網膜色素変性症患者におけるRTx-015注射の安全性を評価する研究
2026年2月18日 更新者：Ray Therapeutics, Inc.
網膜色素変性症患者におけるRTx-015の単回硝子体内注射の安全性を評価する第1相非盲検用量漸増研究
第 1 相、非盲検、非ランダム化、用量漸増研究。網膜色素変性症の適格患者約 9 名が、RTx-015 の最大 3 用量コホートに順次登録されます。
登録された患者は、来院 3 (0 日目) に研究対象の眼に RTx-015 の片側硝子体内注射を 1 回受け、合計 12 か月間追跡されます。
調査の概要
詳細な説明
この第 1 相、非盲検、非ランダム化、多施設共同臨床試験は、網膜色素変性症患者を対象に、治験中の光遺伝学的遺伝子治療である RTx-015 の単眼硝子体内注射の安全性と予備的有効性を評価することを目的としています。
最大 3 つの用量コホートが計画されており、各コホートは最初は 3 人の患者で構成されます。
適格な患者は、順次登録によって用量コホートに割り当てられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Orange、California、アメリカ、92868
- UCI Alpha Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15221
- UPMC Vision Institute
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の大人
- 患者から得たインフォームドコンセント
- 原因となる変異に依存しない網膜色素変性症の臨床診断
- 研究眼および他の眼 研究基準を満たす最高矯正視力
- スペクトルドメイン上の網膜神経節細胞および/または網膜神経線維層の存在 スクリーニング時の光コヒーレンス断層撮影検査で中央画像読取センターにより確認
- 臓器の適切な機能と全般的な健康状態
除外基準:
- 過去6か月以内の治験薬、薬剤、または治療法による臨床研究（眼科または非眼科）への参加
- 別の眼科介入臨床研究への同時参加
- 遺伝子治療（眼科またはその他）、網膜インプラント、または眼球細胞療法を以前に受けている
- 計画された治療を妨げる、または治験責任医師の意見では、いずれかの目に既存の眼の状態があり、研究のエンドポイントまたは処置上の合併症の解釈を妨げるのに十分なほど重大である
- 既知のステロイド反応者で、以前にステロイド薬を使用した後、局所血圧降下薬で眼圧を効果的に管理できなかった場合
- 全身疾患を合併する。合併する全身性疾患には、疾患自体、または疾患の治療によって眼および/または中枢神経系（CNS）の機能が変化する可能性がある疾患が含まれます（例、眼窩の放射線治療、CNS/視神経の関与を伴う白血病）。
- 免疫不全疾患や免疫抑制剤の使用などの免疫応答機能不全
- -スクリーニング前の4か月（つまり120日）以内に、いずれかの眼に白内障または他の眼科（屈折矯正を含む）手術、眼内および/または眼周囲注射を受けた患者
- -研究対象の眼における以前の硝子体切除術または無水晶体症
- -治験治療の成分に対する既知の感受性、または手術前後の期間に使用が計画されている薬剤（例：硝子体内注射の準備のためのポビドンヨード）に対する禁忌
- 予防的ステロイド療法に対する既知の禁忌
- 現在妊娠中または授乳中である
- 患者が研究中にフォローアップ検査を完了できないその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量 RTx-015
低用量 RTx-015 の単回硝子体内注射
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遺伝子治療を使用して光遺伝学的遺伝子を眼に送達する硝子体内注射。
網膜の細胞は、この光遺伝学的遺伝子を使用して、光に反応するタンパク質を作成します。
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実験的：中用量 RTx-015
中用量RTx-015の単回硝子体内注射
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遺伝子治療を使用して光遺伝学的遺伝子を眼に送達する硝子体内注射。
網膜の細胞は、この光遺伝学的遺伝子を使用して、光に反応するタンパク質を作成します。
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実験的：高用量 RTx-015
高用量のRTx-015の単回硝子体内注射
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遺伝子治療を使用して光遺伝学的遺伝子を眼に送達する硝子体内注射。
網膜の細胞は、この光遺伝学的遺伝子を使用して、光に反応するタンパク質を作成します。
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実験的：高用量RTX-015
高用量RTX-015の単一の硝子体内注射
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遺伝子治療を使用して光遺伝学的遺伝子を眼に送達する硝子体内注射。
網膜の細胞は、この光遺伝学的遺伝子を使用して、光に反応するタンパク質を作成します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象の発生率
時間枠：12ヶ月
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MedDRA v24.0 以降を使用して分類された治療中に発生した有害事象のある各コホートの患者数
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 か月目と 12 か月目の最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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BCVA における RTx-015 の注射後、ベースラインから 6 か月目および 12 か月目までの変化
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6ヶ月と12ヶ月
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6 か月目と 12 か月目の低輝度視力 (LLVA)
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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LLVA における RTx-015 の注射後、ベースラインから 6 か月目および 12 か月目までの変化
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6ヶ月と12ヶ月
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6 か月目と 12 か月目のマルチ輝度モビリティ
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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RTx-015 注射後のベースラインから 6 か月目および 12 か月目までの視覚的な変化 複数の輝度レベルでの移動性能のベースラインから 6 か月目および 12 か月目までの変化
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6ヶ月と12ヶ月
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6ヶ月目と12ヶ月目のコントラスト感度
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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RTx-015 注射後のベースラインから 6 か月目および 12 か月後のコントラスト感度の変化
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6ヶ月と12ヶ月
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6か月目と12か月目の全視野静的視野検査
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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RTx-015 の注射後、物体が見える総領域のベースラインから 6 か月目および 12 か月目への変化
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6ヶ月と12ヶ月
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6 か月目と 12 か月目の弱視生活の質
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
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6 か月目と 12 か月目のロービジョン生活の質のベースラインからの変化。
アルゴリズムが適用されて合計スコアが評価されます。
スコアが高いほど状態が悪化しています。
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6ヶ月と12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年8月27日
一次修了 (推定)
2030年10月1日
研究の完了 (推定)
2030年10月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月13日
最初の投稿 (実際)
2024年6月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月18日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。