RTx-015注射液在视网膜色素变性患者中的安全性评价研究
2026年2月18日 更新者：Ray Therapeutics, Inc.
评估单次玻璃体内注射 RTx-015 在色素性视网膜炎患者中的安全性的 1 期开放标签剂量递增研究
这是一项开放标签、非随机、剂量递增的 1 期研究，其中约 9 名符合条件的视网膜色素变性患者将按顺序入组至最多 3 个 RTx-015 剂量组。
入组患者将在第 3 次访视（第 0 天）时在研究眼中接受单侧单侧玻璃体内注射 RTx-015，并随访总共 12 个月。
研究概览
详细说明
这项 1 期、开放标签、非随机、多中心临床试验旨在评估单眼玻璃体内注射研究性光遗传学基因疗法 RTx-015 对色素性视网膜炎患者的安全性和初步疗效。
计划最多 3 个剂量组，每个组最初由 3 名患者组成。
符合条件的患者将通过顺序入组分配到剂量组。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Beverly Hills、California、美国、90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Orange、California、美国、92868
- UCI Alpha Clinic
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15221
- UPMC Vision Institute
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Texas
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Bellaire、Texas、美国、77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18岁以上的成年人
- 获得患者的知情同意
- 色素性视网膜炎的临床诊断与致病突变无关
- 研究眼睛和另一只眼睛 符合研究标准的最佳矫正视力
- 中央图像读取中心在筛查时通过光谱域光学相干断层扫描测试证实视网膜神经节细胞和/或视网膜神经纤维层的存在
- 足够的器官功能和总体健康状况
排除标准：
- 在过去六个月内参与研究药物、制剂或疗法的临床研究（眼科或非眼科）
- 同时参与另一项介入性临床眼科研究
- 事先接受过任何基因疗法（眼部或其他）、视网膜植入或眼部细胞疗法
- 任何一只眼睛先前存在的眼部疾病会妨碍计划的治疗，或者研究者认为，其严重程度足以干扰研究终点或手术并发症的解释
- 已知的类固醇反应者，如果在先前使用类固醇药物后无法通过局部降压药物有效控制眼压
- 并发全身性疾病；复杂的全身性疾病包括疾病本身或疾病的治疗可以改变眼部和/或中枢神经系统（CNS）功能的疾病（例如，眼眶放射治疗；累及中枢神经系统/视神经的白血病）
- 任何免疫反应功能障碍，包括免疫损害性疾病或使用免疫抑制药物等
- 筛查前 4 个月（即 120 天）内进行过白内障或其他眼部（包括屈光）手术、任一眼内和/或眼周注射
- 研究眼既往有玻璃体切除术或无晶体眼
- 已知对研究治疗的任何组成部分的敏感性或计划在围手术期使用的药物的禁忌症（例如，准备玻璃体内注射的聚维酮碘）
- 预防性类固醇疗法的已知禁忌症
- 目前正在怀孕或哺乳
- 任何其他不允许患者在研究期间完成后续检查的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量RTx-015
单次玻璃体内注射低剂量RTx-015
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使用基因疗法进行玻璃体内注射，将光遗传学基因传递到眼睛。
视网膜中的细胞利用这种光遗传学基因来制造一种对光做出反应的蛋白质。
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实验性的：中剂量RTx-015
单次玻璃体内注射中剂量RTx-015
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使用基因疗法进行玻璃体内注射，将光遗传学基因传递到眼睛。
视网膜中的细胞利用这种光遗传学基因来制造一种对光做出反应的蛋白质。
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实验性的：高剂量RTx-015
单次玻璃体内注射高剂量RTx-015
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使用基因疗法进行玻璃体内注射，将光遗传学基因传递到眼睛。
视网膜中的细胞利用这种光遗传学基因来制造一种对光做出反应的蛋白质。
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实验性的：较高剂量RTX-015
玻璃体内注射较高剂量RTX-015
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使用基因疗法进行玻璃体内注射，将光遗传学基因传递到眼睛。
视网膜中的细胞利用这种光遗传学基因来制造一种对光做出反应的蛋白质。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗中出现的不良事件的发生率
大体时间：12个月
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使用 MedDRA v24.0 或更高版本分类的每个队列中发生治疗引起的不良事件的患者数量
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 6 个月和第 12 个月的最佳矫正视力 (BCVA)
大体时间：6 个月和 12 个月
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注射 RTx-015 后 BCVA 从基线到第 6 个月和第 12 个月的变化
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6 个月和 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月时的低亮度视力 (LLVA)
大体时间：6 个月和 12 个月
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LLVA 注射 RTx-015 后从基线到第 6 个月和第 12 个月的变化
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6 个月和 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月的多亮度迁移率
大体时间：6 个月和 12 个月
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注射 RTx-015 后，从基线到第 6 个月和第 12 个月的视觉变化 在多个亮度水平下，从基线到第 6 个月和第 12 个月的活动性能变化
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6 个月和 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月的对比敏感度
大体时间：6 个月和 12 个月
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注射 RTx-015 后对比敏感度从基线到第 6 个月和第 12 个月的变化
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6 个月和 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月的全视野静态视野测试
大体时间：6 个月和 12 个月
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注射 RTx-015 后，可看到物体的总面积从基线到第 6 个月和第 12 个月的变化
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6 个月和 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月时的低视力生活质量
大体时间：6 个月和 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月时低视力生活质量相对于基线的变化。
将应用算法来评估总分。
分数越高表明病情恶化。
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6 个月和 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年8月27日
初级完成 (估计的)
2030年10月1日
研究完成 (估计的)
2030年10月1日
研究注册日期
首次提交
2024年6月10日
首先提交符合 QC 标准的
2024年6月13日
首次发布 (实际的)
2024年6月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月18日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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