Prueba de GDC-0449 (Vismodegib) como tratamiento potencialmente dirigido en cánceres con tumores mutantes 1 suavizados o parcheados (MATCH - Subprotocolo T)
12 de mayo de 2026 actualizado por: National Cancer Institute (NCI)
GDC-0449 (vismodegib) en pacientes con tumores (excepto carcinoma de piel de células basales) con mutaciones suavizadas (SMO) o parcheadas 1 (PTCH1)
Este ensayo de tratamiento MATCH de fase II prueba qué tan bien funciona GDC-0449 (vismodegib) para el tratamiento de pacientes con tumores sólidos, linfoma o mieloma múltiple que pueden haberse diseminado desde donde comenzó a tejidos cercanos, ganglios linfáticos o partes distantes del cuerpo. (avanzado) o que no responde al tratamiento (refractario) y que tienen una mutación genética 1 suavizada o parcheada.
Vismodegib es un tipo de medicamento llamado antagonista de la vía de señalización de hedgehog y actúa bloqueando un tipo de proteína involucrada en el crecimiento y la reparación de tejidos y puede bloquear el crecimiento de células cancerosas.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
OBJETIVO PRIMARIO:
I. Evaluar la proporción de pacientes con respuesta objetiva (OR) a los agentes del estudio específicos en pacientes con cánceres/linfomas/mieloma múltiple refractarios avanzados.
OBJETIVOS SECUNDARIOS:
I.Evaluar la proporción de pacientes vivos y libres de progresión a los 6 meses de tratamiento con el agente del estudio dirigido en pacientes con cánceres/linfomas/mieloma múltiple refractarios avanzados.
II. Evaluar el tiempo hasta la muerte o progresión de la enfermedad. III. Identificar posibles biomarcadores predictivos más allá de la alteración genómica mediante la cual se asigna el tratamiento o los mecanismos de resistencia utilizando plataformas de evaluación genómicas adicionales, ácido ribonucleico (ARN), proteínas y basadas en imágenes.
IV. Evaluar si los fenotipos radiómicos obtenidos de las imágenes previas al tratamiento y los cambios de las imágenes previas y posteriores a la terapia pueden predecir la respuesta objetiva y la supervivencia libre de progresión y evaluar la asociación entre los fenotipos radiómicos previos al tratamiento y los patrones de mutación genética específicos de las muestras de biopsia de tumores.
DESCRIBIR:
Los pacientes reciben vismodegib por vía oral (VO) diariamente (QD) los días 1-28. Los ciclos se repiten cada 28 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes se someten a una ecocardiografía (ECHO) o un estudio nuclear durante la selección, una biopsia del tumor en el estudio y una tomografía computarizada (TC), una resonancia magnética (MRI) y una recolección de muestras de sangre durante todo el estudio.
Una vez finalizado el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes cada 3 meses durante 2 años y luego cada 6 meses durante el tercer año.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
34
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19103
- ECOG-ACRIN Cancer Research Group
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben haber cumplido con los criterios de elegibilidad aplicables en el Protocolo maestro MATCH EAY131/NCI-2015-00054 antes de registrarse en el subprotocolo de tratamiento.
- Los pacientes deben cumplir todos los criterios de elegibilidad descritos en la sección 3.1 del protocolo MATCH Master (excluyendo la sección 3.1.6) en el momento del registro en el paso de tratamiento (paso 1, 3, 5, 7)
- Los pacientes deben tener mutaciones activadoras de Patched 1 suavizado (SMO) o perjudicial (PTCH1), según lo determinado mediante el protocolo MATCH Master y descrito en el apéndice II. Consulte el apéndice II para obtener información sobre las mutaciones suavizadas (SMO) o parcheadas 1 (PTCH1) y los niveles de evidencia correspondientes.
- El paciente no debe tener carcinoma de células basales.
Los pacientes deben tener un electrocardiograma (ECG) dentro de las 8 semanas anteriores a la asignación del tratamiento y no deben tener NINGUNO de los siguientes criterios cardíacos:
- No hay anomalías clínicamente inestables en el ritmo, la conducción o la morfología del ECG en reposo, p. bloqueo completo de rama izquierda, bloqueo cardíaco de tercer grado
- No hay factores que aumenten el riesgo de prolongación del QT (QTc) corregido o riesgo de eventos arrítmicos como el síndrome de QT largo congénito, antecedentes familiares de síndrome de QT largo o muerte súbita inexplicable en menores de 40 años.
- Los pacientes con disfunción ventricular izquierda conocida deben someterse a un estudio ecográfico o nuclear (exploración de adquisición múltiple [MUGA] o primer pase) dentro de las 4 semanas previas al registro para el tratamiento y no deben tener una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) <límite inferior normal institucional (LLN). ). Si el LIN no está definido en un sitio, la FEVI debe ser > 50 % para que el paciente sea elegible
- Los pacientes no deben tener hipersensibilidad conocida al GDC-0449 (vismodegib) o compuestos de composición química o biológica similar.
