Estudo para avaliar a segurança da injeção de RTx-015 em pacientes com retinite pigmentosa
18 de fevereiro de 2026 atualizado por: Ray Therapeutics, Inc.
Estudo de fase 1, aberto, de escalonamento de dose para avaliar a segurança de uma única injeção intravítrea de RTx-015 em pacientes com retinite pigmentosa
Um estudo de Fase 1, aberto, não randomizado, de escalonamento de dose, onde aproximadamente 9 pacientes elegíveis com retinite pigmentosa serão inscritos sequencialmente em até 3 coortes de dose de RTx-015.
Os pacientes inscritos receberão uma única injeção intravítrea unilateral de RTx-015 no olho do estudo na Visita 3 (Dia 0) e serão acompanhados por um total de 12 meses.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este ensaio clínico multicêntrico de fase 1, aberto, não randomizado, visa avaliar a segurança e eficácia preliminar de uma única injeção intravítrea uniocular de uma terapia genética optogenética experimental, RTx-015, em pacientes com retinite pigmentosa.
Estão planejadas coortes de até 3 doses, e cada coorte consistirá inicialmente de 3 pacientes.
Os pacientes elegíveis serão atribuídos a uma coorte de dose por inscrição sequencial.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UCI Alpha Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15221
- UPMC Vision Institute
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Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos ≥18 anos de idade
- Consentimento informado obtido do paciente
- Diagnóstico clínico de Retinite Pigmentosa independente da mutação causal
- Estudo do olho e do outro olho Melhor Acuidade Visual Corrigida atendendo aos critérios do estudo
- Presença de células ganglionares da retina e/ou camada de fibras nervosas da retina no teste de tomografia de coerência óptica de domínio espectral na triagem confirmada pelo centro central de leitura de imagens
- Função adequada dos órgãos e boa saúde geral
Critério de exclusão:
- Participação em um estudo clínico (ocular ou não ocular) com um medicamento, agente ou terapia experimental nos últimos seis meses
- Participação simultânea em outro estudo ocular clínico intervencionista
- Recebimento prévio de qualquer terapia genética (ocular ou outra), implante de retina ou terapia celular ocular
- Condições oculares pré-existentes em qualquer um dos olhos que impediriam o tratamento planejado ou, na opinião do Investigador, são significativas o suficiente para interferir na interpretação dos desfechos do estudo ou complicações do procedimento
- Respondentes conhecidos aos esteróides se a pressão intraocular não puder ser controlada de forma eficaz com medicamentos tópicos para redução da pressão após uso prévio de medicamentos esteróides
- Complicando doenças sistêmicas; doenças sistêmicas complicadas incluem aquelas em que a própria doença, ou o tratamento para a doença, pode alterar a função ocular e/ou do sistema nervoso central (SNC) (por exemplo, tratamento com radiação da órbita; leucemia com envolvimento do SNC/nervo óptico)
- Qualquer disfunção da resposta imunológica incluindo doenças imunocomprometedoras ou uso de medicamentos imunossupressores, entre outros
- Catarata ou outra cirurgia ocular (incluindo refrativa), injeção intraocular e/ou periocular em qualquer olho nos últimos quatro meses (ou seja, 120 dias) antes da triagem
- Vitrectomia prévia ou afacia no olho do estudo
- Sensibilidade conhecida a qualquer componente do tratamento do estudo ou contraindicação a medicamentos planejados para uso no período periprocedimento (por exemplo, iodopovidona para preparação para injeção intravítrea)
- Contra-indicação conhecida ao regime profilático de esteróides
- Gravidez ou amamentação atual
- Qualquer outra condição que não permita ao paciente realizar exames de acompanhamento durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dose Baixa RTx-015
Injeção intravítrea única de dose baixa de RTx-015
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Injeção intravítrea usando terapia genética para entregar um gene optogenético ao olho.
As células da retina usam esse gene optogenético para produzir uma proteína que responde à luz.
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Experimental: Dose média RTx-015
Injeção intravítrea única de dose média RTx-015
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Injeção intravítrea usando terapia genética para entregar um gene optogenético ao olho.
As células da retina usam esse gene optogenético para produzir uma proteína que responde à luz.
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Experimental: Alta dose RTx-015
Injeção intravítrea única de alta dose de RTx-015
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Injeção intravítrea usando terapia genética para entregar um gene optogenético ao olho.
As células da retina usam esse gene optogenético para produzir uma proteína que responde à luz.
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Experimental: Maior dose RTX-015
Injeção intravítrea única de dose mais alta RTX-015
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Injeção intravítrea usando terapia genética para entregar um gene optogenético ao olho.
As células da retina usam esse gene optogenético para produzir uma proteína que responde à luz.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 12 meses
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O número de pacientes em cada coorte com eventos adversos emergentes do tratamento categorizados usando MedDRA v24.0 ou superior
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA) no Mês 6 e Mês 12
Prazo: 6 e 12 meses
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Mudança da linha de base para o Mês 6 e Mês 12 após a injeção com RTx-015 no BCVA
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6 e 12 meses
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Acuidade Visual de Baixa Luminância (LLVA) no Mês 6 e Mês 12
Prazo: 6 e 12 meses
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Alteração da linha de base para o mês 6 e mês 12 após a injeção com RTx-015 em LLVA
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6 e 12 meses
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Mobilidade multiluminância no Mês 6 e Mês 12
Prazo: 6 e 12 meses
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Mudança da linha de base para o Mês 6 e Mês 12 após a injeção com RTx-015 na Mudança Visual da linha de base para o Mês 6 e 12 no desempenho de mobilidade em vários níveis de luminância
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6 e 12 meses
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Sensibilidade ao contraste no mês 6 e no mês 12
Prazo: 6 e 12 meses
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Mudança da linha de base para o mês 6 e mês 12 após a injeção com RTx-015 em sensibilidade ao contraste
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6 e 12 meses
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Teste de campo visual estático de campo completo no mês 6 e no mês 12
Prazo: 6 e 12 meses
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Mudança da linha de base para o Mês 6 e Mês 12 após a injeção com RTx-015 na área total em que os objetos podem ser vistos
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6 e 12 meses
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Qualidade de vida com visão subnormal no 6º e 12º mês
Prazo: 6 e 12 meses
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Alteração da linha de base na qualidade de vida com visão subnormal no mês 6 e no mês 12.
Um algoritmo será aplicado para avaliar uma pontuação total.
Pontuações mais altas são uma piora da condição.
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6 e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de outubro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças oculares
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças uveais
- Doenças Retinianas
- Distrofias Retinianas
- Degeneração Retiniana
- Doenças da Coróide
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Retinite Pigmentosa
- Coroideremia
Outros números de identificação do estudo
- RTx-015-CP-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .