大量転移性ホルモン感受性前立腺がん患者に対する「トリプル」療法と「ダブル」療法のケース (Lead4Care)

総合評価：

転移性ホルモン感受性前立腺がん（mHSPC）の治療状況は急速に進化しており、多くの場合、利用可能な組み合わせの有効性を比較する前に治療ガイドラインを作成する必要があります。 アンドロゲン除去療法（ADT）と新ホルモン療法（NHT）およびドセタキセル（DTX）を組み合わせるという現在の推奨もこれに当てはまります。 この 3 剤併用療法は、ADT と NHT の代替療法、つまり 2 剤併用療法に対して直接評価されていません。 これらの治療法は、PEACE-1 試験と ARASENS 試験で間接的にのみ評価されています。 Lead4Careは、疾患の進行および耐性における潜在的な違いに関して、二重療法に対する三重療法を評価します。 これにより、Lead4Care は、将来のガイドラインにとって重要な証拠のプールに貢献できる包括的な比較有効性 (CE) 評価を実行します。

観察デザイン:

Lead4Care は、治療の選択を臨床医と患者に委ね、高度なマッチング手法を使用して、3 回治療と 2 回治療を受ける患者間の比較可能性を確保します。 各グループはDTXに対する耐性の点で異なることが予想され、耐性に対する医師の評価も異なるため、Lead4Careは登録患者のサブセットにおいてそのような一致するグループを特定できると期待している。 一致したグループは CE 評価に使用されます。 その結果、臨床医がどの治療法を選択するかに関係なく、患者は登録され、前向きに追跡調査され、同様のグループは、特に年齢、併存疾患、Lead4Care内で収集されたECOGに代わるDTX耐性に関して、さらに健康面でもマッチングされます。 - 一般に国家登録簿から要求される社会経済的地位 (SES)。 一致したグループは、特に耐性の点だけでなく、健康や SES の点でも、ランダム化された実験で予想されるとおり類似しています。 したがって、この研究デザインを使用すると、比較可能性を確保するためにランダム化する必要はありません。

無駄のない観察設計:

通常、前向き研究が医療機関から収集する追加データは、医療従事者に管理上の負担をもたらす可能性があります。 したがって、Lead4Careは、医療従事者にほとんどタスクを任せない、つまり患者集団をスクリーニングしてベースラインデータを報告するだけの研究デザインの開発に多大な労力を投資しました。 代わりに、Lead4Care が研究プロトコルに従って、今後の患者とのすべての接触に対して責任を負います。 これには、患者が研究に同意し、13 のオンライン アンケートで症状、耐性、進行状況を報告できるようサポートすることが含まれます。 患者は、研究が患者に医療訪問の際に覚えておくよう求める重要な情報、すなわちPSAの日付とレベル、去勢抵抗性の日付、および次の治療の日付を記載した紙の患者日記を保持する。 したがって、Lead4Care は、医療システムへの負担を最小限に抑え、CE 評価の管理上の障壁の一部を取り除くことができる設計をテストします。

痛みの焦点:

最近の研究では、痛みに対する意識が向上すると、SRE や死亡のリスクが低下する可能性があることが示唆されています。 この背後にある理論的根拠は、痛みが病気の進行に伴う骨転移の進行の指標として機能するようであるということです。 適切な疾患管理と適切な疼痛管理は、骨格関連イ​​ベント (SRE) を軽減するのに役立ち、ひいては死亡率に影響を与える可能性があります。 そのため、Lead4Care は治療全体での痛みの違いを評価し、これらの痛みの違いが SRE や死亡率をどのように予測できるかを調査します。

費用対効果の高いケア:

スウェーデンでは、前立腺がんの費用ががん関連の医療費のかなりの部分 (12%) を占めており、これは総医療費の 3% を占めています。 結果として、費用対効果の高い前立腺がん治療法を選択することは、スウェーデンの医療費に目に見える影響を与える可能性があります。 したがって、Lead4Care は、健康経済の観点から、トリプル療法とダブル療法を評価します。 DTX の追加とその潜在的な合併症 (神経毒性、消化管の副作用、骨粗鬆症など) の治療にかかる追加費用は、質調整生存年 (QALY) の差と比較されます。 この比率は、スウェーデン国内で希少資源の優先順位付けに使用されます。 したがって、Lead4Care は、前立腺がん治療の利用可能性が高まるにつれてますます重要になっている健康経済 (HE) 評価のモデルとして機能します。

患者中心のケア:

前立腺がんの治療は患者に延命効果をもたらしますが、HRQoL が低下する可能性があるため、医療現場ではジレンマが生じることがよくあります。 たとえば、手術を受けた患者の生存期間は改善しますが、合併症により HRQoL が悪化する可能性があります。 さらに、3 剤併用療法で DTX を受けた患者は生存期間を改善する可能性がありますが、副作用により HRQoL が悪化する可能性があります。 そこで、Lead4Care は患者と協力して、患者の治療の好みを把握する機器を開発しました。 この機器は、延命治療または HRQoL 改善治療に対する患者の好みを確認します。 したがって、Lead4Care は、人々の治療の好みをより深く理解するのに役立ちます。 この情報は、スウェーデンの患者法で義務付けられているように、ケアを計画する際に患者の好みをより適切に考慮するために重要です。

目的:

Lead4Care の導入により、次の目標を達成することが期待されています。

腫瘍量が多い mHSPC 患者の対応するグループにおける 3 回療法と 2 回療法の臨床効果を評価する。

腫瘍量が多い mHSPC 患者の対応するグループにおける 3 回療法と 2 回療法の耐性を評価する。

腫瘍量が多い mHSPC 患者に対する患者の治療の好み (HRQoL の損失に対する生存率の向上) について説明する。

腫瘍量が多い mHSPC 患者に対する DTX 追加の費用対効果について説明する。

腫瘍量が多い（内臓転移ありなど）mHSPC患者の対応するサブグループにおいて、3剤療法と2剤療法の臨床有効性を評価する。

ベースライン骨転移を伴う高い腫瘍量を有するmHSPC患者のSREおよび生存を疼痛が代用または予測する方法を調査する。