Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo wstrzykiwania RTx-015 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: Ray Therapeutics, Inc.

Faza 1, otwarte badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego RTx-015 u pacjentów z barwnikowym zapaleniem siatkówki

Otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1 ze eskalacją dawki, do którego około 9 kwalifikujących się pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki zostanie włączonych kolejno do maksymalnie 3 kohort dawek RTx-015. Włączeni pacjenci otrzymają pojedyncze, jednostronne doszklistkowe wstrzyknięcie RTx-015 do oka objętego badaniem podczas wizyty 3 (dzień 0) i będą obserwowani łącznie przez 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego otwartego, nierandomizowanego, wieloośrodkowego badania klinicznego I fazy jest ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności pojedynczego, jednoocznego wstrzyknięcia do ciała szklistego eksperymentalnej optogenetycznej terapii genowej RTx-015 u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki. Planowane są maksymalnie 3 kohorty dawek, a każda kohorta będzie początkowo składać się z 3 pacjentów. Kwalifikujący się pacjenci zostaną przydzieleni do kohorty dawkowania w drodze sekwencyjnego włączenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli ≥18 lat
  • Uzyskano świadomą zgodę pacjenta
  • Diagnostyka kliniczna barwnikowego zwyrodnienia siatkówki niezależna od mutacji sprawczej
  • Badanie oka i drugiego oka Najlepsza skorygowana ostrość wzroku spełniająca kryteria badania
  • Obecność komórek zwojowych siatkówki i/lub warstwy włókien nerwowych siatkówki w badaniu optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej podczas badania przesiewowego potwierdzonego przez centralne centrum odczytu obrazów
  • Prawidłowa funkcja narządów i ogólny dobry stan zdrowia

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w badaniu klinicznym (ocznym lub innym) z badanym lekiem, środkiem lub terapią w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym dotyczącym oczu
  • Wcześniejsze poddanie się jakiejkolwiek terapii genowej (ocznej lub innej), implantowi siatkówki lub terapii komórkami oka
  • Istniejące wcześniej schorzenia któregokolwiek oka, które uniemożliwiają zaplanowane leczenie lub, w opinii Badacza, są na tyle poważne, że zakłócają interpretację punktów końcowych badania lub powikłań proceduralnych
  • Znani pacjenci reagujący na steroidy, jeśli nie można było skutecznie kontrolować ciśnienia wewnątrzgałkowego za pomocą miejscowych leków obniżających ciśnienie po wcześniejszym zastosowaniu leków steroidowych
  • Powikłania chorób ogólnoustrojowych; powikłane choroby ogólnoustrojowe obejmują te, w których sama choroba lub leczenie choroby może wpływać na czynność oczu i/lub centralnego układu nerwowego (OUN) (np. radioterapia oczodołu; białaczka z zajęciem OUN/nerwu wzrokowego)
  • Wszelkie zaburzenia odpowiedzi immunologicznej, w tym między innymi choroby obniżające odporność lub stosowanie leków immunosupresyjnych
  • Operacja zaćmy lub inna operacja oka (w tym refrakcyjna), wstrzyknięcie do oka i/lub okolic oka w ciągu ostatnich czterech miesięcy (tj. 120 dni) przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniejsza witrektomia lub bezdech w badanym oku
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leczenia lub przeciwwskazania do stosowania leków planowanych do stosowania w okresie okołozabiegowym (np. powidon-jodyna do przygotowania do wstrzyknięcia do ciała szklistego)
  • Znane przeciwwskazanie do profilaktycznego stosowania sterydów
  • Obecna ciąża lub karmienie piersią
  • Każdy inny stan, który uniemożliwia pacjentowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka RTx-015
Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego małej dawki RTx-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.
Eksperymentalny: Średnia dawka RTx-015
Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego średniej dawki RTx-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.
Eksperymentalny: Wysoka dawka RTx-015
Pojedyncze wstrzyknięcie do ciała szklistego dużej dawki RTx-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.
Eksperymentalny: Wyższa dawka RTX-015
Pojedyncze wstrzyknięcie dożytarbalne wyższej dawki RTX-015
Genetyczny: RTx-015
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten optogenetyczny gen do wytwarzania białka reagującego na światło.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych powstałych podczas leczenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba pacjentów w każdej kohorcie, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, sklasyfikowanych przy użyciu MedDRA w wersji 24.0 lub nowszej
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 w BCVA
6 i 12 miesięcy
Ostrość wzroku o niskiej luminancji (LLVA) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 w LLVA
6 i 12 miesięcy
Mobilność w wielu luminancjach w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 6 i 12 po wstrzyknięciu RTx-015 w zakresie widzenia Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 6 i 12 w zakresie mobilności przy wielu poziomach luminancji
6 i 12 miesięcy
Czułość kontrastu w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 w zakresie czułości kontrastu
6 i 12 miesięcy
Badanie statycznego pola widzenia pełnego pola w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. i 12. miesiąca po wstrzyknięciu RTx-015 na całym obszarze, na którym można zobaczyć obiekty
6 i 12 miesięcy
Jakość życia przy słabym wzroku w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej jakości życia osób słabowidzących w 6. i 12. miesiącu. Do oceny całkowitego wyniku zostanie zastosowany algorytm. Wyższe wyniki oznaczają pogorszenie stanu.
6 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 czerwca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RTx-015-CP-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj