Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Персонализированная терапия антисмысловыми олигонуклеотидами для одного участника с БАС CHCHD10

9 июля 2026 г. обновлено: n-Lorem Foundation

Открытое исследование экспериментального лечения антисмысловыми олигонуклеотидами у одного участника с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) вследствие патогенного варианта CHCHD10

Этот исследовательский проект предполагает доставку персонализированного препарата антисмысловых олигонуклеотидов (АСО), разработанного для одного участника с боковым амиотрофическим склерозом (АЛС), вызванным патогенным вариантом CHCHD10.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это интервенционное исследование для оценки безопасности и эффективности лечения с помощью индивидуального лечения антисмысловыми олигонуклеотидами (АСО) у одного участника с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), вызванным патогенным вариантом CHCHD10.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Информированное согласие/согласие, предоставленное участником (при необходимости) и/или родителем(ями) участника или его законным представителем(ями).
  • Возможность приехать на место исследования и пройти последующие обследования и/или процедуры, связанные с исследованием, а также предоставить доступ к медицинским записям участников.
  • Генетически подтвержденное неврологическое заболевание.

Критерий исключения:

  • У участника имеется какое-либо состояние, которое, по мнению исследователя объекта, в конечном итоге помешает завершению процедур исследования.
  • Использование исследуемого препарата в течение менее 5 периодов полувыведения препарата на момент включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открой надпись
Лекарство: nL-CHCHD-001
Персонализированный антисмысловой олигонуклеотид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение показателей по пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001 (ALSFRS-R).
Базовый уровень до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение показателей когнитивно-поведенческого скрининга БАС (ALS-CBS) по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001.
Базовый уровень до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение показателей по опроснику 5 для оценки бокового амиотрофического склероза по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001 (ALSAQ-5).
Базовый уровень до 12 месяцев
Клиническое функционирование
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение показателей жизненной емкости организма по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001.
Базовый уровень до 12 месяцев
Биомаркеры заболеваний
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Изменение уровней легкой цепи нейрофиламентов в сыворотке/плазме и спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев после введения nL-CHCHD-001
Базовый уровень до 12 месяцев
Выживание
Временное ограничение: Базовая линия до 12 месяцев
Изменение с базовой линии на 12 месяцев после NL-CHCHD-001 Администрирование в статусе выживания
Базовая линия до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Частота и тяжесть нежелательных явлений
Базовый уровень до 12 месяцев
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Непредвиденные отклонения при физикальном осмотре
Базовый уровень до 12 месяцев
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Неотложные отклонения при неврологическом обследовании
Базовый уровень до 12 месяцев
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Базовый уровень до 12 месяцев
Непредвиденные отклонения в лабораториях безопасности (СМЖ, биохимия, гематология, коагуляция и анализы мочи)
Базовый уровень до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

n-Lorem Foundation

Соавторы

Mayo Clinic

Следователи

  • Главный следователь: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 23-011476

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться