Onderzoek om de veiligheid van RTx-015-injectie bij patiënten met retinitis pigmentosa te evalueren
18 februari 2026 bijgewerkt door: Ray Therapeutics, Inc.
Fase 1, open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid te evalueren van een enkele intravitreale injectie van RTx-015 bij patiënten met retinitis pigmentosa
Een fase 1, open-label, niet-gerandomiseerde dosis-escalatiestudie, waarbij ongeveer 9 in aanmerking komende patiënten met retinitis pigmentosa achtereenvolgens zullen worden geïncludeerd in maximaal 3 dosiscohorten RTx-015.
Ingeschreven patiënten krijgen bij bezoek 3 (dag 0) een enkele, unilaterale intravitreale injectie met RTx-015 in het onderzoeksoog en worden in totaal 12 maanden gevolgd.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze fase 1, open-label, niet-gerandomiseerde, multicentrische klinische studie is bedoeld om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van een enkele, unioculaire intravitreale injectie van een experimentele optogenetische gentherapie, RTx-015, bij patiënten met retinitis pigmentosa.
Er zijn maximaal 3 dosiscohorten gepland, en elk cohort zal aanvankelijk uit 3 patiënten bestaan.
Patiënten die in aanmerking komen, worden door middel van opeenvolgende inschrijving aan een dosiscohort toegewezen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- UCI Alpha Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15221
- UPMC Vision Institute
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
- Retina Consultants of Texas Research Centers
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassenen ≥18 jaar
- Geïnformeerde toestemming verkregen van de patiënt
- Klinische diagnose van Retinitis Pigmentosa onafhankelijk van oorzakelijke mutatie
- Bestudeer oog en collega-oog Best gecorrigeerde gezichtsscherpte die voldoet aan de studiecriteria
- Aanwezigheid van retinale ganglioncellen en/of retinale zenuwvezellaag op Spectral Domain Optical Coherence Tomography-tests bij screening bevestigd door centraal beeldleescentrum
- Adequate orgaanfunctie en een algemene goede gezondheid
Uitsluitingscriteria:
- Deelname aan een klinische studie (oculair of niet-oculair) met een onderzoeksgeneesmiddel, middel of therapie in de afgelopen zes maanden
- Gelijktijdige deelname aan een ander interventioneel klinisch oculair onderzoek
- Voorafgaande ontvangst van enige gentherapie (oculair of ander), retina-implantaat of oculaire celtherapie
- Reeds bestaande oogaandoeningen in een van beide ogen die de geplande behandeling in de weg zouden staan of, naar de mening van de onderzoeker, significant genoeg zijn om de interpretatie van de onderzoekseindpunten of procedurele complicaties te verstoren
- Bekende steroïde-responders als hun intraoculaire druk niet effectief kon worden beheerd met lokale drukverlagende medicijnen na eerder gebruik van steroïde medicijnen
- Complicerende systemische ziekten; complicerende systemische ziekten omvatten ziekten waarbij de ziekte zelf, of de behandeling van de ziekte, de functie van het oog en/of het centrale zenuwstelsel (CZS) kan veranderen (bijv. bestraling van de oogkas; leukemie met betrokkenheid van het CZS/oogzenuw)
- Elke disfunctie van de immunologische respons, waaronder onder meer immuuncompromitterende ziekten of het gebruik van immunosuppressieve medicijnen
- Cataract of andere oculaire (inclusief refractieve) chirurgie, intraoculaire en/of peri-oculaire injectie in één van beide ogen binnen de voorafgaande vier maanden (d.w.z. 120 dagen) voorafgaand aan de screening
- Voorafgaande vitrectomie of afakie in het onderzoeksoog
- Bekende gevoeligheid voor een onderdeel van de onderzoeksbehandeling of contra-indicatie voor medicijnen die gepland zijn voor gebruik tijdens de peri-procedureperiode (bijv. povidonjood ter voorbereiding op intravitreale injectie)
- Bekende contra-indicatie voor een profylactisch steroïderegime
- Huidige zwangerschap of borstvoeding
- Elke andere aandoening waardoor de patiënt tijdens het onderzoek geen vervolgonderzoeken kan voltooien
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Lage dosis RTx-015
Enkelvoudige intravitreale injectie van lage dosis RTx-015
|
Intravitreale injectie met behulp van gentherapie om een optogenetisch gen aan het oog af te geven.
Cellen in het netvlies gebruiken dit optogenetische gen om een eiwit te maken dat reageert op licht.
|
|
Experimenteel: Middendosis RTx-015
Enkelvoudige intravitreale injectie van middelste dosis RTx-015
|
Intravitreale injectie met behulp van gentherapie om een optogenetisch gen aan het oog af te geven.
Cellen in het netvlies gebruiken dit optogenetische gen om een eiwit te maken dat reageert op licht.
|
|
Experimenteel: Hoge dosis RTx-015
Enkelvoudige intravitreale injectie van hoge dosis RTx-015
|
Intravitreale injectie met behulp van gentherapie om een optogenetisch gen aan het oog af te geven.
Cellen in het netvlies gebruiken dit optogenetische gen om een eiwit te maken dat reageert op licht.
|
|
Experimenteel: Hogere dosis RTX-015
Enkele intravitreale injectie van een hogere dosis RTX-015
|
Intravitreale injectie met behulp van gentherapie om een optogenetisch gen aan het oog af te geven.
Cellen in het netvlies gebruiken dit optogenetische gen om een eiwit te maken dat reageert op licht.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het aantal patiënten in elk cohort met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, gecategoriseerd op basis van MedDRA v24.0 of hoger
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
|
Verandering van baseline naar maand 6 en maand 12 na injectie met RTx-015 in BCVA
|
6 en 12 maanden
|
|
Lage luminantie gezichtsscherpte (LLVA) op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
|
Verandering van baseline naar maand 6 en maand 12 na injectie met RTx-015 in LLVA
|
6 en 12 maanden
|
|
Mobiliteit met meerdere luminanties op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
|
Verandering van uitgangswaarde naar maand 6 en maand 12 na injectie met RTx-015 in gezichtsvermogen Verandering van uitgangswaarde naar maand 6 en 12 in mobiliteitsprestaties op meerdere luminantieniveaus
|
6 en 12 maanden
|
|
Contrastgevoeligheid op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
|
Verandering van uitgangswaarde naar maand 6 en maand 12 na injectie met RTx-015 in contrastgevoeligheid
|
6 en 12 maanden
|
|
Statisch gezichtsveldtesten over het hele veld op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde naar maand 6 en maand 12 na injectie met RTx-015 in het totale gebied waarin objecten kunnen worden gezien
|
6 en 12 maanden
|
|
Kwaliteit van leven bij slechtziendheid in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: 6 en 12 maanden
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven bij slechtziendheid op maand 6 en maand 12.
Er wordt een algoritme toegepast om een totaalscore te bepalen.
Hogere scores zijn een verslechtering van de aandoening.
|
6 en 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 augustus 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2030
Studie voltooiing (Geschat)
1 oktober 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 juni 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 juni 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RTx-015-CP-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .