Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Personlig antisense oligonukleotidterapi til en enkelt deltager med CHCHD10 ALS

31. juli 2025 opdateret af: n-Lorem Foundation

Et åbent studie af en eksperimentel antisense-oligonukleotidbehandling til en enkelt deltager med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grund af en patogen variant i CHCHD10

Dette forskningsprojekt omfatter levering af et personligt antisense oligonukleotid (ASO) lægemiddel designet til en enkelt deltager med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grund af en patogen variant i CHCHD10

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et interventionsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​behandling med en individualiseret antisense oligonukleotid (ASO) behandling hos en enkelt deltager med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grund af en patogen variant i CHCHD10

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke/samtykke givet af deltageren (når det er relevant) og/eller deltagerens forælder(e) eller juridisk autoriserede repræsentant(er).
  • Evne til at rejse til studiestedet og overholde studierelaterede opfølgende undersøgelser og/eller procedurer og give adgang til deltagerens journaler.
  • Genetisk bekræftet neurologisk lidelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har enhver betingelse, som efter Site Investigator's mening i sidste ende ville forhindre færdiggørelsen af ​​undersøgelsesprocedurer.
  • Brug af en forsøgsmedicin inden for mindre end 5 halveringstider af lægemidlet ved indskrivning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbn Label
Medicin: nL-CHCHD-001
Personlig antisense oligonukleotid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline 12 måneder efter administration af nL-CHCHD-001 i scores på Amyotrofisk Lateral Sclerose Funktionel Rating Skala-revideret (ALSFRS-R).
Baseline til 12 måneder
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline 12 måneder efter administration af nL-CHCHD-001 i score på ALS Cognitive Behavioural Screen (ALS-CBS)
Baseline til 12 måneder
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline 12 måneder efter administration af nL-CHCHD-001 i scores på Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire 5 (ALSAQ-5).
Baseline til 12 måneder
Klinisk funktion
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline 12 måneder efter administration af nL-CHCHD-001 i score på vitalkapacitetsydelse.
Baseline til 12 måneder
Sygdoms biomarkører
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline 12 måneder efter nL-CHCHD-001 administration i serum/plasma og CSF neurofilament let kæde niveauer
Baseline til 12 måneder
Overlevelse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline ved 12-måneders efter NL-CHCHD-001-administration i overlevelsesstatus
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Baseline til 12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Nye abnormiteter i fysisk undersøgelse
Baseline til 12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Nye abnormiteter i neurologisk undersøgelse
Baseline til 12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Nye abnormiteter i sikkerhedslaboratorier (CSF, kemi, hæmatologi, koagulation og urinanalyse)
Baseline til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Samarbejdspartnere

Mayo Clinic

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2024

Først opslået (Faktiske)

30. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-011476

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med nL-CHCHD-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner