Personlig tilpasset antisense oligonukleotidterapi for en enkelt deltaker med CHCHD10 ALS
9. juli 2026 oppdatert av: n-Lorem Foundation
En åpen studie av en eksperimentell antisense oligonukleotidbehandling for en enkelt deltaker med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grunn av en patogen variant i CHCHD10
Dette forskningsprosjektet innebærer levering av et personlig antisense oligonukleotid (ASO) medikament designet for en enkelt deltaker med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grunn av en patogen variant i CHCHD10
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en intervensjonsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av behandling med en individualisert antisense oligonukleotid (ASO) behandling hos en enkelt deltaker med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) på grunn av en patogen variant i CHCHD10
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Informert samtykke/samtykke gitt av deltakeren (når det er aktuelt), og/eller deltakerens forelder(e) eller juridisk autoriserte representant(er).
- Evne til å reise til studiestedet og følge studierelaterte oppfølgingsundersøkelser og/eller prosedyrer og gi tilgang til deltakerens journal.
- Genetisk bekreftet nevrologisk lidelse.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har en hvilken som helst betingelse som etter nettstedsforskerens mening til slutt vil forhindre fullføring av studieprosedyrer.
- Bruk av en undersøkelsesmedisin innen mindre enn 5 halveringstider av stoffet ved registrering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpen etikett
|
Personlig antisense-oligonukleotid
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring fra baseline 12 måneder etter administrering av nL-CHCHD-001 i skårer på Amyotrofisk Lateral Sklerose Funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R).
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring fra baseline 12 måneder etter administrering av nL-CHCHD-001 i score på ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS)
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring fra baseline 12 måneder etter administrering av nL-CHCHD-001 i skårer på Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire 5 (ALSAQ-5).
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Klinisk funksjon
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring fra baseline 12 måneder etter nL-CHCHD-001-administrasjon i skårer på vitalkapasitetsytelse.
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Sykdomsbiomarkører
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring fra baseline 12 måneder etter administrering av nL-CHCHD-001 i serum/plasma og CSF nevrofilament lettkjedenivåer
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Overlevelse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring fra baseline på 12-måneders etter NL-CHCHD-001-administrasjon i overlevelsesstatus
|
Baseline til 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Nye avvik ved fysisk undersøkelse
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Nye abnormiteter ved nevrologisk undersøkelse
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Nye abnormiteter i sikkerhetslaboratorier (CSF, kjemi, hematologi, koagulasjon og urinanalyse)
|
Baseline til 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. april 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. april 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
30. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 23-011476
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .