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Studie zur Bewertung der Sicherheit der RTx-015-Injektion bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

18. Februar 2026 aktualisiert von: Ray Therapeutics, Inc.

Offene Phase-1-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit einer einzelnen intravitrealen Injektion von RTx-015 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

Eine offene, nicht randomisierte Dosissteigerungsstudie der Phase 1, in der etwa 9 geeignete Patienten mit Retinitis pigmentosa nacheinander in bis zu 3 Dosiskohorten von RTx-015 aufgenommen werden. Eingeschriebene Patienten erhalten bei Besuch 3 (Tag 0) eine einzelne, einseitige intravitreale Injektion von RTx-015 in das Studienauge und werden insgesamt 12 Monate lang beobachtet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese offene, nicht randomisierte, multizentrische klinische Phase-1-Studie soll die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit einer einzelnen, uniokularen intravitrealen Injektion einer optogenetischen Gentherapie, RTx-015, bei Patienten mit Retinitis pigmentosa bewerten. Es sind bis zu 3 Dosiskohorten geplant, und jede Kohorte wird zunächst aus 3 Patienten bestehen. Geeignete Patienten werden durch sequenzielle Aufnahme einer Dosiskohorte zugeordnet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene ≥18 Jahre
  • Einholung der Einverständniserklärung des Patienten
  • Klinische Diagnose einer Retinitis pigmentosa unabhängig von der ursächlichen Mutation
  • Studieren Sie das Auge und das andere Auge. Die bestkorrigierte Sehschärfe entspricht den Studienkriterien
  • Vorhandensein von retinalen Ganglienzellen und/oder retinalen Nervenfaserschichten im Spektraldomänen-Optik-Kohärenz-Tomographie-Test beim Screening, bestätigt durch das zentrale Bildlesezentrum
  • Ausreichende Organfunktion und allgemein guter Gesundheitszustand

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie (okular oder nicht-okular) mit einem Prüfpräparat, Wirkstoff oder einer Therapie in den letzten sechs Monaten
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Augenstudie
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie (okular oder anders), eines Netzhautimplantats oder einer Augenzelltherapie
  • Vorbestehende Augenerkrankungen an beiden Augen, die die geplante Behandlung ausschließen würden oder nach Ansicht des Prüfarztes schwerwiegend genug sind, um die Interpretation von Studienendpunkten oder Verfahrenskomplikationen zu beeinträchtigen
  • Bekannte Steroid-Responder, wenn ihr Augeninnendruck nach vorheriger Anwendung von Steroid-Medikamenten nicht wirksam mit topischen drucksenkenden Medikamenten kontrolliert werden konnte
  • Komplizierende systemische Erkrankungen; Zu den komplizierenden systemischen Erkrankungen gehören solche, bei denen die Krankheit selbst oder die Behandlung der Krankheit die Funktion des Auges und/oder des Zentralnervensystems (ZNS) verändern kann (z. B. Strahlenbehandlung der Orbita; Leukämie mit Beteiligung des ZNS/Sehnervs).
  • Jegliche Funktionsstörung der immunologischen Reaktion, einschließlich immungeschwächter Krankheiten oder der Einnahme von immunsuppressiven Medikamenten
  • Katarakt oder andere Augenoperationen (einschließlich refraktiver Operationen), intraokulare und/oder periokulare Injektionen in beide Augen innerhalb der letzten vier Monate (d. h. 120 Tage) vor dem Screening
  • Vorherige Vitrektomie oder Aphakie im Studienauge
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem Bestandteil der Studienbehandlung oder Kontraindikation gegenüber Medikamenten, die für den Einsatz in der periprozeduralen Phase geplant sind (z. B. Povidon-Jod zur Vorbereitung auf die intravitreale Injektion)
  • Bekannte Kontraindikation für eine prophylaktische Steroidtherapie
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jeder andere Zustand, der es dem Patienten nicht erlaubt, während der Studie Nachuntersuchungen durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrig dosiertes RTx-015
Einzelne intravitreale Injektion von niedrig dosiertem RTx-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Experimental: Mittlere Dosis RTx-015
Einzelne intravitreale Injektion einer mittleren Dosis RTx-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Experimental: Hochdosiertes RTx-015
Einzelne intravitreale Injektion von hochdosiertem RTx-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Experimental: Höhere Dosis RTX-015
Einzelne intravitreale Injektion einer höheren Dosis RTX-015
Genetisch: RTx-015
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Abgabe eines optogenetischen Gens an das Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Die Anzahl der Patienten in jeder Kohorte mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, kategorisiert mit MedDRA v24.0 oder höher
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Wechsel vom Ausgangswert zu Monat 6 und Monat 12 nach der Injektion von RTx-015 in BCVA
6 und 12 Monate
Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Wechsel vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat nach der Injektion von RTx-015 in LLVA
6 und 12 Monate
Multi-Luminanz-Mobilität im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Veränderung der visuellen Veränderung vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat nach der Injektion mit RTx-015. Änderung der Mobilitätsleistung bei mehreren Luminanzstufen vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat
6 und 12 Monate
Kontrastempfindlichkeit im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Änderung der Kontrastempfindlichkeit vom Ausgangswert zum 6. und 12. Monat nach der Injektion mit RTx-015
6 und 12 Monate
Vollständige statische Gesichtsfeldprüfung im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Änderung des Gesamtbereichs, in dem Objekte sichtbar sind, vom Ausgangswert bis zum 6. und 12. Monat nach der Injektion mit RTx-015
6 und 12 Monate
Lebensqualität bei Sehbehinderung im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: 6 und 12 Monate
Veränderung der Lebensqualität bei Sehbehinderung im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert. Zur Ermittlung einer Gesamtpunktzahl wird ein Algorithmus angewendet. Höhere Werte bedeuten eine Verschlechterung des Zustands.
6 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RTx-015-CP-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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