Pierwsze badanie na ludziach (FIH) dotyczące ALN-SOD u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym związanym z mutacją w genie SOD1 (SOD1-ALS)
2 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals
Pierwsze badanie na ludziach mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych rosnących dawek ALN-SOD podawanego dooponowo u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym i mutacjami SOD1
W ramach tego badania badany jest eksperymentalny lek o nazwie ALN-SOD (zwany „lekiem badanym”). Badanie to koncentruje się na osobach ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS), które mają mutację w genie zwanym genem dysmutazy ponadtlenkowej-1 (SOD1). Ten typ ALS jest znany jako „SOD1-ALS”. Jest to pierwszy raz, kiedy ALN-SOD zostanie podany ludziom. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i tolerowany jest badany lek.
W badaniu analizowano kilka innych pytań badawczych, w tym:
- Wpływ badanego leku na określone biomarkery, czyli cząsteczki we krwi lub płynie otaczającym mózg i rdzeń kręgowy, zwanym płynem mózgowo-rdzeniowym (CSF)
- Ile badanego leku znajduje się we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym w różnym czasie
- Czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko badanemu lekowi (co może spowodować, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych)
- Jaki wpływ ma badany lek na objawy ALS
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
42
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials Administrator
- Numer telefonu: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Osłabienie przypisywane ALS i mutacji SOD1, która została wcześniej opisana jako związana z ALS lub uznawana za prawdopodobną przyczyną ALS, zgodnie z definicją w protokole
- Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥50% wartości przewidywanej na podstawie wieku, płci i wzrostu, mierzona w pozycji pionowej
- Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤35 kg/m2 w momencie badania przesiewowego
- Jeśli uczestnicy przyjmują riluzol, edarawon lub AMX0035, muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszą wizytą w sprawie dawkowania i oczekuje się, że pozostaną na tej dawce do końca badania
- Liczba płytek krwi >50 000/mikrolitr
- Ma prawidłowe odczyty ciśnienia krwi, zgodnie z definicją w protokole
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
- Miał tracheostomię
- Według oceny badacza cierpi na demencję
- Ma niekontrolowaną chorobę psychiczną, w tym psychozę, aktywne lub niedawne myśli samobójcze, nieleczoną dużą depresję w ciągu ostatnich 30 dni
- Czy w przeszłości występowały choroby/urazy mózgu lub kręgosłupa, które mogłyby zakłócać proces nakłucia lędźwiowego (LP), krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego lub ocenę bezpieczeństwa, zgodnie z definicją w protokole
- Obecność wszczepionego zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
- Przedstawia badaczowi jakiekolwiek obawy, które mogłyby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika w związku z jego udziałem w badaniu
- Był hospitalizowany (tj. > 24 godziny) z jakiegokolwiek powodu innego niż ALS w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
UWAGA: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1 – niska dawka
Placebo w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Podawane poprzez zastrzyk IT
Podawane poprzez zastrzyk IT
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2 – średnia dawka
Placebo w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Podawane poprzez zastrzyk IT
Podawane poprzez zastrzyk IT
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 3 – Wysoka dawka
Placebo w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Podawane poprzez zastrzyk IT
Podawane poprzez zastrzyk IT
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 4 (opcjonalnie) ≤ Wysoka dawka
Placebo w okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby
|
Podawany we wstrzyknięciu dokanałowym (IT).
Podawane poprzez zastrzyk IT
Podawane poprzez zastrzyk IT
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) u uczestników leczonych ALN-SOD
Ramy czasowe: W 4. i 124. tygodniu
|
W 4. i 124. tygodniu
|
|
Nasilenie TEAE u uczestników leczonych ALN-SOD
Ramy czasowe: W 4. i 124. tygodniu
|
W 4. i 124. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stężenie białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Zmiana stężenia białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Stężenie łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Zmiana stężenia NfL w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Stężenie NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Zmiana stężenia NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Stężenie ALN-SOD w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Stężenie ALN-SOD w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) przeciwko ALN-SOD w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
|
Miano ADA do ALN-SOD w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do około 124. tygodnia
|
Do około 124. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
28 czerwca 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
28 kwietnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
28 kwietnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 kwietnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 kwietnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-SOD-ALS-2351
- 2023-510344-20-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które stanowią podstawę publicznie dostępnych wyników, zostaną uwzględnione przy udostępnianiu.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Po otrzymaniu przez firmę Regeneron pozwolenia na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji Farmaceutyki i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, udostępniono publicznie wyniki (np. w publikacji naukowej) , konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada umocowanie prawne do udostępnienia danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą za pośrednictwem Vivli złożyć propozycję dostępu do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron.
Kryteria oceny niezależnych wniosków badawczych firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- ANALITYCZNY_KOD
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na ALN-SOD
-
Alnylam PharmaceuticalsAktywny, nie rekrutującyAmyloidoza transtyretynowa | Amyloidoza, dziedzicznaStany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Belgia, Brazylia, Bułgaria, Kanada, Cypr, Francja, Niemcy, Grecja, Włochy, Japonia, Republika Korei, Malezja, Meksyk, Holandia, Portugalia, Hiszpania, Szwecja, Tajwan, Zjednoczone Królestwo
-
Alnylam PharmaceuticalsZakończonyZakażenia syncytialnym wirusem oddechowymStany Zjednoczone
-
Azienda di Servizi alla Persona di PaviaZakończonyOtyłość | Dysmutaza nadtlenkowaWłochy
-
Indonesia UniversityNieznany
-
Section for Affective Disorders; Northern Stockholm...Karolinska Institutet; Vastra Gotaland Region; Region Örebro County; Uppsala University...Rekrutacyjny
-
Novartis PharmaceuticalsZakończonyHomozygotyczna rodzinna hipercholesterolemiaHongkong, Izrael, Federacja Rosyjska, Serbia, Afryka Południowa, Tajwan, Indyk, Ukraina
-
Alnylam PharmaceuticalsNie dostępnyNeuropatie amyloidowe | Neuropatie amyloidowe, rodzinne | Amyloidoza zależna od TTR | Amyloidoza, dziedziczna | Amyloidoza, dziedziczna, związana z transtyretyną | Rodzinne polineuropatie amyloidowe
-
Alnylam PharmaceuticalsZakończonyAmyloidoza zależna od TTRStany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo
-
Alnylam PharmaceuticalsRekrutacyjnyChoroba Alzheimera o wczesnym początkuZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Holandia, Kanada