部分的リポジストロフィー患者におけるメトレレプチンを評価するための非盲検試験
2025年7月2日 更新者：Amryt Pharma
部分的リポジストロフィー患者におけるメトレレプチンの毎日の皮下投与の有効性、安全性、免疫原性を評価するための、24か月にわたる多施設共同非盲検第IV相承認後有効性研究
これは、部分リポジストロフィー患者における毎日のメトレレプチン皮下治療の有効性、安全性、免疫原性を評価する非盲検、第 IV 相、承認後研究です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Janet Boylan
- 電話番号：+3905212791
- メール：clinicaltrials_info@chiesi.com
研究場所
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Cambridge、イギリス
- まだ募集していません
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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コンタクト：
- Anna Stears
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Bologna、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
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コンタクト：
- Alessandra Gambineri
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Catanzaro、イタリア
- まだ募集していません
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
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コンタクト：
- Antonio Aversa
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Novara、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
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コンタクト：
- Flavia Prodam
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Pisa、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
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コンタクト：
- Giovanni Ceccarini
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Udine、イタリア
- 募集
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
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コンタクト：
- Annalisa Sechi
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Berlin、ドイツ
- 募集
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
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コンタクト：
- Thomas Bobbert
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Ulm、ドイツ
- まだ募集していません
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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コンタクト：
- Martin Wabitsch
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Lille、フランス
- 募集
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
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コンタクト：
- Marie-Christine Vantyghem
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Paris、フランス
- 募集
- Hôpital Saint-Antoine
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コンタクト：
- Corinne Vigouroux
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Paris、フランス
- 募集
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
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コンタクト：
- Fabrizio Andreelli
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Pierre-Bénite、フランス
- 募集
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
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コンタクト：
- Emmanuel Disse
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 家族性または後天性部分的リポジストロフィーの確定診断
除外基準:
- -スクリーニング来院前に、6か月以内または対応するIMPの終末半減期の5倍のいずれか長い方以内の治験薬（IMP）による治療。
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：メトレレプチン
メトレレプチン [組換えメチオニルヒトレプチン;毎日の注射用の「r-metHuLeptin」は、無菌の白色固体の凍結乾燥ケーキです。
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メトレレプチンは、レプチン欠乏症の合併症を治療するための代替療法として食事療法の補助として適応される組換えヒトレプチン類似体です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースライン HbA1c ≧ 6.5% の患者において、12 か月目の時点での糖化ヘモグロビン (HbA1c) がベースラインまたは HbA1c <6.5% と比較して少なくとも 0.5% 減少した患者の数。
時間枠：12ヶ月
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PL患者におけるメトレレプチン治療の有効性(HbA1c)を評価する
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12ヶ月
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ベースライン TG レベルが 500 mg/dL (5.65 mmol/L) 以上の患者において、ベースラインと比較して 12 か月目にトリグリセリド (TG) が少なくとも 30% 減少した患者の数
時間枠：12ヶ月
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PL患者におけるメトレレプチン治療の有効性(TG)を評価する
|
12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースライン HbA1c ≧ 6.5% の患者において、ベースラインと比較して 24 か月目に HbA1c が少なくとも 0.5% 減少した患者、または 24 か月目の HbA1c <6.5% 減少した患者の数。
時間枠：24ヶ月
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PL患者におけるメトレレプチン治療の長期有効性を評価する
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24ヶ月
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ベースラインの TG レベルが 500 mg/dL (5.65 mmol/L) 以上の患者において、ベースラインと比較して 24 か月目に TG レベルが少なくとも 30% 減少した患者の数。
時間枠：24ヶ月
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PL患者におけるメトレレプチン治療の長期有効性を評価する
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24ヶ月
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12 か月目と 24 か月目の肝臓容積のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月と24ヶ月
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肝臓の体積の変化を評価します。
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12ヶ月と24ヶ月
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治療緊急有害事象（TEAE）、死亡およびその他の重篤な有害事象（SAE）、治療関連有害事象（AE）、特別に関心のある有害事象（AESI）および治験薬の中止につながるAEの発生率
時間枠：24ヶ月
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PL患者におけるメトレレプチン治療の安全性を評価する
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月8日
一次修了 (推定)
2028年2月1日
研究の完了 (推定)
2028年2月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月26日
最初の投稿 (実際)
2024年7月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月2日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。