Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerheden ved RTx-015-injektion hos patienter med retinitis Pigmentosa

18. februar 2026 opdateret af: Ray Therapeutics, Inc.

Fase 1, åbent, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden ved en enkelt intravitreal injektion af RTx-015 hos patienter med retinitis Pigmentosa

Et fase 1, åbent, ikke-randomiseret, dosis-eskaleringsstudie, hvor ca. 9 egnede patienter med retinitis pigmentosa vil blive indskrevet sekventielt i op til 3 dosiskohorter af RTx-015. Tilmeldte patienter vil modtage en enkelt, unilateral intravitreal injektion af RTx-015 i undersøgelsesøjet ved besøg 3 (dag 0) og blive fulgt i i alt 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 1, åbne, ikke-randomiserede, multicenter kliniske forsøg skal evaluere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af en enkelt, uniokulær intravitreal injektion af en optogenetisk forsøgsgenterapi, RTx-015, hos patienter med retinitis pigmentosa. Der er planlagt op til 3 dosiskohorter, og hver kohorte vil i første omgang bestå af 3 patienter. Kvalificerede patienter vil blive tildelt en dosiskohorte ved sekventiel tilmelding.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne ≥18 år
  • Informeret samtykke indhentet fra patienten
  • Klinisk diagnose af Retinitis Pigmentosa uafhængig af forårsagende mutation
  • Studieøje og medøje Bedste korrigerede synsstyrke opfylder undersøgelseskriterierne
  • Tilstedeværelse af retinale ganglieceller og/eller retinal nervefiberlag på Spectral Domain Optical Coherence Tomografi-test ved screening bekræftet af centralt billedlæsecenter
  • Tilstrækkelig organfunktion og generelt godt helbred

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et klinisk studie (okulært eller ikke-okulært) med et forsøgslægemiddel, middel eller terapi inden for de seneste seks måneder
  • Samtidig deltagelse i en anden interventionel klinisk okulær undersøgelse
  • Forudgående modtagelse af genterapi (okulær eller anden), retinal implantat eller okulær celleterapi
  • Eksisterende øjentilstande i begge øjne, der ville udelukke den planlagte behandling eller, efter investigators mening, er betydelige nok til at forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter eller proceduremæssige komplikationer
  • Kendte steroidresponderere, hvis deres intraokulære tryk ikke var i stand til at styres effektivt med topisk tryksænkende medicin efter tidligere brug af steroidmedicin
  • Komplicerende systemiske sygdomme; komplicerende systemiske sygdomme omfatter dem, hvor selve sygdommen eller behandlingen af ​​sygdommen kan ændre øjen- og/eller centralnervesystemets (CNS) funktion (f.eks. strålebehandling af kredsløbet; leukæmi med CNS/optisk nervepåvirkning)
  • Enhver immunologisk respons dysfunktion, herunder immunkompromitterende sygdomme eller brug af immunsuppressiv medicin, blandt andre
  • Katarakt eller anden okulær (herunder refraktiv) kirurgi, intraokulær og/eller peri-okulær injektion i begge øjne inden for de foregående fire måneder (dvs. 120 dage) før screening
  • Forudgående vitrektomi eller afaki i undersøgelsesøjet
  • Kendt følsomhed over for enhver komponent i undersøgelsesbehandlingen eller kontraindikation til medicin, der er planlagt til brug i den peri-procedureelle periode (f.eks. povidon-jod til forberedelse til intravitreal injektion)
  • Kendt kontraindikation til profylaktisk steroidbehandling
  • Aktuel graviditet eller amning
  • Enhver anden tilstand, der ikke tillader patienten at gennemføre opfølgende undersøgelser under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis RTx-015
Enkelt intravitreal injektion af lavdosis RTx-015
Genetisk: RTx-015
Intravitreal injektion ved hjælp af genterapi for at levere et optogenetisk gen til øjet. Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at lave et protein, der reagerer på lys.
Eksperimentel: Mellemdosis RTx-015
Enkelt intravitreal injektion af mellemdosis RTx-015
Genetisk: RTx-015
Intravitreal injektion ved hjælp af genterapi for at levere et optogenetisk gen til øjet. Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at lave et protein, der reagerer på lys.
Eksperimentel: Højdosis RTx-015
Enkelt intravitreal injektion af højdosis RTx-015
Genetisk: RTx-015
Intravitreal injektion ved hjælp af genterapi for at levere et optogenetisk gen til øjet. Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at lave et protein, der reagerer på lys.
Eksperimentel: Højere dosis RTX-015
Enkelt intravitreal injektion af højere dosis RTX-015
Genetisk: RTx-015
Intravitreal injektion ved hjælp af genterapi for at levere et optogenetisk gen til øjet. Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at lave et protein, der reagerer på lys.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
Antallet af patienter i hver kohorte med behandlingsudspringende bivirkninger kategoriseret ved hjælp af MedDRA v24.0 eller højere
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) i måned 6 og måned 12
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Skift fra baseline til måned 6 og måned 12 efter injektion med RTx-015 i BCVA
6 og 12 måneder
Low Luminance Visual Acuity (LLVA) ved 6. og 12. måned
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Skift fra baseline til måned 6 og måned 12 efter injektion med RTx-015 i LLVA
6 og 12 måneder
Multiluminansmobilitet ved 6. og 12. måned
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Ændring fra baseline til måned 6 og måned 12 efter injektion med RTx-015 i visuel ændring fra baseline til måned 6 og 12 i mobilitetsydelse ved flere luminansniveauer
6 og 12 måneder
Kontrastfølsomhed ved 6. og 12. måned
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Skift fra baseline til måned 6 og måned 12 efter injektion med RTx-015 i kontrastfølsomhed
6 og 12 måneder
Fuldfelts statisk synsfelttest ved 6. og 12. måned
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Skift fra baseline til måned 6 og måned 12 efter injektion med RTx-015 i det samlede område, hvor genstande kan ses
6 og 12 måneder
Livskvalitet med lavt syn ved 6. og 12. måned
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Ændring fra baseline i lavsynskvalitet ved 6. og 12. måned. En algoritme vil blive anvendt til at vurdere en samlet score. Højere score er en forværring af tilstanden.
6 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

14. juni 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RTx-015-CP-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med RTx-015

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner