Erste Studie am Menschen (FIH) zu ALN-SOD bei erwachsenen Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose im Zusammenhang mit einer Mutation im SOD1-Gen (SOD1-ALS) (GOALS)
10. September 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals
Erste Humanstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik mehrerer aufsteigender Dosen von intrathekal verabreichtem ALN-SOD bei Teilnehmern mit Amyotropher Lateralsklerose und SOD1-Mutationen
In dieser Studie wird ein experimentelles Medikament namens ALN-SOD (sogenanntes „Studienmedikament“) erforscht. Diese Studie konzentriert sich auf Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS), die eine Mutation in einem Gen namens Superoxiddismutase-1 (SOD1)-Gen aufweisen. Diese Art von ALS ist als „SOD1-ALS“ bekannt. Dies ist das erste Mal, dass ALN-SOD Menschen verabreicht wird. Ziel der Studie ist es herauszufinden, wie sicher und verträglich das Studienmedikament ist.
Die Studie befasst sich mit mehreren anderen Forschungsfragen, darunter:
- Die Wirkung des Studienmedikaments auf bestimmte Biomarker, bei denen es sich um Moleküle im Blut oder in der Flüssigkeit handelt, die das Gehirn und das Rückenmark umgibt, die sogenannte Cerebrospinalflüssigkeit (CSF).
- Wie viel Studienmedikament befindet sich zu verschiedenen Zeitpunkten im Blut und im Liquor?
- Ob der Körper Antikörper gegen das Studienmedikament bildet (was die Wirksamkeit des Arzneimittels beeinträchtigen oder zu Nebenwirkungen führen könnte)
- Welche Auswirkungen hat das Studienmedikament auf die ALS-Symptome?
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
54
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-Mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studienorte
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New South Wales
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Concord, New South Wales, Australien, 2139
- Rekrutierung
- Concord Repatriation General Hospital
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Sydney, New South Wales, Australien, 2109
- Rekrutierung
- Macquarie University
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Queensland
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Birtinya, Queensland, Australien, 4575
- Rekrutierung
- Sunshine Coast University Hospital
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
- Rekrutierung
- KU Leuven
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
- Rekrutierung
- Universitaetsklinikum Ulm AöR
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Kyoto, Japan, 606-8507
- Rekrutierung
- Kyoto University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Rekrutierung
- Hokkaido University Hospital
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Tokushima
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Tokushima, Tokushima, Japan, 770-0042
- Rekrutierung
- Tokushima University Hospital
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Tokyo
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Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
- Rekrutierung
- Toho University Omori Medical Center
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- Rekrutierung
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
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Ontario
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London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Rekrutierung
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Rekrutierung
- Sunnybrook Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Rekrutierung
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Warsaw, Polen, 02-172
- Rekrutierung
- MTZ Clinical Research Powered by PRATIA
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-688
- Rekrutierung
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
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Silesian Voivodeship
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Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
- Rekrutierung
- Medical University of Silesia
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Noorland
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Umeå, Noorland, Schweden, 907 37
- Rekrutierung
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
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Stockholm County
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Huddinge, Stockholm County, Schweden, 141 57
- Rekrutierung
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
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Seoul, Südkorea, 04763
- Rekrutierung
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul, Südkorea, 3080
- Rekrutierung
- Seoul National University Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Rekrutierung
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan, 11211
- Rekrutierung
- Taipei Veterans General Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Schwäche, die auf ALS und eine SOD1-Mutation zurückzuführen ist, die zuvor als mit ALS assoziiert beschrieben wurde oder als wahrscheinlich gilt, dass sie ALS verursacht, wie im Protokoll definiert
- Langsame Vitalkapazität (SVC) ≥50 % des vorhergesagten Werts basierend auf Alter, Geschlecht und Größe, gemessen in aufrechter Position
- Body-Mass-Index (BMI) ≤35 kg/m2 zum Zeitpunkt des Screenings
- Wenn Teilnehmer Riluzol, Edaravon oder AMX0035 einnehmen, müssen sie vor dem ersten Dosierungsbesuch mindestens 4 Wochen lang eine stabile Dosis erhalten und diese Dosis voraussichtlich bis zum Ende der Studie beibehalten
- Thrombozytenzahl > 50.000/Mikroliter
- Hat normale Blutdruckwerte, wie im Protokoll definiert
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie
- Hatte eine Tracheotomie
- Hat nach Einschätzung des Untersuchers Demenz
- Hat in den letzten 30 Tagen eine unkontrollierte psychiatrische Erkrankung, einschließlich Psychose, aktive oder kürzliche Suizidgedanken, unbehandelte schwere Depression
- Hat eine medizinische Vorgeschichte von Erkrankungen/Verletzungen des Gehirns oder der Wirbelsäule, die den Prozess der Lumbalpunktion (LP), die Liquorzirkulation oder die Sicherheitsbewertung beeinträchtigen würden, wie im Protokoll definiert
- Vorhandensein eines implantierten Shunts für die Liquor-Drainage oder eines implantierten Zentralnervensystem-Katheters (ZNS).
- Stellt für den Prüfer Bedenken dar, die die Ergebnisse der Studie verfälschen könnten oder ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer durch seine Teilnahme an der Studie darstellen
- Wurde innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch aus einem anderen Grund als ALS ins Krankenhaus eingeliefert (d. h. länger als 24 Stunden).
HINWEIS: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
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Experimental: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
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Experimental: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
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Experimental: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
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Experimental: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Gemäß dem Protokoll verabreicht
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Experimental: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
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Gemäß dem Protokoll verabreicht
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bei mit ALN-SOD behandelten Teilnehmern
Zeitfenster: Nach 4 Wochen und bis zur 228. Woche
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Nach 4 Wochen und bis zur 228. Woche
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Schweregrad von TEAEs bei mit ALN-SOD behandelten Teilnehmern
Zeitfenster: In Woche 4 und bis Woche 228
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In Woche 4 und bis Woche 228
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Konzentration der Neurofilament-Leichtkette (NfL) im Plasma über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr Woche 228
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Bis zu ungefähr Woche 228
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Änderung der Konzentration von NfL im Plasma über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
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Bis ungefähr Woche 228
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Konzentration des SOD1-Proteins im Liquor cerebrospinalis (Liquor) über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr Woche 228
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Bis zu ungefähr Woche 228
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Veränderung der SOD1-Proteinkonzentration im Liquor über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
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Bis etwa Woche 228
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Konzentration von NfL im Liquor über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
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Bis ungefähr Woche 228
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Veränderung der NfL-Konzentration im Liquor cerebrospinalis über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
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Bis ungefähr Woche 228
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Veränderung der amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala-Revised (ALSFRS-R) über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
|
Bis etwa Woche 228
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Konzentration von ALN-SOD im Plasma über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
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Bis etwa Woche 228
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Konzentration von ALN-SOD im Liquor cerebrospinalis über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu ungefähr Woche 228
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Bis zu ungefähr Woche 228
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Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen ALN-SOD im Serum über die Zeit
Zeitfenster: Bis etwa Woche 228
|
Bis etwa Woche 228
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Titer von ADAs gegen ALN-SOD im Serum über die Zeit
Zeitfenster: Bis ungefähr Woche 228
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Bis ungefähr Woche 228
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
28. August 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
21. März 2032
Studienabschluss (Geschätzt)
21. März 2032
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. April 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. April 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
8. April 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
11. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des Rückenmarks
- TDP-43 Proteinopathien
- Proteostase-Mängel
- Motoneuron-Krankheit
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Amyotrophe Lateralsklerose
- Minderwertige Drogen
- Pharmazeutische Präparate
- Gefälschte Drogen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich verfügbaren Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die Weitergabe berücksichtigt.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Wenn Regeneron von wichtigen Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), Arzneimittel- und Medizingeräte-Agentur (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, hat Regeneron die Ergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. in einer wissenschaftlichen Veröffentlichung). B. wissenschaftliche Konferenzen, Register klinischer Studien), verfügt über die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat dafür gesorgt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugriff auf einzelne Patienten- oder aggregierte Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen.
Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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