Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Thérapie oligonucléotidique antisens personnalisée pour un seul participant atteint de SLA CCHHD10

9 juillet 2026 mis à jour par: n-Lorem Foundation

Une étude ouverte d'un traitement expérimental par oligonucléotides antisens pour un seul participant atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA) en raison d'une variante pathogène du CCHHD10

Ce projet de recherche implique l'administration d'un médicament oligonucléotide antisens (ASO) personnalisé conçu pour un seul participant atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA) due à une variante pathogène du CCHHD10.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude interventionnelle visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement par un traitement individualisé par oligonucléotide antisens (ASO) chez un seul participant atteint de sclérose latérale amyotrophique (SLA) due à une variante pathogène du CCHHD10.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement/assentiment éclairé fourni par le participant (le cas échéant) et/ou le(s) parent(s) du participant ou son(ses) représentant(s) légalement autorisé(s).
  • Capacité à se rendre sur le site d'étude et à adhérer aux examens et/ou procédures de suivi liés à l'étude et à donner accès aux dossiers médicaux des participants.
  • Trouble neurologique génétiquement confirmé.

Critère d'exclusion:

  • Le participant présente une condition qui, de l'avis de l'enquêteur du site, pourrait finalement empêcher l'achèvement des procédures d'étude.
  • Utilisation d'un médicament expérimental dans moins de 5 demi-vies du médicament au moment de l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Étiquette ouverte
Médicament: nL-CHCHD-001
Oligonucléotide antisens personnalisé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonctionnement clinique
Délai: Base de référence à 12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale 12 mois après l'administration du nL-CHCHD-001 dans les scores de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R).
Base de référence à 12 mois
Fonctionnement clinique
Délai: Base de référence à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base, 12 mois après l'administration du nL-CHCHD-001, dans les scores de l'écran cognitivo-comportemental SLA (ALS-CBS)
Base de référence à 12 mois
Fonctionnement clinique
Délai: Base de référence à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base 12 mois après l'administration du nL-CHCHD-001 dans les scores du questionnaire d'évaluation de la sclérose latérale amyotrophique 5 (ALSAQ-5).
Base de référence à 12 mois
Fonctionnement clinique
Délai: Base de référence à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base 12 mois après l'administration du nL-CHCHD-001 des scores sur les performances de la capacité vitale.
Base de référence à 12 mois
Biomarqueurs de maladies
Délai: Base de référence à 12 mois
Changement par rapport à la valeur initiale 12 mois après l'administration de nL-CHCHD-001 dans les niveaux de chaînes légères des neurofilaments sériques/plasmatiques et du LCR
Base de référence à 12 mois
Survie
Délai: Ligne de référence à 12 mois
Changement de la ligne de base à 12 mois après NL-CHCHD-001 Administration en statut de survie
Ligne de référence à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérance
Délai: Base de référence à 12 mois
Incidence et gravité des événements indésirables
Base de référence à 12 mois
Sécurité et tolérance
Délai: Base de référence à 12 mois
Anomalies émergentes lors de l'examen physique
Base de référence à 12 mois
Sécurité et tolérance
Délai: Base de référence à 12 mois
Anomalies émergentes à l'examen neurologique
Base de référence à 12 mois
Sécurité et tolérance
Délai: Base de référence à 12 mois
Anomalies émergentes dans les laboratoires de sécurité (LCR, chimie, hématologie, coagulation et analyse d'urine)
Base de référence à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

n-Lorem Foundation

Collaborateurs

Mayo Clinic

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2024

Première publication (Réel)

30 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 23-011476

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner