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Personalisierte Antisense-Oligonukleotidtherapie für einen einzelnen Teilnehmer mit CHCHD10 ALS

9. Juli 2026 aktualisiert von: n-Lorem Foundation

Eine offene Studie einer experimentellen Antisense-Oligonukleotid-Behandlung für einen einzelnen Teilnehmer mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) aufgrund einer pathogenen Variante von CHCHD10

Dieses Forschungsprojekt umfasst die Bereitstellung eines personalisierten Antisense-Oligonukleotid-Medikaments (ASO), das für einen einzelnen Teilnehmer mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) aufgrund einer pathogenen Variante von CHCHD10 entwickelt wurde

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine interventionelle Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit einer individualisierten Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Behandlung bei einem einzelnen Teilnehmer mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) aufgrund einer pathogenen Variante von CHCHD10

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung/Zustimmung des Teilnehmers (falls zutreffend) und/oder der Eltern des Teilnehmers oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters.
  • Fähigkeit, zum Studienort zu reisen, studienbezogene Nachuntersuchungen und/oder Verfahren einzuhalten und Zugang zu den Krankenakten des Teilnehmers zu gewähren.
  • Genetisch bestätigte neurologische Störung.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine Bedingung, die nach Ansicht des Standortforschers letztendlich den Abschluss der Studienverfahren verhindern würde.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von weniger als 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels bei der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Etikett öffnen
Arzneimittel: nL-CHCHD-001
Personalisiertes Antisense-Oligonukleotid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Funktionsweise
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001 in den Scores auf der überarbeiteten Funktionsbewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS-R).
Ausgangswert bis 12 Monate
Klinische Funktionsweise
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der Ergebnisse im ALS Cognitive Behavioral Screen (ALS-CBS) gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001
Ausgangswert bis 12 Monate
Klinische Funktionsweise
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der Ergebnisse im Fragebogen 5 zur Beurteilung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALSAQ-5) gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001.
Ausgangswert bis 12 Monate
Klinische Funktionsweise
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der Werte für die Leistung der Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001.
Ausgangswert bis 12 Monate
Krankheitsbiomarker
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert 12 Monate nach der Verabreichung von nL-CHCHD-001 in den Serum-/Plasma- und CSF-Neurofilament-Leichtkettenwerten
Ausgangswert bis 12 Monate
Überleben
Zeitfenster: Grundlinie bis 12 Monate
Wechseln Sie von der Ausgangswert bei 12 Monaten nach NL-CHCHD-001-Verabreichung im Überlebensstatus
Grundlinie bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse
Ausgangswert bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Aufkommende Anomalien bei der körperlichen Untersuchung
Ausgangswert bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Aufkommende Anomalien bei der neurologischen Untersuchung
Ausgangswert bis 12 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Aufkommende Anomalien in Sicherheitslabors (CSF, Chemie, Hämatologie, Koagulation und Urinanalyse)
Ausgangswert bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Mitarbeiter

Mayo Clinic

Ermittler

  • Hauptermittler: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 23-011476

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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