Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gepersonaliseerde antisense-oligonucleotidetherapie voor één deelnemer met CHCHD10 ALS

9 juli 2026 bijgewerkt door: n-Lorem Foundation

Een open-label studie van een experimentele antisense-oligonucleotidebehandeling voor een enkele deelnemer met amyotrofische laterale sclerose (ALS) als gevolg van een pathogene variant in CHCHD10

Dit onderzoeksproject omvat de levering van een gepersonaliseerd antisense-oligonucleotide (ASO) medicijn ontworpen voor een enkele deelnemer met amyotrofische laterale sclerose (ALS) als gevolg van een pathogene variant in CHCHD10

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een interventioneel onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een behandeling met een geïndividualiseerde antisense-oligonucleotide (ASO)-behandeling bij een enkele deelnemer met amyotrofische laterale sclerose (ALS) als gevolg van een pathogene variant in CHCHD10.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming/instemming verstrekt door de deelnemer (indien van toepassing) en/of de ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) van de deelnemer.
  • Mogelijkheid om naar de onderzoekslocatie te reizen en zich te houden aan studiegerelateerde vervolgonderzoeken en/of -procedures en toegang te verlenen tot de medische dossiers van de deelnemer.
  • Genetisch bevestigde neurologische aandoening.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer heeft enige voorwaarde die naar de mening van de locatieonderzoeker uiteindelijk de voltooiing van de onderzoeksprocedures in de weg zou staan.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen minder dan 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel bij inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etiket openen
Geneesmiddel: nL-CHCHD-001
Gepersonaliseerde antisense-oligonucleotide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde 12 maanden na toediening van nL-CHCHD-001 in scores op de Amyotrofische Laterale Sclerose Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Basislijn tot 12 maanden
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde 12 maanden na toediening van nL-CHCHD-001 in scores op ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS)
Basislijn tot 12 maanden
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde 12 maanden na toediening van nL-CHCHD-001 in scores op Amyotrofische Laterale Sclerose Beoordelingsvragenlijst 5 (ALSAQ-5).
Basislijn tot 12 maanden
Klinisch functioneren
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde 12 maanden na toediening van nL-CHCHD-001 in scores op vitale capaciteitsprestaties.
Basislijn tot 12 maanden
Biomarkers voor ziekten
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde 12 maanden na toediening van nL-CHCHD-001 in serum/plasma- en CSF-neurofilament lichte keten-niveaus
Basislijn tot 12 maanden
Overleving
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering van de basislijn na 12 maanden na NL-CHCHD-001 administratie in overlevingsstatus
Basislijn tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Opkomende afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Opkomende afwijkingen bij neurologisch onderzoek
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Opkomende afwijkingen in veiligheidslaboratoria (CSF, chemie, hematologie, coagulatie en urineonderzoek)
Basislijn tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Medewerkers

Mayo Clinic

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 23-011476

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren