Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Személyre szabott antiszensz oligonukleotid terápia egyetlen résztvevő számára CHCHD10 ALS-ben

2024. április 26. frissítette: n-Lorem Foundation

Nyílt vizsgálat egy kísérleti antiszensz oligonukleotid kezelésről egyetlen résztvevő számára, aki a CHCHD10 patogén variánsa miatt amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenved

Ez a kutatási projekt egy személyre szabott antiszensz oligonukleotid (ASO) gyógyszer szállítását foglalja magában, amelyet egyetlen résztvevő számára terveztek, aki a CHCHD10 patogén variánsa miatt amyotrophiás laterális szklerózisban (ALS) szenved.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy intervenciós vizsgálat az egyénre szabott antiszensz oligonukleotid (ASO) kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére egyetlen résztvevőnél, aki a CHCHD10 patogén variánsa miatt amyotrophiás laterális szklerózisban (ALS) szenved.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő (adott esetben) és/vagy a résztvevő szülője vagy jogilag meghatalmazott képviselői által adott tájékozott hozzájárulás/hozzájárulás.
  • Lehetőség a vizsgálat helyszínére történő utazásra, a tanulmányokkal kapcsolatos nyomon követési vizsgálatok és/vagy eljárások betartására, valamint hozzáférés biztosítása a résztvevő orvosi feljegyzéseihez.
  • Genetikailag igazolt neurológiai rendellenesség.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek olyan feltétele van, amely a Helyszínvizsgáló véleménye szerint végső soron megakadályozná a vizsgálati eljárások elvégzését.
  • Vizsgálati gyógyszer alkalmazása a gyógyszer felezési idejének 5-nél rövidebb időn belül a felvételkor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
Drog: nL-CHCHD-001
Személyre szabott antiszensz oligonukleotid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai működés
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest 12 hónappal az nL-CHCHD-001 beadása után az amiotróf laterális szklerózis funkcionális értékelési skála (ALSFRS-R) pontszámaiban.
Kiindulási állapot 12 hónapig
Klinikai működés
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest 12 hónappal az nL-CHCHD-001 beadása után az ALS kognitív viselkedési képernyőn (ALS-CBS) mért pontszámokban
Kiindulási állapot 12 hónapig
Klinikai működés
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest 12 hónappal az nL-CHCHD-001 beadása után az 5. amiotrófiás laterális szklerózis értékelési kérdőív (ALSAQ-5) pontszámában.
Kiindulási állapot 12 hónapig
Klinikai működés
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest 12 hónappal az nL-CHCHD-001 beadása után a vitális kapacitás pontszámában.
Kiindulási állapot 12 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Betegség biomarkerek
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest 12 hónappal az nL-CHCHD-001 beadása után a szérum/plazma és a CSF neurofilamentum könnyű lánc szintjében
Kiindulási állapot 12 hónapig
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága
Kiindulási állapot 12 hónapig
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Sürgős rendellenességek a fizikális vizsgálat során
Kiindulási állapot 12 hónapig
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Sürgős rendellenességek a neurológiai vizsgálat során
Kiindulási állapot 12 hónapig
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Sürgős rendellenességek a biztonsági laboratóriumokban (CSF, kémia, hematológia, koaguláció és vizeletvizsgálat)
Kiindulási állapot 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

n-Lorem Foundation

Együttműködők

Mayo Clinic

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. április 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 26.

Első közzététel (Tényleges)

2024. április 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 23-011476

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a nL-CHCHD-001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guatemala

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel