Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie na ludziach (FIH) dotyczące ALN-SOD u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym związanym z mutacją w genie SOD1 (SOD1-ALS) (GOALS)

17 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Pierwsze badanie na ludziach mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych rosnących dawek ALN-SOD podawanego dooponowo u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym i mutacjami SOD1

W ramach tego badania badany jest eksperymentalny lek o nazwie ALN-SOD (zwany „lekiem badanym”). Badanie to koncentruje się na osobach ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS), które mają mutację w genie zwanym genem dysmutazy ponadtlenkowej-1 (SOD1). Ten typ ALS jest znany jako „SOD1-ALS”. Jest to pierwszy raz, kiedy ALN-SOD zostanie podany ludziom. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i tolerowany jest badany lek.

W badaniu analizowano kilka innych pytań badawczych, w tym:

  • Wpływ badanego leku na określone biomarkery, czyli cząsteczki we krwi lub płynie otaczającym mózg i rdzeń kręgowy, zwanym płynem mózgowo-rdzeniowym (CSF)
  • Ile badanego leku znajduje się we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym w różnym czasie
  • Czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwko badanemu lekowi (co może spowodować, że lek będzie mniej skuteczny lub może prowadzić do działań niepożądanych)
  • Jaki wpływ ma badany lek na objawy ALS

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

54

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australia, 2139
        • Rekrutacyjny
        • Concord Repatriation General Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Rekrutacyjny
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australia, 4575
        • Rekrutacyjny
        • Sunshine Coast University Hospital
  • Belgia
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • KU Leuven
  • Japonia
      • Kyoto, Japonia, 606-8507
        • Rekrutacyjny
        • Kyoto University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 060-8648
        • Rekrutacyjny
        • Hokkaido University Hospital
    • Tokushima
      • Tokushima, Tokushima, Japonia, 770-0042
        • Rekrutacyjny
        • Tokushima University Hospital
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japonia, 143-8541
        • Rekrutacyjny
        • Toho University Omori Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta Hospital, Edmonton, Division of Neurology
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Rekrutacyjny
        • Sunnybrook Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 04763
        • Rekrutacyjny
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 3080
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Hospital
  • Szwecja
    • Noorland
      • Umeå, Noorland, Szwecja, 907 37
        • Rekrutacyjny
        • Noorlands University Hospital-Department of Neurology
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 83301
        • Rekrutacyjny
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • Taipei, Tajwan, 11211
        • Rekrutacyjny
        • Taipei Veterans General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Osłabienie przypisywane ALS i mutacji SOD1, która została wcześniej opisana jako związana z ALS lub uznawana za prawdopodobną przyczyną ALS, zgodnie z definicją w protokole
  2. Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥50% wartości przewidywanej na podstawie wieku, płci i wzrostu, mierzona w pozycji pionowej
  3. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤35 kg/m2 w momencie badania przesiewowego
  4. Jeśli uczestnicy przyjmują riluzol, edarawon lub AMX0035, muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszą wizytą w sprawie dawkowania i oczekuje się, że pozostaną na tej dawce do końca badania
  5. Liczba płytek krwi >50 000/mikrolitr
  6. Ma prawidłowe odczyty ciśnienia krwi, zgodnie z definicją w protokole

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym
  2. Miał tracheostomię
  3. Według oceny badacza cierpi na demencję
  4. Ma niekontrolowaną chorobę psychiczną, w tym psychozę, aktywne lub niedawne myśli samobójcze, nieleczoną dużą depresję w ciągu ostatnich 30 dni
  5. Czy w przeszłości występowały choroby/urazy mózgu lub kręgosłupa, które mogłyby zakłócać proces nakłucia lędźwiowego (LP), krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego lub ocenę bezpieczeństwa, zgodnie z definicją w protokole
  6. Obecność wszczepionego zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  7. Przedstawia badaczowi jakiekolwiek obawy, które mogłyby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika w związku z jego udziałem w badaniu
  8. Był hospitalizowany (tj. > 24 godziny) z jakiegokolwiek powodu innego niż ALS w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej

UWAGA: Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cohort 1 - Dose Level 1
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-SOD
Podawane zgodnie z protokołem
Inny: Rozcieńczalnik
Podawane zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Cohort 2 - Dose Level 2
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-SOD
Podawane zgodnie z protokołem
Inny: Rozcieńczalnik
Podawane zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Cohort 3 - Dose Level 3
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-SOD
Podawane zgodnie z protokołem
Inny: Rozcieńczalnik
Podawane zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Cohort 4 - Dose Level 4
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-SOD
Podawane zgodnie z protokołem
Inny: Rozcieńczalnik
Podawane zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Cohort 5 (Optional) - ≤ Dose Level 5
Placebo during 4-Week double-blind treatment period
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-SOD
Podawane zgodnie z protokołem
Inny: Rozcieńczalnik
Podawane zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Selected Dose Expansion Cohort(s)
Open Label Treatment (OLT) at selected dose levels. EU Participants can only be included in the Dose Expansion portion of study (Phase 2), not in Dose Escalation (Phase 1)
Lek: ALN-SOD
Podawane zgodnie z protokołem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) u uczestników leczonych preparatem ALN-SOD
Ramy czasowe: W 4. tygodniu i przez 228. tydzień
W 4. tygodniu i przez 228. tydzień
Nasilenie TEAE u uczestników leczonych ALN-SOD
Ramy czasowe: W 4. tygodniu i do 228. tygodnia
W 4. tygodniu i do 228. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Zmiana stężenia NfL w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Stężenie białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR) w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Zmiana stężenia białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około 228. tygodnia
Do około 228. tygodnia
Stężenie NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Zmiana stężenia NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Zmiana w skali funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego – wersja zrewidowana (ALSFRS-R) w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Stężenie ALN-SOD w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Stężenie ALN-SOD w płynie mózgowo-rdzeniowym w czasie
Ramy czasowe: Do około 228 tygodnia
Do około 228 tygodnia
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekarskich (ADA) skierowanych przeciwko ALN-SOD w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228
Miano ADA przeciwko ALN-SOD w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do około tygodnia 228
Do około tygodnia 228

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

21 marca 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 marca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-SOD-ALS-2351
  • 2023-510344-20-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które stanowią podstawę publicznie dostępnych wyników, zostaną uwzględnione przy udostępnianiu.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po otrzymaniu przez firmę Regeneron pozwolenia na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji Farmaceutyki i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, udostępniono publicznie wyniki (np. w publikacji naukowej) , konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada umocowanie prawne do udostępnienia danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą za pośrednictwem Vivli złożyć propozycję dostępu do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron. Kryteria oceny niezależnych wniosków badawczych firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo (PB)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj