Tutkimus RTx-015-injektion turvallisuuden arvioimiseksi retinitis pigmentosa -potilailla
keskiviikko 18. helmikuuta 2026 päivittänyt: Ray Therapeutics, Inc.
Vaihe 1, avoin, annoskorotustutkimus yksittäisen lasiaisensisäisen RTx-015-injektion turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on retinitis pigmentosa
Vaihe 1, avoin, ei-satunnaistettu, annoskorotustutkimus, jossa noin 9 kelvollista retinitis pigmentosaa sairastavaa potilasta otetaan peräkkäin enintään kolmeen RTx-015-annoskohorttiin.
Ilmoittautuneet potilaat saavat yhden, yksipuolisen lasiaisensisäisen RTx-015-injektion tutkimussilmään käynnillä 3 (päivä 0), ja heitä seurataan yhteensä 12 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän vaiheen 1 avoimen, ei-satunnaistetun, monikeskuskliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida yhden silmän lasiaisensisäisen injektion turvallisuutta ja alustavaa tehoa tutkittavalla optogeneettisellä geeniterapialla, RTx-015, potilailla, joilla on retinitis pigmentosa.
Suunnitelmissa on enintään 3 annoskohorttia, ja jokainen kohortti koostuu aluksi 3 potilaasta.
Tukikelpoiset potilaat jaetaan annoskohorttiin peräkkäisen rekisteröinnin perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- UCI Alpha Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15221
- UPMC Vision Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset ≥ 18-vuotiaat
- Potilaalta saatu tietoinen suostumus
- Retinitis Pigmentosan kliininen diagnoosi riippumatta aiheuttajista mutaatioista
- Tutkimussilmä ja toverisilmä Paras korjattu näöntarkkuus, joka täyttää tutkimuskriteerit
- Verkkokalvon gangliosolujen ja/tai verkkokalvon hermosäikekerroksen läsnäolo spektrialueen optisen koherenssitomografian testauksessa seulonnassa, jonka keskuskuvanlukukeskus vahvisti
- Riittävä elinten toiminta ja yleinen hyvä terveys
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen (okulaariseen tai ei-okulaariseen) tutkittavalla lääkkeellä, aineella tai terapialla viimeisen kuuden kuukauden aikana
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventio-kliiniseen silmätutkimukseen
- Minkä tahansa geeniterapian (okulaarisen tai muun), verkkokalvon implantin tai silmäsoluhoidon saaminen etukäteen
- Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet kummassakin silmässä, jotka estäisivät suunnitellun hoidon tai ovat tutkijan mielestä riittävän merkittäviä häiritsemään tutkimuksen päätepisteiden tai toimenpidekomplikaatioiden tulkintaa
- Tunnetut steroideihin reagoivat, jos heidän silmänpainetta ei voitu hallita tehokkaasti paikallisilla painetta alentavilla lääkkeillä aiemman steroidilääkkeiden käytön jälkeen
- Monimutkaistuvat systeemiset sairaudet; komplisoivia systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa silmän ja/tai keskushermoston (CNS) toimintaa (esim. silmänkiertoradan sädehoito; leukemia, johon liittyy keskushermosto/näönhermo)
- Mikä tahansa immunologisen vasteen toimintahäiriö, mukaan lukien immuunijärjestelmää heikentävät sairaudet tai immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö, mm.
- Kaihi tai muu silmäleikkaus (myös taittoleikkaus), silmänsisäinen ja/tai silmän ympärille annettu injektio jompaankumpaan silmään neljän edellisen kuukauden (eli 120 päivän) aikana ennen seulontaa
- Aiempi vitrektomia tai afakia tutkittavassa silmässä
- Tunnettu herkkyys jollekin tutkimushoidon komponentille tai vasta-aihe lääkkeille, jotka on suunniteltu käytettäväksi toimenpiteen aikana (esim. povidoni-jodi lasiaisensisäisen injektion valmistelemiseksi)
- Ennaltaehkäisevän steroidihoidon tunnettu vasta-aihe
- Nykyinen raskaus tai imetys
- Mikä tahansa muu tila, jonka vuoksi potilas ei voi suorittaa seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieniannos RTx-015
Pieniannoksisen RTx-015:n kertainjektio lasiaiseen
|
Intravitreaalinen injektio geeniterapialla optogeneettisen geenin kuljettamiseksi silmään.
Verkkokalvon solut käyttävät tätä optogeneettistä geeniä valoon reagoivan proteiinin valmistamiseen.
|
|
Kokeellinen: Keskiannos RTx-015
Keskiannoksen RTx-015 kertainjektio lasiaiseen
|
Intravitreaalinen injektio geeniterapialla optogeneettisen geenin kuljettamiseksi silmään.
Verkkokalvon solut käyttävät tätä optogeneettistä geeniä valoon reagoivan proteiinin valmistamiseen.
|
|
Kokeellinen: Suuriannos RTx-015
Yksi lasiaisensisäinen injektio suuriannoksista RTx-015:tä
|
Intravitreaalinen injektio geeniterapialla optogeneettisen geenin kuljettamiseksi silmään.
Verkkokalvon solut käyttävät tätä optogeneettistä geeniä valoon reagoivan proteiinin valmistamiseen.
|
|
Kokeellinen: Suurempi annos RTX-015
Yksinsisäinen intravitreaalinen injektio suuremmasta annoksesta RTX-015
|
Intravitreaalinen injektio geeniterapialla optogeneettisen geenin kuljettamiseksi silmään.
Verkkokalvon solut käyttävät tätä optogeneettistä geeniä valoon reagoivan proteiinin valmistamiseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden potilaiden lukumäärä kussakin kohortissa, joilla on hoidon aiheuttamia haittatapahtumia, jotka on luokiteltu käyttämällä MedDRA v24.0:aa tai uudempaa
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 12 RTx-015:n injektion jälkeen BCVA:ssa
|
6 ja 12 kuukautta
|
|
Matala luminanssi näöntarkkuus (LLVA) kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 12 RTx-015:n injektion jälkeen LLVA:ssa
|
6 ja 12 kuukautta
|
|
Monivaloisuus liikkuvuus kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Muutos perustilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 12 RTx-015:n injektion jälkeen visuaalisessa Muutos lähtötasosta kuukauteen 6 ja 12 liikkuvuuden suorituskyvyssä useilla luminanssitasoilla
|
6 ja 12 kuukautta
|
|
Kontrastiherkkyys kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 6 ja kuukauteen 12 RTx-015-injektion jälkeen kontrastiherkkyydessä
|
6 ja 12 kuukautta
|
|
Täyden kentän staattinen näkökenttätestaus kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Muutos perusviivasta kuukauteen 6 ja kuukauteen 12 RTx-015:n injektion jälkeen kokonaisalueella, jolla esineet voidaan nähdä
|
6 ja 12 kuukautta
|
|
Huononäköinen elämänlaatu kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukautta
|
Muutos perustasosta heikentyneen näön elämänlaadussa kuukauden 6 ja 12 kohdalla.
Kokonaispistemäärän arvioimiseksi käytetään algoritmia.
Korkeammat pisteet pahentavat tilannetta.
|
6 ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 27. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. lokakuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. lokakuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 20. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 18. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Silmäsairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Uvealin sairaudet
- Verkkokalvon sairaudet
- Verkkokalvon dystrofiat
- Verkkokalvon rappeuma
- Suonirauhasen sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Verkkokalvorappeuma
- Choroideremia
Muut tutkimustunnusnumerot
- RTx-015-CP-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .