Studie for å evaluere sikkerheten ved RTx-015-injeksjon hos pasienter med retinitis Pigmentosa
18. februar 2026 oppdatert av: Ray Therapeutics, Inc.
Fase 1, åpen etikett, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten ved en enkelt intravitreal injeksjon av RTx-015 hos pasienter med retinitis Pigmentosa
En fase 1, åpen, ikke-randomisert, doseeskaleringsstudie, hvor omtrent 9 kvalifiserte pasienter med retinitis pigmentosa vil bli registrert sekvensielt i opptil 3 dosekohorter av RTx-015.
Registrerte pasienter vil motta en enkelt, unilateral intravitreal injeksjon av RTx-015 i studieøyet ved besøk 3 (dag 0) og følges i totalt 12 måneder.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 1, åpne, ikke-randomiserte, multisenter kliniske studien skal evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av en enkelt, uniokulær intravitreal injeksjon av en undersøkelsesbasert optogenetisk genterapi, RTx-015, hos pasienter med retinitis pigmentosa.
Det er planlagt inntil 3 dosekohorter, og hver kohort vil i utgangspunktet bestå av 3 pasienter.
Kvalifiserte pasienter vil bli tildelt en dosekohort ved sekvensiell påmelding.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- UCI Alpha Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15221
- UPMC Vision Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne ≥18 år
- Informert samtykke innhentet fra pasienten
- Klinisk diagnose av Retinitis Pigmentosa uavhengig av kausativ mutasjon
- Studieøye og medøye Best korrigert synsskarphet oppfyller studiekriteriene
- Tilstedeværelse av retinale ganglionceller og/eller retinal nervefiberlag på Spectral Domain Optical Coherence Tomografi-testing ved screening bekreftet av sentralt bildelesesenter
- Tilstrekkelig organfunksjon og generell god helse
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i en klinisk studie (okulær eller ikke-okulær) med et undersøkelsesmiddel, middel eller terapi i løpet av de siste seks månedene
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk okulær studie
- Forutgående mottak av genterapi (okulær eller annen), retinalimplantat eller okulær celleterapi
- Eksisterende øyetilstander i begge øynene som vil utelukke den planlagte behandlingen eller, etter etterforskerens oppfatning, er betydelige nok til å forstyrre tolkningen av studiens endepunkter eller prosedyrekomplikasjoner
- Kjente steroidresponderere dersom deres intraokulære trykk ikke var i stand til å håndteres effektivt med aktuelle trykksenkende medisiner etter tidligere bruk av steroidmedisiner
- Komplikerende systemiske sykdommer; kompliserende systemiske sykdommer inkluderer de der selve sykdommen, eller behandlingen for sykdommen, kan endre okulær og/eller sentralnervesystemets (CNS) funksjon (f.eks. strålebehandling av orbiten; leukemi med CNS/optisk nervepåvirkning)
- Enhver immunologisk responsdysfunksjon inkludert immunkompromitterende sykdommer eller bruk av immunsuppressive medisiner, blant annet
- Katarakt eller annen okulær (inkludert refraktiv) kirurgi, intraokulær og/eller peri-okulær injeksjon i begge øyene i løpet av de siste fire månedene (dvs. 120 dager) før screening
- Tidligere vitrektomi eller afaki i studieøyet
- Kjent følsomhet overfor en hvilken som helst komponent i studiebehandlingen eller kontraindikasjon til medisiner som er planlagt for bruk i peri-prosedyreperioden (f.eks. povidon-jod for å forberede intravitreal injeksjon)
- Kjent kontraindikasjon for profylaktisk steroidregime
- Nåværende graviditet eller amming
- Enhver annen tilstand som ikke ville tillate pasienten å fullføre oppfølgingsundersøkelser under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lavdose RTx-015
Enkel intravitreal injeksjon av lavdose RTx-015
|
Intravitreal injeksjon ved bruk av genterapi for å levere et optogenetisk gen til øyet.
Celler i netthinnen bruker dette optogenetiske genet til å lage et protein som reagerer på lys.
|
|
Eksperimentell: Mellomdose RTx-015
Enkel intravitreal injeksjon av middels dose RTx-015
|
Intravitreal injeksjon ved bruk av genterapi for å levere et optogenetisk gen til øyet.
Celler i netthinnen bruker dette optogenetiske genet til å lage et protein som reagerer på lys.
|
|
Eksperimentell: Høy dose RTx-015
Enkel intravitreal injeksjon av høy dose RTx-015
|
Intravitreal injeksjon ved bruk av genterapi for å levere et optogenetisk gen til øyet.
Celler i netthinnen bruker dette optogenetiske genet til å lage et protein som reagerer på lys.
|
|
Eksperimentell: Høyere dose RTX-015
Enkelt intravitreal injeksjon av høyere dose RTX-015
|
Intravitreal injeksjon ved bruk av genterapi for å levere et optogenetisk gen til øyet.
Celler i netthinnen bruker dette optogenetiske genet til å lage et protein som reagerer på lys.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall pasienter i hver kohort med behandlingsutløste bivirkninger kategorisert ved bruk av MedDRA v24.0 eller høyere
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beste korrigerte synsskarphet (BCVA) i måned 6 og måned 12
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Bytt fra baseline til måned 6 og måned 12 etter injeksjon med RTx-015 i BCVA
|
6 og 12 måneder
|
|
Lav luminans synsskarphet (LLVA) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Bytt fra baseline til måned 6 og måned 12 etter injeksjon med RTx-015 i LLVA
|
6 og 12 måneder
|
|
Multiluminansmobilitet ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Endring fra baseline til måned 6 og måned 12 etter injeksjon med RTx-015 i visuell endring fra baseline til måned 6 og 12 i mobilitetsytelse ved flere luminansnivåer
|
6 og 12 måneder
|
|
Kontrastfølsomhet ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Bytt fra baseline til måned 6 og måned 12 etter injeksjon med RTx-015 i kontrastfølsomhet
|
6 og 12 måneder
|
|
Full-field statisk synsfelttesting ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Endre fra baseline til måned 6 og måned 12 etter injeksjon med RTx-015 i det totale området hvor gjenstander kan sees
|
6 og 12 måneder
|
|
Livskvalitet med lavt syn ved 6. og 12. måned
Tidsramme: 6 og 12 måneder
|
Endring fra baseline i lav synskvalitet ved måned 6 og måned 12.
En algoritme vil bli brukt for å vurdere en total poengsum.
Høyere score er en forverring av tilstanden.
|
6 og 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. august 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. oktober 2030
Studiet fullført (Antatt)
1. oktober 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
14. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RTx-015-CP-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .