Primer estudio en humanos (FIH) de ALN-SOD en participantes adultos con esclerosis lateral amiotrófica asociada con una mutación en el gen SOD1 (SOD1-ALS) (GOALS)
10 de septiembre de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Primero en un estudio en humanos para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de múltiples dosis ascendentes de ALN-SOD administrada por vía intratecal en participantes con esclerosis lateral amiotrófica y mutaciones de SOD1
Este estudio investiga un fármaco experimental llamado ALN-SOD (llamado "fármaco del estudio"). Este estudio se centra en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que tienen una mutación en un gen llamado gen de superóxido dismutasa-1 (SOD1). Este tipo de ELA se conoce como "SOD1-ALS". Esta es la primera vez que se administrará ALN-SOD a las personas. El objetivo del estudio es ver qué tan seguro y tolerable es el fármaco del estudio.
El estudio analiza varias otras preguntas de investigación, que incluyen:
- El efecto que tiene el fármaco del estudio sobre biomarcadores específicos, que son moléculas en la sangre o en el líquido que rodea el cerebro y la médula espinal, conocido como líquido cefalorraquídeo (LCR).
- ¿Cuánto fármaco del estudio hay en la sangre y en el LCR, en diferentes momentos?
- Si el cuerpo produce anticuerpos contra el fármaco del estudio (lo que podría hacer que el fármaco sea menos eficaz o provocar efectos secundarios)
- ¿Qué efectos tiene el fármaco del estudio sobre los síntomas de ELA?
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
54
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials Administrator
- Número de teléfono: 844-734-6643
- Correo electrónico: clinicaltrials@regeneron.com
Ubicaciones de estudio
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemania, 89081
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Ulm AoR
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New South Wales
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Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Reclutamiento
- Concord Repatriation General Hospital
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Sydney, New South Wales, Australia, 2109
- Reclutamiento
- Macquarie University
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Queensland
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Birtinya, Queensland, Australia, 4575
- Reclutamiento
- Sunshine Coast University Hospital
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Vlaams-Brabant
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Leuven, Vlaams-Brabant, Bélgica, 3000
- Reclutamiento
- KU Leuven
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- Reclutamiento
- University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- Reclutamiento
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Reclutamiento
- Sunnybrook Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Reclutamiento
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 04763
- Reclutamiento
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 3080
- Reclutamiento
- Seoul National University Hospital
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Kyoto, Japón, 606-8507
- Reclutamiento
- Kyoto University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8648
- Reclutamiento
- Hokkaido University Hospital
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Tokushima
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Tokushima, Tokushima, Japón, 770-0042
- Reclutamiento
- Tokushima University Hospital
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Tokyo
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Ōta-ku, Tokyo, Japón, 143-8541
- Reclutamiento
- Toho University Omori Medical Center
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Warsaw, Polonia, 02-172
- Reclutamiento
- MTZ Clinical Research powered by Pratia
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-688
- Reclutamiento
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Neurologii
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Silesian Voivodeship
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Zabrze, Silesian Voivodeship, Polonia, 41-800
- Reclutamiento
- Medical University of Silesia
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Noorland
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Umeå, Noorland, Suecia, 907 37
- Reclutamiento
- Noorlands University Hospital-Department of Neurology
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Stockholm County
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Huddinge, Stockholm County, Suecia, 141 57
- Reclutamiento
- Karolinska University Hospital, Karolinska Institutet-ALS Center-Department of Clinical Neuroscience
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Kaohsiung City, Taiwán, 83301
- Reclutamiento
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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Taipei, Taiwán, 11211
- Reclutamiento
- Taipei Veterans General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Debilidad atribuible a la ELA y una mutación SOD1 que se ha descrito previamente como asociada con la ELA o que se considera probable que cause ELA, como se define en el protocolo.
- Capacidad vital lenta (SVC) ≥50% del valor previsto según la edad, el sexo y la altura, medido en posición vertical
- Índice de masa corporal (IMC) ≤35 kg/m2 en el momento del cribado
- Si los participantes están tomando riluzol, edaravona o AMX0035, deben recibir una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de dosificación inicial y se espera que permanezcan en esa dosis hasta el final del estudio.
- Recuento de plaquetas >50.000/microlitro
- Tiene lecturas normales de presión arterial, como se define en el protocolo.
Criterios de exclusión clave:
- Participación simultánea en otro ensayo clínico intervencionista.
- Ha tenido una traqueotomía.
- Tiene demencia, según la evaluación del investigador.
- Tiene una enfermedad psiquiátrica no controlada, incluida psicosis, ideación suicida activa o reciente, depresión mayor no tratada, en los últimos 30 días.
- Tiene antecedentes médicos de enfermedades/lesiones cerebrales o de la columna vertebral que podrían interferir con el proceso de punción lumbar (LP), la circulación del LCR o la evaluación de seguridad, como se define en el protocolo.
- Presencia de una derivación implantada para el drenaje de LCR o un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC)
- Presenta cualquier inquietud al investigador del estudio que pueda confundir los resultados del estudio o represente un riesgo adicional para el participante por su participación en el estudio.
- Fue hospitalizado (es decir, más de 24 horas) por cualquier motivo que no sea ELA dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
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Experimental: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
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Experimental: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
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Experimental: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
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Experimental: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
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Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
Administrado según el protocolo
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Experimental: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels.
EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
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Administrado según el protocolo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) en participantes tratados con ALN-SOD
Periodo de tiempo: A la semana 4 y hasta la semana 228
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A la semana 4 y hasta la semana 228
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Gravedad de los TEAEs en participantes tratados con ALN-SOD
Periodo de tiempo: En la semana 4 y hasta la semana 228
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En la semana 4 y hasta la semana 228
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Concentración de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en plasma a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Cambio en la concentración de NfL en plasma a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Concentración de la proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Cambio en la concentración de la proteína SOD1 en el LCR a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Concentración de NfL en LCR a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Cambio en la concentración de NfL en LCR a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Cambio en la Escala de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica-Revisada (ALSFRS-R) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Concentración de ALN-SOD en plasma a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Concentración de ALN-SOD en LCR a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Incidencia de anticuerpos anti-fármaco (ADA) frente a ALN-SOD en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Título de ADAs contra ALN-SOD en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente la semana 228
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Hasta aproximadamente la semana 228
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de agosto de 2024
Finalización primaria (Estimado)
21 de marzo de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
21 de marzo de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
8 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510344-20-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Se considerará la posibilidad de compartir todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto los resultados a disposición del público (p. ej., publicación científica , conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o a nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluación-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .