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Erste Studie am Menschen (FIH) zu ALN-SOD bei erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose im Zusammenhang mit einer Mutation im SOD1-Gen (SOD1-ALS)

24. Februar 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Erste Humanstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik mehrerer aufsteigender Dosen von intrathekal verabreichtem ALN-SOD bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose und SOD1-Mutationen

In dieser Studie wird ein experimentelles Medikament namens ALN-SOD (sogenanntes „Studienmedikament“) erforscht. Diese Studie konzentriert sich auf Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die eine Mutation in einem Gen namens Superoxiddismutase-1 (SOD1)-Gen aufweisen. Diese Art von ALS ist als „SOD1-ALS“ bekannt. Dies ist das erste Mal, dass ALN-SOD Menschen verabreicht wird. Ziel der Studie ist es herauszufinden, wie sicher und verträglich das Studienmedikament ist.

Die Studie befasst sich mit mehreren anderen Forschungsfragen, darunter:

  • Die Wirkung des Studienmedikaments auf bestimmte Biomarker, bei denen es sich um Moleküle im Blut oder in der Flüssigkeit handelt, die das Gehirn und das Rückenmark umgibt, die sogenannte Cerebrospinalflüssigkeit (CSF).
  • Wie viel Studienmedikament befindet sich zu verschiedenen Zeitpunkten im Blut und im Liquor?
  • Ob der Körper Antikörper gegen das Studienmedikament bildet (was die Wirksamkeit des Arzneimittels beeinträchtigen oder zu Nebenwirkungen führen könnte)
  • Welche Auswirkungen hat das Studienmedikament auf die ALS-Symptome?

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

42

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • Rekrutierung
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2109
        • Rekrutierung
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Rekrutierung
        • Sunshine Coast University Hospital
  • Belgien
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • KU Leuven
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Rekrutierung
        • Kyoto University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Rekrutierung
        • Hokkaido University Hospital
    • Tokushima
      • Tokushima, Tokushima, Japan, 770-0042
        • Rekrutierung
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Rekrutierung
        • Toho University Omori Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Rekrutierung
        • University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrutierung
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Rekrutierung
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutierung
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 04763
        • Rekrutierung
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Südkorea, 3080
        • Rekrutierung
        • Seoul National University Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Rekrutierung
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11211
        • Rekrutierung
        • Taipei Veterans General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Schwäche, die auf ALS und eine SOD1-Mutation zurückzuführen ist, die zuvor als mit ALS assoziiert beschrieben wurde oder als wahrscheinlich gilt, dass sie ALS verursacht, wie im Protokoll definiert
  2. Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥50 % des vorhergesagten Werts basierend auf Alter, Geschlecht und Größe, gemessen in aufrechter Position
  3. Body-Mass-Index (BMI) ≤35 kg/m2 zum Zeitpunkt des Screenings
  4. Wenn Teilnehmer Riluzol, Edaravon oder AMX0035 einnehmen, müssen sie vor dem ersten Dosierungsbesuch mindestens 4 Wochen lang eine stabile Dosis erhalten und diese Dosis voraussichtlich bis zum Ende der Studie beibehalten
  5. Thrombozytenzahl > 50.000/Mikroliter
  6. Hat normale Blutdruckwerte, wie im Protokoll definiert

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie
  2. Hatte eine Tracheotomie
  3. Hat nach Einschätzung des Untersuchers Demenz
  4. Hat in den letzten 30 Tagen eine unkontrollierte psychiatrische Erkrankung, einschließlich Psychose, aktive oder kürzliche Suizidgedanken, unbehandelte schwere Depression
  5. Hat eine medizinische Vorgeschichte von Erkrankungen/Verletzungen des Gehirns oder der Wirbelsäule, die den Prozess der Lumbalpunktion (LP), die Liquorzirkulation oder die Sicherheitsbewertung beeinträchtigen würden, wie im Protokoll definiert
  6. Vorhandensein eines implantierten Shunts für die Liquor-Drainage oder eines implantierten Zentralnervensystem-Katheters (ZNS).
  7. Stellt für den Prüfer Bedenken dar, die die Ergebnisse der Studie verfälschen könnten oder ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer durch seine Teilnahme an der Studie darstellen
  8. Wurde innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch aus einem anderen Grund als ALS ins Krankenhaus eingeliefert (d. h. länger als 24 Stunden).

HINWEIS: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 - Niedrig
Placebo während der 4-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-SOD
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Sonstiges: Verdünnungsmittel
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Experimental: Kohorte 2 - Mittlere Dosis
Placebo während der 4-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-SOD
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Sonstiges: Verdünnungsmittel
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Experimental: Kohorte 3 - Hochdosis
Placebo während der 4-wöchigen Doppelblind-Behandlungsphase
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-SOD
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Sonstiges: Verdünnungsmittel
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Experimental: Kohorte 4 (Optional) - ≤ Hohe Dosis
Placebo während der 4-wöchigen Doppelblind-Behandlungsphase
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-SOD
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Sonstiges: Verdünnungsmittel
Gemäß dem Protokoll verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bei mit ALN-SOD behandelten Teilnehmern
Zeitfenster: Nach 4 Wochen und bis zur 228. Woche
Nach 4 Wochen und bis zur 228. Woche
Schweregrad von TEAEs bei mit ALN-SOD behandelten Teilnehmern
Zeitfenster: In Woche 4 und bis Woche 228
In Woche 4 und bis Woche 228

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Konzentration der Neurofilament-Leichtkette (NfL) im Plasma über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr Woche 228
Bis zu ungefähr Woche 228
Änderung der Konzentration von NfL im Plasma über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
Bis ungefähr Woche 228
Konzentration des SOD1-Proteins im Liquor cerebrospinalis (Liquor) über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr Woche 228
Bis zu ungefähr Woche 228
Veränderung der SOD1-Proteinkonzentration im Liquor über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
Bis etwa Woche 228
Konzentration von NfL im Liquor über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
Bis ungefähr Woche 228
Veränderung der NfL-Konzentration im Liquor cerebrospinalis über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
Bis ungefähr Woche 228
Veränderung der amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala-Revised (ALSFRS-R) über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
Bis etwa Woche 228
Konzentration von ALN-SOD im Plasma über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
Bis etwa Woche 228
Konzentration von ALN-SOD im Liquor cerebrospinalis über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr Woche 228
Bis zu ungefähr Woche 228
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen ALN-SOD im Serum über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
Bis etwa Woche 228
Titer von ADAs gegen ALN-SOD im Serum über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
Bis ungefähr Woche 228

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. Juni 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

5. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-SOD-ALS-2351
  • 2023-510344-20-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich verfügbaren Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die Weitergabe berücksichtigt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von wichtigen Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Arzneimittel- und Medizingeräte-Agentur (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, hat Regeneron die Ergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. in einer wissenschaftlichen Veröffentlichung). B. wissenschaftliche Konferenzen, Register klinischer Studien), verfügt über die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat dafür gesorgt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugriff auf einzelne Patienten- oder aggregierte Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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