Spersonalizowana terapia oligonukleotydami antysensownymi dla jednego uczestnika z CHCHD10 ALS
9 lipca 2026 zaktualizowane przez: n-Lorem Foundation
Otwarte badanie eksperymentalnego leczenia oligonukleotydami antysensownymi u pojedynczego uczestnika chorego na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) spowodowane patogennym wariantem CHCHD10
Ten projekt badawczy obejmuje dostawę spersonalizowanego leku oligonukleotydowego antysensownego (ASO) przeznaczonego dla pojedynczego uczestnika cierpiącego na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) spowodowane patogennym wariantem CHCHD10
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie interwencyjne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia zindywidualizowanym oligonukleotydem antysensownym (ASO) u jednego uczestnika chorego na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) spowodowane patogennym wariantem choroby CHCHD10
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Świadoma zgoda/zgoda wyrażona przez uczestnika (w stosownych przypadkach) i/lub rodzica(-ów) uczestnika lub upoważnionego(-ych) prawnego przedstawiciela(-ów).
- Możliwość podróżowania do miejsca badania i przestrzegania związanych z badaniem badań kontrolnych i/lub procedur oraz zapewnienia dostępu do dokumentacji medycznej uczestnika.
- Genetycznie potwierdzone zaburzenie neurologiczne.
Kryteria wyłączenia:
- U Uczestnika występują jakiekolwiek schorzenia, które w opinii Inspektora Ośrodka ostatecznie uniemożliwią ukończenie procedur badania.
- Stosowanie badanego leku w czasie krótszym niż 5 okresów półtrwania leku w momencie włączenia do badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Otwórz etykietę
|
Spersonalizowany oligonukleotyd antysensowny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w wynikach w skorygowanej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R).
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w wynikach badania poznawczo-behawioralnego ALS (ALS-CBS)
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w wynikach kwestionariusza oceny stwardnienia zanikowego bocznego 5 (ALSAQ-5).
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Funkcjonowanie kliniczne
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w wynikach dotyczących wydajności życiowej.
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Biomarkery chorób
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych 12 miesięcy po podaniu nL-CHCHD-001 w poziomach łańcuchów lekkich neurofilamentów w surowicy/osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 12 miesięcy
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 12-miesięczną podawanie NL-CHCHD-001 w stanie przeżycia
|
Linia odniesienia do 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Pojawiające się nieprawidłowości w badaniu przedmiotowym
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Pojawiające się nieprawidłowości w badaniu neurologicznym
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Pojawiające się nieprawidłowości w laboratoriach bezpieczeństwa (CSF, chemia, hematologia, krzepnięcie i analiza moczu)
|
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 kwietnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 kwietnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 kwietnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 kwietnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 23-011476
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .