Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen studie for å evaluere Metreleptin hos pasienter med delvis lipodystrofi

2. juli 2025 oppdatert av: Amryt Pharma

En 24-måneders, multisenter, åpen etikett fase IV etter godkjenningseffektivitetsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og immunogenisiteten til daglig subkutan metreleptinbehandling hos pasienter med delvis lipodystrofi

Dette er en åpen etikett, fase IV, postautorisasjonsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og immunogenisiteten til daglig subkutan metreleptinbehandling hos personer med delvis lipodystrofi

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille (CHRU) - Hôpital Claude Huriez
        • Ta kontakt med:
          • Marie-Christine Vantyghem
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Saint-Antoine
        • Ta kontakt med:
          • Corinne Vigouroux
      • Paris, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Ta kontakt med:
          • Fabrizio Andreelli
      • Pierre-Bénite, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Lyon-Sud
        • Ta kontakt med:
          • Emmanuel Disse
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Ta kontakt med:
          • Alessandra Gambineri
      • Catanzaro, Italia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitá degli Studi "Magna Graecia" di Catanzaro
        • Ta kontakt med:
          • Antonio Aversa
      • Novara, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore Della Carita Di Novara
        • Ta kontakt med:
          • Flavia Prodam
      • Pisa, Italia
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana - Stabilimento di Cisanello
        • Ta kontakt med:
          • Giovanni Ceccarini
      • Udine, Italia
        • Rekruttering
        • A.S.U Integrata di Udine - Presidio Ospedaliero Santa Maria della Misericordia
        • Ta kontakt med:
          • Annalisa Sechi
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Anna Stears
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
        • Ta kontakt med:
          • Thomas Bobbert
      • Ulm, Tyskland
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
        • Ta kontakt med:
          • Martin Wabitsch

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av familiær eller ervervet partiell lipodystrofi

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel (IMP) innen 6 måneder eller 5 ganger terminal halveringstid for tilsvarende IMP, avhengig av hva som er lengst, før screeningbesøket.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Metreleptin
Metreleptin [rekombinant-metionyl humant leptin; r-metHuLeptin] for daglig injeksjon er en steril, hvit, solid lyofilisert kake
Legemiddel: Metreleptin
Metreleptin er en rekombinant human leptinanalog som er indisert som et tillegg til diett som erstatningsterapi for å behandle komplikasjoner av leptinmangel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med en reduksjon på minst 0,5 % i glykert hemoglobin (HbA1c) ved måned 12 sammenlignet med baseline eller HbA1c <6,5 % ved måned 12, hos pasienter med baseline HbA1c ≥6,5 %.
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effekten (HbA1c) av metreleptinbehandling hos pasienter med PL
12 måneder
Antall pasienter med en reduksjon på minst 30 % i triglyserider (TG) ved måned 12 sammenlignet med baseline, hos pasienter med baseline TG-nivåer ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L)
Tidsramme: 12 måneder
For å evaluere effekten (TG) av metreleptinbehandling hos pasienter med PL
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med en reduksjon på minst 0,5 % i HbA1c ved måned 24 sammenlignet med baseline eller HbA1c <6,5 % ved måned 24, hos pasienter med baseline HbA1c ≥6,5 %.
Tidsramme: 24 måneder
For å evaluere den langsiktige effekten av metreleptinbehandling hos pasienter med PL
24 måneder
Antall pasienter med reduksjon på minst 30 % i TG-nivåer ved måned 24 sammenlignet med baseline, hos pasienter med baseline TG-nivåer ≥500 mg/dL (5,65 mmol/L).
Tidsramme: 24 måneder
For å evaluere den langsiktige effekten av metreleptinbehandling hos pasienter med PL
24 måneder
Endring fra baseline i levervolum ved måned 12 og måned 24
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
For å vurdere endringer i levervolum.
12 måneder og 24 måneder
Forekomst av, behandlingsfremvoksende bivirkninger (TEAE), dødsfall og andre alvorlige bivirkninger (SAE), behandlingsrelaterte bivirkninger (AE), AE av spesiell interesse (AESI) og AE som fører til seponering av medisiner
Tidsramme: 24 måneder
For å evaluere sikkerheten ved metreleptinbehandling hos pasienter med PL
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amryt Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

3. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APL-22
  • 2022-502950-14-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere