Otwarte badanie oceniające metreleptynę u pacjentów z częściową lipodystrofią
2 lipca 2025 zaktualizowane przez: Amryt Pharma
24-miesięczne, wieloośrodkowe, otwarte badanie skuteczności fazy IV po dopuszczeniu do obrotu, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności codziennego leczenia podskórnego metreleptyną u pacjentów z częściową lipodystrofią
Jest to otwarte badanie fazy IV, przeprowadzone po wydaniu pozwolenia, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności codziennego podawania podskórnego metreleptyny u osób z częściową lipodystrofią
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Janet Boylan
- Numer telefonu: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
-
Kontakt:
- Marie-Christine Vantyghem
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Saint-Antoine
-
Kontakt:
- Corinne Vigouroux
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Pitié-Salpétrière
-
Kontakt:
- Fabrizio Andreelli
-
Pierre-Bénite, Francja
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Lyon-Sud
-
Kontakt:
- Emmanuel Disse
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Kontakt:
- Thomas Bobbert
-
Ulm, Niemcy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Kontakt:
- Martin Wabitsch
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
-
Kontakt:
- Alessandra Gambineri
-
Catanzaro, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
-
Kontakt:
- Antonio Aversa
-
Novara, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
-
Kontakt:
- Flavia Prodam
-
Pisa, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
-
Kontakt:
- Giovanni Ceccarini
-
Udine, Włochy
- Rekrutacyjny
- A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
-
Kontakt:
- Annalisa Sechi
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
Kontakt:
- Anna Stears
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza rodzinnej lub nabytej częściowej lipodystrofii
Kryteria wyłączenia:
- Leczenie dowolnym badanym produktem leczniczym (IMP) w ciągu 6 miesięcy lub 5-krotności końcowego okresu półtrwania odpowiedniego IMP, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą przesiewową.
Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Metreleptyna
Metreleptyna [Rekombinowana metionylowa leptyna ludzka; r-metHuLeptin] do codziennego wstrzykiwania to sterylna, biała, stała, liofilizowana bryłka
|
Metreleptyna jest rekombinowanym analogiem ludzkiej leptyny wskazanym jako uzupełnienie diety w ramach terapii zastępczej w leczeniu powikłań związanych z niedoborem leptyny
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których stężenie hemoglobiny glikowanej (HbA1c) w 12. miesiącu zmniejszyło się o co najmniej 0,5% w porównaniu do wartości wyjściowych lub HbA1c <6,5% w 12. miesiącu, u pacjentów z wyjściową HbA1c ≥6,5%.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności (HbA1c) leczenia metreleptyną u pacjentów z PL
|
12 miesięcy
|
|
Liczba pacjentów, u których stężenie triglicerydów (TG) spadło o co najmniej 30% w 12. miesiącu w porównaniu do wartości wyjściowych, u pacjentów z wyjściowym stężeniem TG ≥500 mg/dl (5,65 mmol/l)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena skuteczności (TG) leczenia metreleptyną u pacjentów z PL
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których w 24. miesiącu wartość HbA1c spadła o co najmniej 0,5% w porównaniu ze wartością wyjściową lub HbA1c <6,5% w 24. miesiącu, u pacjentów z wyjściową wartością HbA1c ≥6,5%.
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Ocena długoterminowej skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z PL
|
24 miesiące
|
|
Liczba pacjentów, u których stężenie TG spadło o co najmniej 30% w 24. miesiącu w porównaniu do wartości wyjściowych, u pacjentów z wyjściowym stężeniem TG ≥500 mg/dl (5,65 mmol/l).
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Ocena długoterminowej skuteczności leczenia metreleptyną u pacjentów z PL
|
24 miesiące
|
|
Zmiana objętości wątroby w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 24 miesiące
|
Aby ocenić zmiany objętości wątroby.
|
12 miesięcy i 24 miesiące
|
|
Częstość występowania, zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), zgony i inne poważne zdarzenia niepożądane (SAE), zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE), zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) oraz zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Ocena bezpieczeństwa leczenia metreleptyną u pacjentów z PL
|
24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 lutego 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lutego 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 lipca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APL-22
- 2022-502950-14-00 (Ctis)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .