Studie för att utvärdera säkerheten för RTx-015-injektion hos patienter med retinitis Pigmentosa
18 februari 2026 uppdaterad av: Ray Therapeutics, Inc.
Fas 1, öppen etikett, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten för en enstaka intravitreal injektion av RTx-015 hos patienter med retinitis Pigmentosa
En fas 1, öppen, icke-randomiserad dosökningsstudie, där cirka 9 kvalificerade patienter med retinitis pigmentosa kommer att inkluderas sekventiellt i upp till 3 doskohorter av RTx-015.
Rekryterade patienter kommer att få en enda, ensidig intravitreal injektion av RTx-015 i studieögat vid besök 3 (dag 0) och följas i totalt 12 månader.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas 1, öppna, icke-randomiserade, multicenter kliniska prövning är att utvärdera säkerheten och preliminär effekt av en enstaka, uniokulär intravitreal injektion av en undersökningsoperation för optogenetisk genterapi, RTx-015, hos patienter med retinitis pigmentosa.
Upp till 3 doskohorter planeras och varje kohort kommer initialt att bestå av 3 patienter.
Berättigade patienter kommer att tilldelas en doskohort genom sekventiell registrering.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- UCI Alpha Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15221
- UPMC Vision Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna ≥18 år
- Informerat samtycke inhämtat från patienten
- Klinisk diagnos av Retinitis Pigmentosa oberoende av orsakande mutation
- Studieöga och andra öga Bästa korrigerade synskärpa som uppfyller studiekriterierna
- Närvaro av retinala ganglionceller och/eller retinal nervfiberlager på Spectral Domain Optical Coherence Tomografi-testning vid screening bekräftad av centralt bildläsningscenter
- Tillräcklig organfunktion och allmänt god hälsa
Exklusions kriterier:
- Deltagande i en klinisk studie (okulär eller icke-okulär) med ett prövningsläkemedel, medel eller terapi under de senaste sex månaderna
- Samtidigt deltagande i en annan interventionell klinisk okulär studie
- Före mottagande av någon genterapi (okulär eller annan), retinal implantat eller okulär cellterapi
- Redan existerande ögontillstånd i båda ögat som skulle utesluta den planerade behandlingen eller, enligt utredarens åsikt, är tillräckligt betydande för att störa tolkningen av studiens effektmått eller procedurkomplikationer
- Kända steroidreagerare om deras intraokulära tryck inte kunde hanteras effektivt med topikala trycksänkande läkemedel efter tidigare användning av steroidmediciner
- Komplicerande systemiska sjukdomar; komplicerande systemsjukdomar inkluderar sådana där själva sjukdomen, eller behandlingen av sjukdomen, kan förändra ögon- och/eller centrala nervsystemets (CNS) funktion (t.ex. strålbehandling av omloppsbanan; leukemi med CNS/synnerven)
- Alla immunologiska svarsdysfunktioner inklusive immunkomprometterande sjukdomar eller användning av immunsuppressiva läkemedel, bland annat
- Katarakt eller annan okulär (inklusive refraktiv) kirurgi, intraokulär och/eller peri-okulär injektion i något öga inom de föregående fyra månaderna (dvs. 120 dagar) före screening
- Tidigare vitrektomi eller afaki i studieögat
- Känd känslighet för någon komponent i studiebehandlingen eller kontraindikation för mediciner som är planerade att användas under den peri-procedurella perioden (t.ex. povidon-jod för att förbereda för intravitreal injektion)
- Känd kontraindikation mot profylaktisk steroidbehandling
- Pågående graviditet eller amning
- Alla andra tillstånd som inte skulle tillåta patienten att genomföra uppföljningsundersökningar under studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Låg dos RTx-015
Enkel intravitreal injektion av lågdos RTx-015
|
Intravitreal injektion med genterapi för att leverera en optogenetisk gen till ögat.
Celler i näthinnan använder denna optogenetiska gen för att göra ett protein som reagerar på ljus.
|
|
Experimentell: Mellandos RTx-015
Enkel intravitreal injektion av medeldos RTx-015
|
Intravitreal injektion med genterapi för att leverera en optogenetisk gen till ögat.
Celler i näthinnan använder denna optogenetiska gen för att göra ett protein som reagerar på ljus.
|
|
Experimentell: Hög dos RTx-015
Enkel intravitreal injektion av hög dos RTx-015
|
Intravitreal injektion med genterapi för att leverera en optogenetisk gen till ögat.
Celler i näthinnan använder denna optogenetiska gen för att göra ett protein som reagerar på ljus.
|
|
Experimentell: Högre dos RTX-015
Enkel intravitreal injektion av högre dos RTX-015
|
Intravitreal injektion med genterapi för att leverera en optogenetisk gen till ögat.
Celler i näthinnan använder denna optogenetiska gen för att göra ett protein som reagerar på ljus.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: 12 månader
|
Antalet patienter i varje kohort med behandlingsuppkomna biverkningar kategoriserade med MedDRA v24.0 eller högre
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA) vid månad 6 och månad 12
Tidsram: 6 och 12 månader
|
Ändra från baslinje till månad 6 och månad 12 efter injektion med RTx-015 i BCVA
|
6 och 12 månader
|
|
Låg luminans synskärpa (LLVA) vid månad 6 och månad 12
Tidsram: 6 och 12 månader
|
Ändra från baslinje till månad 6 och månad 12 efter injektion med RTx-015 i LLVA
|
6 och 12 månader
|
|
Multiluminansmobilitet vid månad 6 och månad 12
Tidsram: 6 och 12 månader
|
Förändring från baslinje till månad 6 och månad 12 efter injektion med RTx-015 i visuell förändring från baslinje till månad 6 och 12 i mobilitetsprestanda vid flera luminansnivåer
|
6 och 12 månader
|
|
Kontrastkänslighet vid månad 6 och månad 12
Tidsram: 6 och 12 månader
|
Ändra från baslinje till månad 6 och månad 12 efter injektion med RTx-015 i kontrastkänslighet
|
6 och 12 månader
|
|
Helfältstestning av statiskt synfält vid månad 6 och månad 12
Tidsram: 6 och 12 månader
|
Ändra från baslinje till månad 6 och månad 12 efter injektion med RTx-015 i det totala området där föremål kan ses
|
6 och 12 månader
|
|
Livskvalitet med låg syn under månad 6 och månad 12
Tidsram: 6 och 12 månader
|
Förändring från baslinjen i livskvalitet med låg syn vid månad 6 och månad 12.
En algoritm kommer att tillämpas för att bedöma en totalpoäng.
Högre poäng är en försämring av tillståndet.
|
6 och 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 augusti 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2030
Avslutad studie (Beräknad)
1 oktober 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 juni 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 juni 2024
Första postat (Faktisk)
14 juni 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RTx-015-CP-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .