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Étude visant à évaluer l'innocuité de l'injection de RTx-015 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire

18 février 2026 mis à jour par: Ray Therapeutics, Inc.

Étude de phase 1, ouverte, à dose croissante pour évaluer l'innocuité d'une injection intravitréenne unique de RTx-015 chez des patients atteints de rétinite pigmentaire

Une étude de phase 1, ouverte, non randomisée, à dose croissante, dans laquelle environ 9 patients éligibles atteints de rétinite pigmentaire seront recrutés séquentiellement dans jusqu'à 3 cohortes de doses de RTx-015. Les patients inscrits recevront une injection intravitréenne unique et unilatérale de RTx-015 dans l'œil étudié lors de la visite 3 (jour 0) et seront suivis pendant un total de 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai clinique multicentrique de phase 1, ouvert, non randomisé, vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire d'une injection intravitréenne unioculaire unique d'une thérapie génique optogénétique expérimentale, RTx-015, chez les patients atteints de rétinite pigmentaire. Jusqu'à 3 cohortes de doses sont prévues, et chaque cohorte sera initialement composée de 3 patients. Les patients éligibles seront attribués à une cohorte de doses par inscription séquentielle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • UCI Alpha Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15221
        • UPMC Vision Institute
    • Texas
      • Bellaire, Texas, États-Unis, 77401
        • Retina Consultants of Texas Research Centers

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Adultes ≥18 ans
  • Consentement éclairé obtenu du patient
  • Diagnostic clinique de la rétinite pigmentaire indépendant de la mutation causale
  • Étudier l’œil et l’autre œil Meilleure acuité visuelle corrigée répondant aux critères de l’étude
  • Présence de cellules ganglionnaires rétiniennes et/ou d'une couche de fibres nerveuses rétiniennes lors des tests de tomographie par cohérence optique du domaine spectral lors du dépistage confirmée par le centre central de lecture d'images
  • Fonctionnement adéquat des organes et bonne santé générale

Critère d'exclusion:

  • Participation à une étude clinique (oculaire ou non oculaire) avec un médicament, un agent ou une thérapie expérimental au cours des six derniers mois
  • Participation simultanée à une autre étude oculaire clinique interventionnelle
  • Réception préalable de toute thérapie génique (oculaire ou autre), implant rétinien ou thérapie cellulaire oculaire
  • Conditions oculaires préexistantes dans l'un ou l'autre œil qui empêcheraient le traitement prévu ou, de l'avis de l'investigateur, sont suffisamment importantes pour interférer avec l'interprétation des paramètres de l'étude ou des complications procédurales
  • Répondeurs connus aux stéroïdes si leur pression intraoculaire n'a pas pu être gérée efficacement avec des médicaments topiques hypotenseurs après une utilisation antérieure de médicaments stéroïdes
  • Maladies systémiques compliquées ; Les maladies systémiques compliquantes comprennent celles dans lesquelles la maladie elle-même, ou le traitement de la maladie, peut altérer la fonction oculaire et/ou du système nerveux central (SNC) (par exemple, radiothérapie de l'orbite ; leucémie avec atteinte du SNC/du nerf optique).
  • Tout dysfonctionnement de la réponse immunologique, y compris les maladies immunodéprimées ou l'utilisation de médicaments immunosuppresseurs, entre autres
  • Cataracte ou autre chirurgie oculaire (y compris réfractive), injection intraoculaire et/ou périoculaire dans l'un ou l'autre œil au cours des quatre mois (c'est-à-dire 120 jours) précédant le dépistage
  • Vitrectomie antérieure ou aphakie dans l'œil étudié
  • Sensibilité connue à l'un des composants du traitement de l'étude ou contre-indication aux médicaments dont l'utilisation est prévue pendant la période péri-procédurale (par exemple, povidone iodée pour préparer l'injection intravitréenne)
  • Contre-indication connue au régime prophylactique de stéroïdes
  • Grossesse ou allaitement en cours
  • Toute autre condition qui ne permettrait pas au patient de réaliser des examens de suivi au cours de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible dose RTx-015
Injection intravitréenne unique de RTx-015 à faible dose
Génétique: RTx-015
Injection intravitréenne utilisant la thérapie génique pour administrer un gène optogénétique à l'œil. Les cellules de la rétine utilisent ce gène optogénétique pour fabriquer une protéine qui répond à la lumière.
Expérimental: Dose moyenne RTx-015
Injection intravitréenne unique de RTx-015 à dose moyenne
Génétique: RTx-015
Injection intravitréenne utilisant la thérapie génique pour administrer un gène optogénétique à l'œil. Les cellules de la rétine utilisent ce gène optogénétique pour fabriquer une protéine qui répond à la lumière.
Expérimental: RTx-015 à haute dose
Injection intravitréenne unique de RTx-015 à haute dose
Génétique: RTx-015
Injection intravitréenne utilisant la thérapie génique pour administrer un gène optogénétique à l'œil. Les cellules de la rétine utilisent ce gène optogénétique pour fabriquer une protéine qui répond à la lumière.
Expérimental: Dose plus élevée RTX-015
Injection intravitréenne unique de dose plus élevée RTX-015
Génétique: RTx-015
Injection intravitréenne utilisant la thérapie génique pour administrer un gène optogénétique à l'œil. Les cellules de la rétine utilisent ce gène optogénétique pour fabriquer une protéine qui répond à la lumière.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: 12 mois
Le nombre de patients dans chaque cohorte présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement, classés à l'aide de MedDRA v24.0 ou version ultérieure.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) aux mois 6 et 12
Délai: 6 et 12 mois
Changement entre l'inclusion et le mois 6 et le mois 12 après l'injection de RTx-015 dans BCVA
6 et 12 mois
Acuité visuelle à faible luminance (LLVA) aux mois 6 et 12
Délai: 6 et 12 mois
Changement entre le départ et le mois 6 et le mois 12 après l'injection de RTx-015 dans LLVA
6 et 12 mois
Mobilité multi-luminance aux mois 6 et 12
Délai: 6 et 12 mois
Changement entre la ligne de base et les mois 6 et 12 après l'injection de RTx-015 dans le changement visuel entre la ligne de base et les mois 6 et 12 dans les performances de mobilité à plusieurs niveaux de luminance
6 et 12 mois
Sensibilité au contraste aux mois 6 et 12
Délai: 6 et 12 mois
Changement entre la valeur initiale et le mois 6 et le mois 12 après l'injection de RTx-015 dans la sensibilité au contraste
6 et 12 mois
Test du champ visuel statique plein champ aux mois 6 et 12
Délai: 6 et 12 mois
Changement entre la ligne de base et le mois 6 et le mois 12 après l'injection de RTx-015 dans la zone totale dans laquelle les objets peuvent être vus
6 et 12 mois
Qualité de vie en basse vision aux mois 6 et 12
Délai: 6 et 12 mois
Changement par rapport au départ de la qualité de vie en basse vision aux mois 6 et 12. Un algorithme sera appliqué pour évaluer un score total. Des scores plus élevés correspondent à une aggravation de la maladie.
6 et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ray Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 juin 2024

Première publication (Réel)

14 juin 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RTx-015-CP-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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