CHCHD10 ALS の単一参加者に対する個別化アンチセンス オリゴヌクレオチド療法
2026年7月9日 更新者：n-Lorem Foundation
CHCHD10の病原性変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS）の単一参加者に対する実験的アンチセンスオリゴヌクレオチド治療の非盲検試験
この研究プロジェクトは、CHCHD10 の病的バリアントによる筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の 1 人の参加者向けに設計された個別化アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) 薬の送達を伴います。
調査の概要
詳細な説明
これは、CHCHD10の病的バリアントによる筋萎縮性側索硬化症（ALS）の単一参加者を対象に、個別化アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療による治療の安全性と有効性を評価する介入研究です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者（該当する場合）および/または参加者の親または法的に権限を与えられた代理人によって提供されるインフォームドコンセント/同意。
- 研究現場に赴き、研究関連のフォローアップ検査および/または手順を遵守し、参加者の医療記録へのアクセスを提供する能力。
- 遺伝的に確認された神経障害。
除外基準:
- 参加者は、最終的に研究手順の完了を妨げると現場調査官が判断する何らかの症状を抱えています。
- 登録時の薬物の半減期が5未満以内の治験薬の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：オープンラベル
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パーソナライズされたアンチセンスオリゴヌクレオチド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床機能
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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改訂版筋萎縮性側索硬化症機能評価スケール（ALSFRS-R）のスコアにおける、nL-CHCHD-001投与後12か月のベースラインからの変化。
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ベースラインから 12 か月まで
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臨床機能
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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NL-CHCHD-001投与後12か月後のALS認知行動スクリーニング（ALS-CBS）スコアのベースラインからの変化
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ベースラインから 12 か月まで
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臨床機能
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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筋萎縮性側索硬化症評価質問票 5 (ALSAQ-5) のスコアにおける、nL-CHCHD-001 投与後 12 か月のベースラインからの変化。
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ベースラインから 12 か月まで
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臨床機能
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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NL-CHCHD-001投与後12ヶ月における肺活量パフォーマンスのスコアのベースラインからの変化。
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ベースラインから 12 か月まで
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疾患バイオマーカー
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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NL-CHCHD-001投与後12ヶ月の血清/血漿およびCSF神経フィラメント軽鎖レベルのベースラインからの変化
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ベースラインから 12 か月まで
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生存
時間枠：ベースラインから12か月
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NL-CHCHD-001の生存状態での管理後の12ヶ月後のベースラインからの変更
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ベースラインから12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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有害事象の発生率と重症度
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ベースラインから 12 か月まで
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安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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健康診断での緊急の異常
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ベースラインから 12 か月まで
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安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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神経学的検査での緊急異常
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ベースラインから 12 か月まで
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安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
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安全検査室での緊急異常 (CSF、化学、血液学、凝固、尿検査)
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ベースラインから 12 か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年4月16日
一次修了 (推定)
2027年4月1日
研究の完了 (推定)
2027年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年4月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月26日
最初の投稿 (実際)
2024年4月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月9日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。