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Terapia oligonucleotidica antisenso personalizzata per un singolo partecipante affetto da SLA CHCHD10

31 luglio 2025 aggiornato da: n-Lorem Foundation

Uno studio in aperto su un trattamento oligonucleotidico antisenso sperimentale per un singolo partecipante con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) a causa di una variante patogena in CHCHD10

Questo progetto di ricerca prevede la consegna di un farmaco oligonucleotide antisenso (ASO) personalizzato progettato per un singolo partecipante affetto da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) dovuta a una variante patogena in CHCHD10

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio interventistico per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con un oligonucleotide antisenso (ASO) individualizzato in un singolo partecipante con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) dovuta a una variante patogena in CHCHD10

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso informato fornito dal partecipante (se appropriato) e/o dai suoi genitori o rappresentanti legalmente autorizzati.
  • Capacità di recarsi presso il sito dello studio e aderire agli esami e/o procedure di follow-up relativi allo studio e fornire accesso alle cartelle cliniche dei partecipanti.
  • Disturbo neurologico geneticamente confermato.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante presenta qualsiasi condizione che, a giudizio del ricercatore del sito, potrebbe impedire il completamento delle procedure di studio.
  • Uso di un farmaco sperimentale entro meno di 5 emivite del farmaco al momento dell'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta
Droga: nL-CHCHD-001
Oligonucleotide antisenso personalizzato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi dalla somministrazione di nL-CHCHD-001 nei punteggi sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R).
Baseline a 12 mesi
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi dopo la somministrazione di nL-CHCHD-001 nei punteggi sullo schermo cognitivo comportamentale ALS (ALS-CBS)
Baseline a 12 mesi
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi dopo la somministrazione di nL-CHCHD-001 nei punteggi del questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica 5 (ALSAQ-5).
Baseline a 12 mesi
Funzionamento clinico
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi dopo la somministrazione di nL-CHCHD-001 nei punteggi sulle prestazioni della capacità vitale.
Baseline a 12 mesi
Biomarcatori della malattia
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione rispetto al basale a 12 mesi dalla somministrazione di nL-CHCHD-001 nei livelli di catene leggere dei neurofilamenti nel siero/plasma e nel liquido cerebrospinale
Baseline a 12 mesi
Sopravvivenza
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Modifica dal basale a 12 mesi dopo la somministrazione NL-CHCHD-001 in stato di sopravvivenza
Basale a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Baseline a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Anomalie emergenti nell'esame fisico
Baseline a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Anomalie emergenti nell'esame neurologico
Baseline a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Anomalie emergenti nei laboratori di sicurezza (liquido liquido cerebrospinale, chimica, ematologia, coagulazione e analisi delle urine)
Baseline a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

n-Lorem Foundation

Collaboratori

Mayo Clinic

Investigatori

  • Investigatore principale: Björn E. Oskarsson, M.D., Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

30 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 luglio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-011476

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

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