti-geneesmiddel-antilichamen (ADA's) tegen ALN-SOD in serum over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
|
Titer van ADAs tegen ALN-SOD in serum over tijd
Tijdsspanne: Tot ongeveer week 228
|
Tot ongeveer week 228
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 augustus 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
21 maart 2032
Studie voltooiing (Geschat)
21 maart 2032
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 april 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 april 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 april 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Motor Neuron Ziekte
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Amyotrofische laterale sclerose
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- Vervalste medicijnen
Andere studie-ID-nummers
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Register-ID: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten komen in aanmerking voor delen.
IPD-tijdsbestek voor delen
Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van grote gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, en de resultaten openbaar beschikbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie , wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens uit een door Regeneron gesponsorde klinische proef.
De onafhankelijke evaluatiecriteria voor onderzoeksverzoeken van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .