Smoothened または Patched 1 変異腫瘍を有するがんにおける潜在的な標的治療としての GDC-0449 (Vismodegib) の試験 (MATCH - サブプロトコル T)
2026年5月12日 更新者：National Cancer Institute (NCI)
Smoothened (SMO) または Patched 1 (PTCH1) 変異を有する腫瘍（基底細胞皮膚癌を除く）患者における GDC-0449 (Vismodegib)
この第 II 相 MATCH 治療試験では、GDC-0449 (ビスモデギブ) が、最初に発症した場所から近くの組織、リンパ節、または体の遠隔部分に転移した可能性がある固形腫瘍、リンパ腫、または多発性骨髄腫の患者の治療にどの程度効果があるかをテストします。 （進行性）または治療に反応しない（難治性）、および 1 つの遺伝子変異が平滑化またはパッチされている人。
ビスモデギブはヘッジホッグシグナル伝達経路拮抗薬と呼ばれる薬剤の一種で、組織の成長と修復に関与するタンパク質の一種をブロックすることで作用し、がん細胞の増殖をブロックする可能性があります。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
第一目的：
I. 進行難治性がん/リンパ腫/多発性骨髄腫患者において、標的治験薬に対して客観的奏効（OR）を示した患者の割合を評価すること。
第二の目的:
I.進行難治性癌/リンパ腫/多発性骨髄腫患者において、標的治験薬による6ヶ月の治療後に生存し、無増悪の患者の割合を評価すること。
II. 死亡または病気の進行までの時間を評価するため。 Ⅲ． 追加のゲノム、リボ核酸（RNA）、タンパク質、画像ベースの評価プラットフォームを使用して、治療の割り当てに使用されるゲノム変化や耐性メカニズムを超えた潜在的な予測バイオマーカーを特定します。
IV. 治療前の画像表現から得られた放射線表現型と治療前から治療後画像までの変化が客観的な反応と無増悪生存期間を予測できるかどうかを評価し、治療前の放射線表現型と腫瘍生検標本の標的遺伝子変異パターンとの関連性を評価する。
概要：
患者は、1～28日目に毎日（QD）ビスモデギブを経口（PO）投与される。 病気の進行や許容できない毒性がない場合、サイクルは 28 日ごとに繰り返されます。 患者は、スクリーニング中に心エコー検査（ECHO）または核検査を受け、研究中に腫瘍生検およびコンピュータ断層撮影（CT）スキャン、磁気共鳴画像法（MRI）、および研究全体を通して血液サンプルの採取を受けます。
研究治療の完了後、患者は2年間は3か月ごと、3年目は6か月ごとに追跡調査されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19103
- ECOG-ACRIN Cancer Research Group
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 患者は、治療サブプロトコルに登録する前に、マスター MATCH プロトコル EAY131/NCI-2015-00054 の該当する適格基準を満たしている必要があります。
- 患者は、MATCH Master プロトコルのセクション 3.1 に概説されているすべての適格基準を満たさなければなりません (セクション 3.1.6 を除く)。 治療ステップへの登録時（ステップ1、3、5、7）
- 患者は、MATCH Master プロトコルによって決定され、付録 II に記載されているように、smoothened（SMO）または有害な Patched 1（PTCH1）の活性化変異を有している必要があります。 スムージング (SMO) またはパッチ 1 (PTCH1) 変異と対応する証拠レベルについては、付録 II を参照してください。
- 患者は基底細胞癌を患っていてはなりません
患者は、治療割り当て前 8 週間以内に心電図 (ECG) を検査する必要があり、以下の心臓基準をいずれも満たしていない必要があります。
- 安静時心電図のリズム、伝導、形態に臨床的に不安定な異常がないこと。 完全左脚ブロック、第3度心臓ブロック
- 先天性QT延長症候群、QT延長症候群の家族歴、または40歳未満の原因不明の突然死など、矯正QT（QTc）延長のリスクや不整脈イベントのリスクを高める要因がないこと
- 既知の左心室機能不全のある患者は、治療登録前の4週間以内にECHOまたは核検査（マルチゲート収集[MUGA]スキャンまたは初回パス）を受けなければならず、左心室駆出率（LVEF）が施設の正常下限（LLN）未満であってはなりません）。 LLN が施設で定義されていない場合、患者が適格となるには LVEF が > 50% である必要があります
- 患者は、GDC-0449 (ビスモデギブ) または同様の化学的または生物学的組成の化合物に対する既知の過敏症を有してはなりません
- 妊娠の可能性のある女性と性的に活発な男性は、適切な二重障壁の避妊法として定義される適切な避妊法（男性の使用に加えて、女性によるペッサリー、子宮内避妊具（IUD）、スポンジ、殺精子剤の使用など）を使用することに同意しなければなりません。コンドームの使用、または処方された「経口避妊薬」または処方された経口避妊インプラントの女性の使用を伴う）。 ダブルバリア避妊薬と経口避妊薬またはインプラントは両方とも、研究開始の少なくとも1週間前に使用し、女性の場合は研究終了後24か月間、男性の場合は研究終了後3か月間継続して使用する必要があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療（ビスモデギブ）
患者は、1～28日目に毎日（QD）ビスモデギブを経口（PO）投与される。
病気の進行や許容できない毒性がない場合、サイクルは 28 日ごとに繰り返されます。
患者は、スクリーニング中にECHOまたは核検査を受け、研究中に腫瘍生検を受け、研究全体を通じてCTスキャン、MRIおよび血液サンプルの収集を受けます。
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採血を受ける
他の名前：
与えられたPO
他の名前：
核の研究を受ける
他の名前：
腫瘍生検を受けます
他の名前：
心エコー検査を受けます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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客観的応答率 (ORR)
時間枠：腫瘍の評価はベースラインで行われ、最初の 26 サイクルは 2 サイクルごと、その後は疾患が進行するまで 3 サイクルごと、登録後 3 年間行われました。
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ORR は、分析可能な患者のうち、腫瘍が治療に対して完全または部分的な反応を示す患者の割合として定義されます。
客観的反応は、固形腫瘍バージョン 1.1 の反応評価基準、リンパ腫患者の Cheson (2014) 基準、および膠芽腫患者の神経腫瘍学反応評価基準と一致して定義されます。
完全な応答と部分的な応答を定義する方法の詳細については、マスター プロトコルを参照してください。
90% 両側二項正確信頼区間が ORR に対して計算されます。
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腫瘍の評価はベースラインで行われ、最初の 26 サイクルは 2 サイクルごと、その後は疾患が進行するまで 3 サイクルごと、登録後 3 年間行われました。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6か月無増悪生存率（PFS）率
時間枠：ベースラインで評価し、最初の 26 サイクルは 2 サイクルごと、その後は疾患の進行まで 3 サイクルごとに、登録後 3 年まで評価し、そこから 6 か月の PFS 率を決定します。
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無増悪生存期間は、治療開始日から進行日または何らかの原因による死亡のいずれか早い方までの時間として定義されます。
疾患の進行は、固形腫瘍バージョン 1.1 の応答評価基準、リンパ腫患者の Cheson (2014) 基準、神経膠芽腫患者の神経腫瘍学基準の応答評価を使用して評価されました。
病気の進行の詳細な定義については、プロトコルを参照してください。
6 か月の PFS 率は、特定の時点の推定値を提供できる Kaplan-Meier 法を使用して推定されました。
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ベースラインで評価し、最初の 26 サイクルは 2 サイクルごと、その後は疾患の進行まで 3 サイクルごとに、登録後 3 年まで評価し、そこから 6 か月の PFS 率を決定します。
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進行なしのサバイバル
時間枠：ベースラインで評価、その後最初の 26 サイクルまでは 2 サイクルごと、その後は疾患が進行するまで 3 サイクルごと、登録後最大 3 年間評価
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PFSは、治療開始日から病気の進行または何らかの原因による死亡のいずれか早い方の日までの時間として定義されました。
PFS 中央値は、Kaplan-Meier 法を使用して推定されました。
疾患の進行は、固形腫瘍の反応評価基準バージョン 1.1、リンパ腫患者の Cheson (2014) 基準、および膠芽腫患者の神経腫瘍学反応評価基準を使用して評価されました。
疾患の進行の詳細な定義についてはプロトコールを参照してください。
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ベースラインで評価、その後最初の 26 サイクルまでは 2 サイクルごと、その後は疾患が進行するまで 3 サイクルごと、登録後最大 3 年間評価
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Anne S Tsao、ECOG-ACRIN Cancer Research Group
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年6月20日
一次修了 (実際)
2022年11月4日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月9日
最初の投稿 (実際)
2024年4月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月12日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NCI-2024-01149 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180820 (米国 NIH グラント/契約)
- EAY131-T (その他の識別子：CTEP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
NCI は、NIH のポリシーに従ってデータを共有することに取り組んでいます。
臨床試験データの共有方法の詳細については、NIH データ共有ポリシー ページへのリンクにアクセスしてください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。