- Las mujeres en edad fértil y los hombres sexualmente activos deben aceptar utilizar un método anticonceptivo adecuado, definido como un método anticonceptivo de doble barrera apropiado (como el uso femenino de un diafragma, dispositivo intrauterino (DIU), esponja y espermicida, además del uso masculino). de un condón o implican el uso femenino de "píldoras anticonceptivas" prescritas o de un implante anticonceptivo prescrito). Tanto la anticoncepción de doble barrera como las píldoras o implantes anticonceptivos deben usarse durante al menos una semana antes del inicio del estudio y continuar durante 24 meses después de finalizar el estudio para las mujeres y 3 meses después de completar el estudio para los hombres.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento (vismodegib)
Los pacientes reciben vismodegib por vía oral (VO) diariamente (QD) los días 1-28.
Los ciclos se repiten cada 28 días en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Los pacientes se someten a un estudio ECO o nuclear durante la selección, una biopsia del tumor en el estudio y una tomografía computarizada, una resonancia magnética y una recolección de muestras de sangre durante todo el estudio.
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Someterse a la recolección de muestras de sangre
Otros nombres:
Orden de compra dada
Otros nombres:
Someterse a estudio nuclear
Otros nombres:
Someterse a biopsia tumoral
Otros nombres:
Sufrir ecocardiografía
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: Las evaluaciones de los tumores se realizaron al inicio del estudio, luego cada 2 ciclos durante los primeros 26 ciclos y posteriormente cada 3 ciclos hasta la progresión de la enfermedad, hasta 3 años después del registro.
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La ORR se define como el porcentaje de pacientes cuyos tumores tienen una respuesta completa o parcial al tratamiento entre los pacientes analizables.
La respuesta objetiva se define de acuerdo con los Criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos versión 1.1, los criterios de Cheson (2014) para pacientes con linfoma y los criterios de Evaluación de respuesta en neurooncología para pacientes con glioblastoma.
Los detalles sobre cómo definir la respuesta completa y la respuesta parcial se pueden encontrar en el protocolo maestro.
Se calcula el intervalo de confianza exacto binomial bilateral del 90 % para la TRO.
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Las evaluaciones de los tumores se realizaron al inicio del estudio, luego cada 2 ciclos durante los primeros 26 ciclos y posteriormente cada 3 ciclos hasta la progresión de la enfermedad, hasta 3 años después del registro.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de supervivencia libre de progresión (PFS) de 6 meses
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, luego cada 2 ciclos durante los primeros 26 ciclos y cada 3 ciclos a partir de entonces hasta la progresión de la enfermedad, hasta 3 años posteriores al registro, a partir de los cuales se determina la tasa de SLP a los 6 meses
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La supervivencia libre de progresión se define como el tiempo desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha de progresión o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
La progresión de la enfermedad se evaluó mediante los criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos versión 1.1, los criterios de Cheson (2014) para pacientes con linfoma y los criterios de evaluación de respuesta en neurooncología para pacientes con glioblastoma.
Consulte el protocolo para obtener definiciones detalladas de la progresión de la enfermedad.
La tasa de SLP a los 6 meses se calculó mediante el método de Kaplan-Meier, que puede proporcionar una estimación puntual para cualquier momento específico.
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Evaluado al inicio, luego cada 2 ciclos durante los primeros 26 ciclos y cada 3 ciclos a partir de entonces hasta la progresión de la enfermedad, hasta 3 años posteriores al registro, a partir de los cuales se determina la tasa de SLP a los 6 meses
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Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, luego cada 2 ciclos durante los primeros 26 ciclos y posteriormente cada 3 ciclos hasta la progresión de la enfermedad, hasta 3 años después del registro.
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La SLP se definió como el tiempo desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurriera primero.
La mediana de la SLP se estimó mediante el método de Kaplan-Meier.
La progresión de la enfermedad se evaluó utilizando los criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos versión 1.1, los criterios de Cheson (2014) para pacientes con linfoma y los criterios de evaluación de respuesta en neurooncología para pacientes con glioblastoma.
Consulte el protocolo para obtener definiciones detalladas de la progresión de la enfermedad.
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Evaluado al inicio, luego cada 2 ciclos durante los primeros 26 ciclos y posteriormente cada 3 ciclos hasta la progresión de la enfermedad, hasta 3 años después del registro.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Anne S Tsao, ECOG-ACRIN Cancer Research Group
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de junio de 2016
Finalización primaria (Actual)
4 de noviembre de 2022
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
10 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Neoplasias De Células Plasmáticas
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Linfoma
- Mieloma múltiple
- Organización y administración
- Administración de Servicios de Salud
- Técnicas de investigación
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Técnicas citológicas
- Citodiagnóstico
- Técnicas de diagnóstico, quirúrgico
- Administración hospitalaria
- Administración de instalaciones de salud
- Biopsia
- Manejo de muestras
- Departamento de medicina nuclear, hospital
- HHANTAG691
Otros números de identificación del estudio
- NCI-2024-01149 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- U10CA180820 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- EAY131-T (Otro identificador: CTEP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El NCI se compromete a compartir datos de acuerdo con la política de los NIH.
Para obtener más detalles sobre cómo se comparten los datos de los ensayos clínicos, acceda al enlace a la página de la política de intercambio de datos de los NIH.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .