CHCHD10 ALS를 앓고 있는 단일 참가자를 위한 맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료법
2026년 7월 9일 업데이트: n-Lorem Foundation
CHCHD10의 병원성 변이로 인한 근위축성 측삭 경화증(ALS) 단일 참가자를 위한 실험적 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료에 대한 공개 라벨 연구
이 연구 프로젝트에는 CHCHD10의 병원성 변종으로 인해 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 단일 참가자를 위해 설계된 맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 약물의 전달이 수반됩니다.
연구 개요
상세 설명
이는 CHCHD10의 병원성 변이로 인해 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 단일 참가자를 대상으로 개별화된 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위한 중재적 연구입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자(해당되는 경우) 및/또는 참가자의 부모 또는 법적으로 승인된 대리인이 제공한 사전 동의/동의.
- 연구 현장으로 이동하여 연구 관련 후속 검사 및/또는 절차를 준수하고 참가자의 의료 기록에 대한 접근을 제공할 수 있는 능력.
- 유전적으로 확인된 신경학적 장애.
제외 기준:
- 참가자는 현장 조사자의 의견으로 궁극적으로 연구 절차의 완료를 방해할 수 있는 조건을 가지고 있습니다.
- 등록 시 약물의 반감기 5분 미만 이내에 시험용 약물을 사용함
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 오픈 라벨
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맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오티드
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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임상적 기능
기간: 12개월 기준
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NL-CHCHD-001 투여 후 12개월에 기준선으로부터 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 점수의 변화.
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12개월 기준
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임상적 기능
기간: 12개월 기준
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NL-CHCHD-001 투여 후 12개월에 ALS 인지 행동 선별검사(ALS-CBS) 점수의 기준선 대비 변화
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12개월 기준
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임상적 기능
기간: 12개월 기준
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근위축성 측삭 경화증 평가 설문지 5(ALSAQ-5) 점수의 기준선 대비 nL-CHCHD-001 투여 후 12개월의 변화.
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12개월 기준
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임상적 기능
기간: 12개월 기준
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NL-CHCHD-001 투여 후 12개월에 기준선으로부터 필수 용량 성능 점수의 변화.
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12개월 기준
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질병 바이오마커
기간: 12개월 기준
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NL-CHCHD-001 투여 후 12개월에 혈청/혈장 및 CSF 신경필라멘트 경쇄 수준의 기준선 대비 변화
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12개월 기준
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활착
기간: 기준선에서 12 개월
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생존 상태에서 NL-CHCHD-001 투여 후 12 개월의 기준선에서 변경
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기준선에서 12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전성과 내약성
기간: 12개월 기준
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이상반응 발생률 및 심각도
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12개월 기준
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안전성과 내약성
기간: 12개월 기준
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신체검사에서 나타나는 이상 징후
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12개월 기준
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안전성과 내약성
기간: 12개월 기준
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신경학적 검사에서 나타나는 이상
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12개월 기준
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안전성과 내약성
기간: 12개월 기준
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안전 실험실의 긴급 이상(CSF, 화학, 혈액학, 응고 및 소변검사)
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12개월 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 16일
기본 완료 (추정된)
2027년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 23-011476
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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