망막색소변성증 환자를 대상으로 RTx-015 주사의 안전성 평가를 위한 연구
2026년 2월 18일 업데이트: Ray Therapeutics, Inc.
색소성 망막염 환자를 대상으로 RTx-015 단일 유리체강내 주사의 안전성을 평가하기 위한 1상 공개 라벨 용량 증량 연구
약 9명의 적격 색소성 망막염 환자가 RTx-015의 최대 3개 용량 코호트에 순차적으로 등록되는 1상 공개 라벨 비무작위 용량 증량 연구입니다.
등록된 환자는 방문 3(0일차)에 연구 안구에 RTx-015의 단일 일측 유리체강내 주사를 받고 총 12개월 동안 추적 관찰됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 1상, 공개, 비무작위, 다기관 임상 시험은 망막색소변성증 환자를 대상으로 연구용 광유전적 유전자 치료법인 RTx-015의 단일 단안 유리체강내 주사의 안전성과 예비 효능을 평가하기 위한 것입니다.
최대 3개의 용량 코호트가 계획되어 있으며, 각 코호트는 초기에 3명의 환자로 구성됩니다.
적격 환자는 순차적 등록을 통해 용량 코호트에 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Orange, California, 미국, 92868
- UCI Alpha Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15221
- UPMC Vision Institute
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Texas
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Bellaire, Texas, 미국, 77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 성인 ≥18세
- 환자로부터 사전 동의를 얻었습니다.
- 원인 돌연변이와 무관한 색소성 망막염의 임상적 진단
- 연구 기준을 충족하는 눈과 동료 눈의 최고 교정 시력을 연구합니다.
- 선별검사 시 스펙트럼 영역 광간섭 단층촬영 검사에서 망막 신경절 세포 및/또는 망막 신경 섬유층의 존재가 중앙 이미지 판독 센터에서 확인됨
- 적절한 기관 기능 및 전반적인 건강 상태
제외 기준:
- 지난 6개월 동안 연구용 약물, 작용제 또는 치료법을 사용한 임상 연구(안구 또는 비안구)에 참여
- 다른 중재적 임상 안구 연구에 동시 참여
- 유전자 치료(안구 또는 기타), 망막 이식 또는 안구 세포 치료를 사전에 받은 경우
- 계획된 치료를 방해할 수 있거나 연구자의 의견에 따라 연구 종료점 또는 절차상의 합병증의 해석을 방해할 만큼 심각한 눈 중 하나의 기존 눈 상태
- 이전에 스테로이드 약물을 사용한 후 국소 혈압 강하제로 안압을 효과적으로 관리할 수 없는 경우 알려진 스테로이드 반응자
- 전신 질환의 합병증; 합병증이 있는 전신 질환에는 질환 자체 또는 질환 치료가 안구 및/또는 중추신경계(CNS) 기능을 변화시킬 수 있는 질환이 포함됩니다(예: 안와의 방사선 치료, CNS/시신경 침범을 동반한 백혈병).
- 면역 저하 질환이나 면역억제제 사용 등을 포함한 모든 면역학적 반응 장애
- 스크리닝 전 4개월(즉, 120일) 이내에 어느 쪽 눈에든 백내장 또는 기타 안구(굴절 포함) 수술, 안구내 및/또는 안구주위 주사
- 연구 안구의 이전 유리체 절제술 또는 무수정체술
- 연구 치료의 모든 구성요소에 대한 알려진 민감성 또는 시술 전후 기간에 사용하기로 계획된 약물에 대한 금기사항(예: 유리체강내 주사를 준비하기 위한 포비돈 요오드)
- 예방적 스테로이드 처방에 대한 알려진 금기 사항
- 현재 임신 또는 모유 수유 중
- 연구 기간 동안 환자가 후속 검사를 완료할 수 없는 기타 모든 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저선량 RTx-015
저용량 RTx-015의 단일 유리체강내 주사
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광유전학적 유전자를 눈에 전달하기 위해 유전자 치료법을 사용하는 유리체강내 주사.
망막의 세포는 이 Optogenetic 유전자를 사용하여 빛에 반응하는 단백질을 만듭니다.
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실험적: 중용량 RTx-015
중간 용량 RTx-015의 단일 유리체강내 주사
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광유전학적 유전자를 눈에 전달하기 위해 유전자 치료법을 사용하는 유리체강내 주사.
망막의 세포는 이 Optogenetic 유전자를 사용하여 빛에 반응하는 단백질을 만듭니다.
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실험적: 고용량 RTx-015
고용량 RTx-015의 단일 유리체내 주사
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광유전학적 유전자를 눈에 전달하기 위해 유전자 치료법을 사용하는 유리체강내 주사.
망막의 세포는 이 Optogenetic 유전자를 사용하여 빛에 반응하는 단백질을 만듭니다.
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실험적: 더 높은 용량 RTX-015
고용량 RTX-015의 단일 유리 체내 주사
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광유전학적 유전자를 눈에 전달하기 위해 유전자 치료법을 사용하는 유리체강내 주사.
망막의 세포는 이 Optogenetic 유전자를 사용하여 빛에 반응하는 단백질을 만듭니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용 발생률
기간: 12 개월
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MedDRA v24.0 이상을 사용하여 분류된 치료 관련 이상반응이 있는 각 코호트의 환자 수
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월 및 12개월의 최고 교정 시력(BCVA)
기간: 6개월 및 12개월
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BCVA에 RTx-015 주사 후 기준선에서 6개월차 및 12개월차까지의 변화
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6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월의 저휘도 시력(LLVA)
기간: 6개월 및 12개월
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LLVA에 RTx-015 주사 후 기준선에서 6개월차 및 12개월차까지의 변화
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6개월 및 12개월
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6개월차와 12개월차의 다중 휘도 이동성
기간: 6개월 및 12개월
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RTx-015 주입 후 기준선에서 6개월차 및 12개월차까지의 시각적 변화 다양한 휘도 수준에서 기준선에서 6개월차 및 12개월차의 이동성 성능 변화
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6개월 및 12개월
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6개월차와 12개월차의 대비 감도
기간: 6개월 및 12개월
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조영감도에서 RTx-015 주입 후 기준선에서 6개월 및 12개월까지의 변화
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6개월 및 12개월
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6개월차와 12개월차의 전체 시야 정적 시야 테스트
기간: 6개월 및 12개월
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물체를 볼 수 있는 전체 면적에 RTx-015 주입 후 기준선에서 6개월차, 12개월차까지의 변화
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6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월의 저시력 삶의 질
기간: 6개월 및 12개월
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6개월차와 12개월차의 저시력 삶의 질 기준선 대비 변화.
총점을 평가하기 위해 알고리즘이 적용됩니다.
점수가 높을수록 상태가 악화됩니다.
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6개월 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 8월 27일
기본 완료 (추정된)
2030년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 13일
처음 게시됨 (실제)
2024년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .