Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio in aperto per valutare la metileptina in pazienti con lipodistrofia parziale

2 luglio 2025 aggiornato da: Amryt Pharma

Uno studio di efficacia post-autorizzativo di Fase IV, multicentrico, in aperto, della durata di 24 mesi, per valutare l’efficacia, la sicurezza e l’immunogenicità del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina in pazienti con lipodistrofia parziale

Questo è uno studio in aperto, di Fase IV, post-autorizzativo per valutare l'efficacia, la sicurezza e l'immunogenicità del trattamento quotidiano sottocutaneo con metreleptina nelle persone con lipodistrofia parziale

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
        • Contatto:
          • Marie-Christine Vantyghem
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Saint-Antoine
        • Contatto:
          • Corinne Vigouroux
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Contatto:
          • Fabrizio Andreelli
      • Pierre-Bénite, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Contatto:
          • Emmanuel Disse
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
        • Contatto:
          • Thomas Bobbert
      • Ulm, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • Contatto:
          • Martin Wabitsch
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Contatto:
          • Alessandra Gambineri
      • Catanzaro, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
        • Contatto:
          • Antonio Aversa
      • Novara, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carita di Novara
        • Contatto:
          • Flavia Prodam
      • Pisa, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
        • Contatto:
          • Giovanni Ceccarini
      • Udine, Italia
        • Reclutamento
        • A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
        • Contatto:
          • Annalisa Sechi
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
        • Contatto:
          • Anna Stears

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di lipodistrofia parziale familiare o acquisita

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con qualsiasi prodotto medicinale sperimentale (IMP) entro 6 mesi o 5 volte l'emivita terminale del corrispondente IMP, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della visita di screening.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Metreleptina
Metreleptina [metionil leptina umana ricombinante; r-metHuLeptin] per iniezione giornaliera è una massa liofilizzata sterile, bianca e solida
Droga: Metreleptina
Metreleptin è un analogo ricombinante della leptina umana indicato in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con diminuzione di almeno lo 0,5% dell'emoglobina glicata (HbA1c) al mese 12 rispetto al basale o HbA1c <6,5% al ​​mese 12, in pazienti con HbA1c al basale ≥6,5%.
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia (HbA1c) del trattamento con meterleptina in pazienti con PL
12 mesi
Numero di pazienti con diminuzione di almeno il 30% dei trigliceridi (TG) al mese 12 rispetto al basale, in pazienti con livelli basali di TG ≥ 500 mg/dl (5,65 mmol/l)
Lasso di tempo: 12 mesi
Valutare l'efficacia (TG) del trattamento con meterleptina in pazienti con PL
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con diminuzione di almeno lo 0,5% dell'HbA1c al mese 24 rispetto al basale o HbA1c <6,5% al ​​mese 24, in pazienti con HbA1c al basale ≥ 6,5%.
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento con meterleptina in pazienti con PL
24 mesi
Numero di pazienti con diminuzione di almeno il 30% dei livelli di TG al mese 24 rispetto al basale, in pazienti con livelli di TG al basale ≥ 500 mg/dL (5,65 mmol/L).
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento con meterleptina in pazienti con PL
24 mesi
Variazione rispetto al basale del volume del fegato al mese 12 e al mese 24
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
Per valutare i cambiamenti nel volume del fegato.
12 mesi e 24 mesi
Incidenza di, eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), decessi e altri eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi correlati al trattamento (AE), EA di particolare interesse (AESI) e EA che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare la sicurezza del trattamento con meterleptina nei pazienti con PL
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amryt Pharma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

3 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL-22
  • 2022-502950-14-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Lipodistrofia parziale

Prove cliniche su Metreleptina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Qatar

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi