Estudio para evaluar la seguridad de la inyección de RTx-015 en pacientes con retinitis pigmentosa

Criterios de inclusión:

• Adultos ≥18 años
• Consentimiento informado obtenido del paciente.
• Diagnóstico clínico de retinitis pigmentosa independiente de la mutación causante.
• El ojo del estudio y el ojo contralateral La mejor agudeza visual corregida cumple con los criterios del estudio
• Presencia de células ganglionares de la retina y/o capa de fibras nerviosas de la retina en la prueba de tomografía de coherencia óptica de dominio espectral en el cribado confirmada por el centro central de lectura de imágenes.
• Función adecuada de los órganos y buena salud general.

Criterio de exclusión:

• Participación en un estudio clínico (ocular o no ocular) con un fármaco, agente o terapia en investigación en los últimos seis meses.
• Participación simultánea en otro estudio ocular clínico intervencionista.
• Recepción previa de cualquier terapia génica (ocular u otra), implante de retina o terapia con células oculares.
• Condiciones oculares preexistentes en cualquiera de los ojos que impedirían el tratamiento planificado o, en opinión del investigador, son lo suficientemente importantes como para interferir con la interpretación de los criterios de valoración del estudio o las complicaciones del procedimiento.
• Respondedores conocidos a esteroides si su presión intraocular no pudo controlarse eficazmente con medicamentos tópicos para reducir la presión después del uso previo de medicamentos esteroides.
• Complicar enfermedades sistémicas; Las enfermedades sistémicas que complican incluyen aquellas en las que la enfermedad en sí, o el tratamiento de la enfermedad, puede alterar la función ocular y/o del sistema nervioso central (SNC) (p. ej., tratamiento con radiación de la órbita; leucemia con afectación del SNC/nervio óptico).
• Cualquier disfunción de la respuesta inmunológica, incluidas enfermedades inmunocomprometidas o uso de medicamentos inmunosupresores, entre otros.
• Cataratas u otra cirugía ocular (incluida la refractiva), inyección intraocular y/o periocular en cualquier ojo dentro de los cuatro meses anteriores (es decir, 120 días) antes de la evaluación
• Vitrectomía previa o afaquia en el ojo de estudio.
• Sensibilidad conocida a cualquier componente del tratamiento del estudio o contraindicación a los medicamentos planificados para su uso en el período peri-procedimiento (p. ej., povidona yodada para preparar la inyección intravítrea)
• Contraindicación conocida para el régimen profiláctico de esteroides.
• Embarazo o lactancia actual
• Cualquier otra condición que no permita al paciente completar los exámenes de seguimiento durante el estudio.