Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti injekce RTx-015 u pacientů s retinitidou Pigmentosa

18. února 2026 aktualizováno: Ray Therapeutics, Inc.

Fáze 1, otevřená studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti jedné intravitreální injekce RTx-015 u pacientů s retinitis Pigmentosa

Fáze 1, otevřená, nerandomizovaná studie s eskalací dávky, kde přibližně 9 vhodných pacientů s retinitis pigmentosa bude postupně zařazeno až do 3 dávkových kohort RTx-015. Zařazení pacienti dostanou jednu jednostrannou intravitreální injekci RTx-015 do studovaného oka při návštěvě 3 (den 0) a budou sledováni po dobu celkem 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato otevřená, nerandomizovaná, multicentrická klinická studie fáze 1 má vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost jedné uniokulární intravitreální injekce zkoumané optogenetické genové terapie, RTx-015, u pacientů s retinitis pigmentosa. Plánují se až 3 dávkové kohorty a každá kohorta bude zpočátku sestávat ze 3 pacientů. Způsobilí pacienti budou zařazeni do dávkové kohorty postupným zařazením.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí ve věku ≥ 18 let
  • Informovaný souhlas získaný od pacienta
  • Klinická diagnóza Retinitis Pigmentosa nezávislá na kauzativní mutaci
  • Nejlépe korigovaná zraková ostrost podle studijních kritérií
  • Přítomnost gangliových buněk sítnice a/nebo vrstvy nervových vláken sítnice na spektrální doméně Testování optické koherentní tomografie při screeningu potvrzené centrálním čtecím centrem snímků
  • Přiměřená funkce orgánů a celkový dobrý zdravotní stav

Kritéria vyloučení:

  • Účast na klinické studii (oční nebo neokulární) s hodnoceným lékem, látkou nebo terapií v posledních šesti měsících
  • Souběžná účast v jiné intervenční klinické oční studii
  • Před přijetím jakékoli genové terapie (oční nebo jiné), retinálního implantátu nebo terapie očních buněk
  • Preexistující oční stavy v každém oku, které by bránily plánované léčbě, nebo jsou podle názoru zkoušejícího dostatečně významné, aby narušovaly interpretaci sledovaných parametrů studie nebo procedurálních komplikací
  • Známí pacienti, kteří reagují na steroidy, pokud jejich nitrooční tlak nebylo možné účinně zvládnout pomocí lokálních léků snižujících tlak po předchozím použití steroidních léků
  • Komplikující systémová onemocnění; mezi komplikující systémová onemocnění patří onemocnění, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit funkci oka a/nebo centrálního nervového systému (CNS) (např. radiační léčba očnice; leukémie s postižením CNS/očního nervu)
  • Jakákoli dysfunkce imunologické odezvy včetně, mimo jiné imunokompromitujících onemocnění nebo užívání imunosupresivních léků
  • Katarakta nebo jiná oční (včetně refrakční) operace, intraokulární a/nebo periokulární injekce do kteréhokoli oka během předchozích čtyř měsíců (tj. 120 dnů) před screeningem
  • Předchozí vitrektomie nebo afakie ve studovaném oku
  • Známá citlivost na kteroukoli složku studijní léčby nebo kontraindikace k lékům plánovaným pro použití v periprocedurálním období (např. povidon-jód k přípravě intravitreální injekce)
  • Známá kontraindikace profylaktického steroidního režimu
  • Současné těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli jiný stav, který by pacientovi neumožnil absolvovat kontrolní vyšetření během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Low Dose RTx-015
Jedna intravitreální injekce nízké dávky RTx-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.
Experimentální: Střední dávka RTx-015
Jedna intravitreální injekce střední dávky RTx-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.
Experimentální: High Dose RTx-015
Jedna intravitreální injekce vysoké dávky RTx-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.
Experimentální: Vyšší dávka RTX-015
Jediná intravitreální injekce vyšší dávky RTX-015
Genetický: RTx-015
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k vytvoření proteinu, který reaguje na světlo.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 12 měsíců
Počet pacientů v každé kohortě s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou kategorizovanými podle MedDRA v24.0 nebo vyšší
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. měsíc a 12. měsíc po injekci RTx-015 v BCVA
6 a 12 měsíců
Nízká světelná zraková ostrost (LLVA) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. měsíc a 12. měsíc po injekci RTx-015 v LLVA
6 a 12 měsíců
Mobilita více jasu v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozího stavu na měsíc 6 a měsíc 12 po injekci RTx-015 ve vizuální změně oproti výchozímu stavu na měsíc 6 a 12 ve výkonu mobility při více úrovních jasu
6 a 12 měsíců
Kontrastní citlivost v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. a 12. měsíc po injekci RTx-015 v kontrastní citlivosti
6 a 12 měsíců
Testování statického zorného pole v celém poli v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na 6. měsíc a 12. měsíc po injekci RTx-015 v celkové oblasti, ve které lze předměty vidět
6 a 12 měsíců
Nízkozraká kvalita života v 6. a 12. měsíci
Časové okno: 6 a 12 měsíců
Změna od výchozího stavu v kvalitě života se slabým viděním v 6. a 12. měsíci. K posouzení celkového skóre bude použit algoritmus. Vyšší skóre znamená zhoršení stavu.
6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ray Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

14. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RTx-015-CP-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Klinické studie na RTx-015

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit